Ikääntymisen hoitoon tarkoitetun Libella-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi: AAV-hTERT
Libella-geeniterapian (LGT) turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi ikääntymisen hoidossa: AAV-hTERT
Geeniterapian käyttäminen aktiivisen telomeraasin (hTERT) ilmentämiseen ihmisissä voi hoitaa monia ikääntymiseen liittyviä sairauksia, mukaan lukien itse ikääntyminen.
Tässä tutkimuksessa hoidetaan koehenkilöitä, joilla on hTERT, joka on annettu transduktion kautta AAV:n avulla. Tavoitteena on laajentaa telomeerejä ikääntymisen ehkäisemiseksi, hidastamiseksi tai jopa kääntämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistumishaluisia koehenkilöitä, jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, hoidetaan yhdellä annoksella suonensisäisesti (IV) annettua LGT:tä.
Lähtötilanne suoritetaan 8 viikon kuluessa hoito-ohjelman aloittamisesta. Hoito-ohjelma alkaa AAV-hTERT:n IV-annolla, joka määritellään "päiväksi 0". Turvallisuus- ja tehoanalyysit suoritetaan viikoilla 1, 4, 13, 26, 39 ja 52 hoidon jälkeen.
Opiskelun tavoitteet
Ensisijainen: Turvallisuus ja siedettävyys
1. Tutki AAV-hTERT:n turvallisuus ja siedettävyys suonensisäisellä (IV) annolla.
Toissijainen: Väliaikainen tehokkuus
- HTERT-ilmentymisen, telomeraasiaktiivisuuden ja telomeerin pituuden muutosten määrittämiseksi soluissa AAV-hTERT-hoidon jälkeen.
- Määrittää muutokset lähtötasosta terveyteen ja ikääntymiseen liittyvissä biomarkkereissa AAV-hTERT-hoidon jälkeen.
- Määrittää immuunijärjestelmän muutokset lähtötasosta AAV-hTERT-hoidon jälkeen.
- Fyysisen toimintakyvyn muutosten määrittäminen lähtötasosta AAV-hTERT-hoidon jälkeen
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbia, 250251
- Rekrytointi
- IPS Arcasalud SAS
-
Ottaa yhteyttä:
- Wiston Pernet, MD
- Puhelinnumero: 57 3006840951
- Sähköposti: wirapeca@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavien on täytettävä seuraavat osallistumiskriteerit seulontakäynnillä.
- Ikä 45 vuotta tai vanhempi.
- Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on saatava riittävästi tietoa ja ymmärrettävä tutkimuksen luonne ja riskit, ja heidän on kyettävä antamaan allekirjoitus ja päivämäärä tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF).
- Naisten on tehtävä seulontaarvioinnissa negatiivinen seerumin raskaustesti.
- Tutkittavien tai heidän edustajiensa tulee pystyä kommunikoimaan tehokkaasti tutkimushenkilöstön kanssa.
- Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on todistettava, että he pystyvät ja haluavat noudattaa kaikkia protokollavaatimuksia ja tutkimusrajoituksia.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt eivät ole kelvollisia tutkimukseen, jos he täyttävät seulontakäynnillä jonkin seuraavista kriteereistä, ellei toisin mainita.
- Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allergiaa, yliherkkyyttä tai intoleranssia jollekin tutkimustuotteen lääkkeille, komponenteille tai apuaineille, joita tutkimuksen suorittava henkilökunta ei pysty ratkaisemaan.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, joiden odotetaan tulevan raskaaksi tai jotka imettävät/imettävät.
- Koehenkilöt, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. hormonaalista ja/tai estettä) osallistuessaan tutkimukseen.
- Koehenkilöt, jotka eivät siedä tai eivät halua saada IV- tai IT-injektiota.
- Kohteet, jotka ovat tällä hetkellä alkoholisteja ja/tai käyttävät psykoaktiivisia aineita.
- Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiota ja/tai laskimopääsyä.
- Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet kokoverta tai menettäneet merkittävästi kokoverta (480 ml tai enemmän) 30 päivän sisällä tai luovuttaneet plasmaa tai verihiutaleita 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verta tai verituotteita 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, joita on hoidettu toisella tutkimustuotteella 30 päivää ennen seulontaarviointia tai jotka aikovat osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen tässä tutkimuksessa, voivat päätutkijan mielestä asettaa koehenkilön riskiin osallistumisen vuoksi tutkimukseen, tai se voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa tutkimus. Jos toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta on kulunut yli 30 päivää, tutkimushenkilöstön on varmistettava, että tutkittava on toipunut käytetystä tutkimustuotteesta aiheutuneesta haittatapahtumasta (AE).
- Koehenkilöt, joilla on anamneesissa tai todisteita aktiivisesta infektiosta tai kuumeisesta sairaudesta 7 päivän aikana ennen seulontaarviointia.
Koehenkilöt, joilla on ollut jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus tai häiriö, joka päätutkijan mielestä saattaa vaarantaa kohteen tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa loppuun tutkimus.
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LGT:llä hoidetut kohteet
Potilaita hoidetaan yhdellä IV-annoksella LGT:tä (AAV-hTERT)
|
koehenkilöt saavat yhden LGT-hoidon (AAV-hTERT) IV-annon kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vakavien haittatapahtumien ja haittatapahtumien esiintyvyys koko tutkimuksen ajan
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hTERT:n ilmentyminen ja telomeraasiaktiivisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Telomeerien pituuden muutos perusviivasta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Winston Pernet, MD, IPS Arcaslud SAS
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- LibellaCO-03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .