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HRAS 遺伝子変異を伴う進行性固形腫瘍、リンパ腫、または組織球性疾患の治療のためのチピファルニブ、小児 MATCH 治療試験

2024年4月17日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (治療選択のための分子解析) - HRAS ゲノム変異を有する腫瘍患者におけるチピファルニブの第 2 相サブプロトコル

この第 II 相小児 MATCH 試験では、HRAS 遺伝子に遺伝子変異がある、体内の他の部位に再発または転移した固形腫瘍 (進行性)、リンパ腫、または組織球性疾患の患者の治療において、チピファルニブがどの程度有効であるかを研究しています。 ティピファルニブは、HRAS と呼ばれる遺伝子に特定の遺伝的変化があるがん細胞の増殖を阻害し、腫瘍のサイズを小さくする可能性があります。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的：

I. 進行性固形腫瘍（中枢神経系 [CNS] 腫瘍を含む）、リンパ腫、または HRAS の活性化遺伝子変異を有する組織球性疾患を有するチピファルニブで治療された小児患者における客観的奏効率（ORR; 完全奏効 + 部分奏効）を決定すること。

副次的な目的:

I. チピファルニブで治療された進行性固形腫瘍 (CNS 腫瘍を含む)、リンパ腫、または HRAS の活性化遺伝子変異を有する組織球性疾患を有する小児患者の無増悪生存期間を推定すること。

Ⅱ． 再発または難治性のがんの小児および青年におけるチピファルニブの忍容性に関する情報を入手すること。

探索的目的:

I. チピファルニブに対する反応の予測因子として他のバイオマーカーを評価すること、具体的には、異なるミスセンス変異またはバリアント対立遺伝子頻度を有する腫瘍がチピファルニブ治療に対する異なる反応を示すかどうかを評価すること。

Ⅱ． 循環腫瘍デオキシリボ核酸 (DNA) の評価を通じて、経時的な腫瘍ゲノミクスの変化をプロファイリングするアプローチを探る。

概要：

患者は、1～7日目と15～21日目に1日2回（BID）、経口（PO）または経鼻胃管または胃管を介してチピファルニブを投与されます。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がなければ、28 日ごとに最大 26 サイクル (2 年間) 繰り返されます。 患者は、陽電子放出断層撮影法 (PET) スキャン、コンピューター断層撮影 (CT) スキャン、磁気共鳴画像法 (MRI)、またはメタヨードベンジルグアニジン (MIBG) シンチグラフィーによる腫瘍疾患の評価を受けます。 ベースライン時、または骨髄転移の疑いがある場合、完全または部分的な奏効が確認された場合、または骨髄に疾患の進行が疑われる場合、患者は骨髄穿刺または生検を受けることがあります。 試験中、患者は血液検体の採取を受ける場合があります。

研究治療の完了後、患者は 30 日後に追跡され、その後定期的に追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、アメリカ、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、アメリカ、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego、California、アメリカ、92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami、Florida、アメリカ、33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood、Illinois、アメリカ、60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、アメリカ、50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor、Maine、アメリカ、04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough、Maine、アメリカ、04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University Of Nebraska Medical Center
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo、New York、アメリカ、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook、New York、アメリカ、11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi、Texas、アメリカ、78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso、Texas、アメリカ、79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、アメリカ、79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock、Texas、アメリカ、79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple、Texas、アメリカ、76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth、Virginia、アメリカ、23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00926
        • University Pediatric Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者はAPEC1621SCに登録されている必要があり、APEC1621SCで定義されている実用的な変異の存在に基づいて、APEC1621MにMATCHするための治療割り当てが与えられている必要があります
  • -患者は>= 12か月で、= <研究登録時の年齢は21歳でなければなりません
  • -患者は登録時に0.29 m^2以上の体表面積を持っている必要があります

  • -患者は、研究登録時にX線写真で測定可能な疾患を持っている必要があります。 測定可能な疾患はないが、メタヨードベンジルグアニジン（MIBG）陽性（+）の評価可能な疾患を有する神経芽細胞腫患者は適格です。 中枢神経系に関与する患者の測定可能な疾患は、標準的な磁気共鳴画像法 (MRI) またはコンピューター断層撮影法 (CT) で一次元が最小 10 mm の病変として定義されます。

    • 注: 以下は、測定可能な疾患として適格ではありません。

      • 悪性液体の貯留（腹水、胸水など）
      • 神経芽細胞腫のMIBGスキャンで検出されたものを除く骨髄浸潤
      • -神経芽細胞腫について言及されている場合を除き、核医学研究（例、骨、ガリウム、または陽電子放出断層撮影[PET]スキャン）によってのみ検出される病変
      • 血漿または脳脊髄液（CSF）の腫瘍マーカーの上昇
      • 放射線照射後に明確な進行を示さなかった、以前に放射線照射された病変
      • -固形腫瘍における反応評価基準（RECIST）1.1の測定要件を満たさない軟髄膜病変
  • Karnofsky >= 16 歳の患者の場合は 50 以上、Lansky >= 50 の患者 =< 16 歳の場合。 注: CNS 腫瘍患者の神経学的欠損は、試験登録前の少なくとも 7 日間は比較的安定している必要があります。 麻痺のために歩くことができないが、車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます

  • -患者は、以前のすべての抗がん療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があり、登録前の以前の抗がん指向療法から次の最小期間を満たす必要があります。 必要な期間が経過した後、数値の適格基準が満たされている場合。 血球数の基準、患者は十分に回復したと見なされます

    • -骨髄抑制性であることが知られている細胞傷害性化学療法またはその他の抗がん剤。

      • >=細胞毒性または骨髄抑制化学療法の最後の投与から21日後（以前のニトロソ尿素の場合は42日）
    • 骨髄抑制作用があることが知られていない抗がん剤（例： 血小板数または絶対好中球数 [ANC] 数の減少とは関連していない): >= 薬剤の最終投与から 7 日後。
    • 抗体：抗体の最後の投与から21日以上経過している必要があり、以前の抗体療法に関連する毒性はグレード= <1に回復する必要があります
    • -コルチコステロイド：以前の治療に関連する免疫有害事象を修正するために使用される場合、コルチコステロイドの最後の投与から14日以上経過している必要があります
    • 造血成長因子：長時間作用型成長因子の最終投与から14日以上（例： pegfilgrastim) または短時間作用型増殖因子の場合は 7 日間。 投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した成長因子の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長および研究に割り当てられた研究コーディネーターと話し合う必要があります。
    • インターロイキン、インターフェロン、およびサイトカイン（造血増殖因子以外）：インターロイキン、インターフェロン、またはサイトカイン（造血増殖因子以外）の完了から21日以上

    • 幹細胞注入 (全身照射 [TBI] の有無にかかわらず):

      • 同種（非自家）骨髄または幹細胞移植、またはドナーリンパ球注入（DLI）または追加注入を含む幹細胞注入：注入後84日以上で、移植片対宿主病（GVHD）の証拠がない
      • ブースト注入を含む自家幹細胞注入: >= 42 日
    • 細胞療法: あらゆるタイプの細胞療法の完了後 >= 42 日 (例: 改変 T 細胞、ナチュラル キラー [NK] 細胞、樹状細胞など)

    • 放射線療法 (XRT)/陽子を含む外部ビーム照射: >= 局所 XRT の 14 日後。 >= TBI、頭蓋脊髄 XRT の 150 日後、または骨盤の >= 50% への放射線照射の場合。 >= 他の実質的な骨髄 (BM) 放射線の場合は 42 日

      • 注：放射線は、サブプロトコル治療への反応を追跡するために使用されている「測定可能な疾患」の腫瘍部位には照射されない場合があります
    • 放射性医薬品療法（放射性標識抗体、131I-MIBGなど）：放射性医薬品の全身投与後42日以上
    • -患者はチピファルニブへの以前の暴露を受けてはなりません

  • 骨髄への関与が知られていない固形腫瘍を有する患者の場合（登録前7日以内）：

    • 末梢絶対好中球数 (ANC) >= 1000/mm^3

  • 骨髄への関与が知られていない固形腫瘍を有する患者の場合（登録前7日以内）：

    • -血小板数>= 100,000 / mm ^ 3（輸血に依存しない、登録前の少なくとも7日間血小板輸血を受けていないと定義）
  • 既知の骨髄転移性疾患を持つ患者は、血球数を満たす場合に研究の対象となります（赤血球または血小板輸血に抵抗性であることが知られていない場合、輸血を受けることができます）. これらの患者は、血液毒性について評価できません。
  • -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）> = 70 ml /分/ 1.73 m^2 (入学前7日以内) または

  • 以下の年齢/性別に基づく血清クレアチニン（登録前7日以内）：

    • 年齢: 最大血清クレアチニン (mg/dL)

      • 1歳から2歳未満：男性（0.6）、女性（0.6）
      • 2歳から6歳未満：男性（0.8）、女性（0.8）
      • 6歳から10歳未満: 男性(1)、女性(1)
      • 10歳から13歳未満：男性（1.2）、女性（1.2）
      • 13歳から16歳未満：男性（1.5）、女性（1.4）
      • >= 16 歳: 男性 (1.7)、女性 (1.4)
  • -ビリルビン（抱合+非抱合の合計）= <1.5 x年齢の正常上限（ULN）（登録前7日以内）
  • 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT) (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT]) =< 135 U/L。 (この調査の目的上、SGPT の ULN は 45 U/L です。) (登録前 7 日以内)
  • -血清アルブミン> = 2 g / dL（登録前7日以内）
  • 発作性疾患の患者は、抗けいれん薬を服用しており、十分に制御されている場合、登録することができます
  • -以前の治療に起因する神経系障害（有害事象の共通用語基準[CTCAE]バージョン[v] 5.0）は、=<グレード2でなければなりません
  • 患者は、水、オレンジ ジュース、アップル ジュース、トマト ジュース、ジンジャー エール、アップルソース、ヨーグルト、プロテイン シェーク、または栄養補助食品飲料 (Ensure など) に混ぜた、そのままの錠剤または砕いた錠剤を飲み込めなければなりません。 -経皮的内視鏡的胃瘻（PEG）チューブまたは経鼻胃管投与が許可されています
  • すべての患者および/またはその両親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性は、動物/人間の研究で見られるように、胎児および催奇形性の有害事象のリスクがあるため、この研究には参加しません。 初経後の女児は妊娠検査を受ける必要があります。 生殖能力のある男性または女性は、研究治療期間中、2つの効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、参加できません。 女性被験者と出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者の両方が、プロトコール治療の2週間前、治療中、およびチピファルニブの最終投与後少なくとも4週間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 さらに、チピファルニブは男性の生殖器の毒性を誘発し、受精能の障害を引き起こす可能性があるため、チピファルニブ治療後に受精能を維持したい男性被験者には、精子の凍結保存を推奨する必要があります。
  • コルチコステロイドを投与されていて、登録前の少なくとも7日間コルチコステロイドの用量が安定または減少している患者は適格ではありません。 -以前の治療に関連する免疫有害事象を修正するために使用される場合、コルチコステロイドの最後の投与から> = 14日が経過している必要があります
  • -現在別の治験薬を投与されている患者は対象外です
  • 現在他の抗がん剤を投与されている患者は対象外
  • -骨髄移植後の移植片対宿主病を予防するためにシクロスポリン、タクロリムス、またはその他の薬剤を投与されている患者は、この試験に適格ではありません
  • -CYP3A4 / 5またはUGTの強力な誘導剤または阻害剤である薬物を現在受けている患者は適格ではありません。 CYP3A4/5 または UGT の強力な誘導剤または阻害剤は、チピファルニブの初回投与の 14 日前から試験終了まで避ける必要があります。 さらに、CYP3A4/5 の基質に敏感な、または治療範囲が狭い薬剤を投与されている患者は適格ではありません。 注: CYP3A4/5 を誘発する抗てんかん薬および中枢神経系の腫瘍または転移に対するデキサメタゾンは、安定した用量で許可されます。
  • -チピファルニブまたは錠剤の成分に対する既知の過敏症のある患者は適格ではありません
  • -クロトリマゾール、ケトコナゾール、ミコナゾールなどのイミダゾールに対する過敏症の患者 この薬物クラスは適格ではありません
  • 制御されていない感染症を患っている患者は対象外です
  • -以前に固形臓器移植を受けた患者は対象外です
  • -治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者は適格ではありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（チピファルニブ）
患者は、1〜7日目および15〜21日目にチピファルニブPOを受け取るか、経鼻胃管または胃管BIDを介して受け取ります。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がなければ、28 日ごとに最大 26 サイクル (2 年間) 繰り返されます。 試験中、患者は PET スキャン、CT スキャン、MRI、または MIBG シンチグラフィーによる腫瘍疾患の評価を受けます。 ベースライン時、または骨髄転移の疑いがある場合、完全または部分的な奏効が確認された場合、または骨髄に疾患の進行が疑われる場合、患者は骨髄穿刺または生検を受けることがあります。 試験中、患者は血液検体の採取を受ける場合があります。
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
手順：生物標本コレクション
採血を受ける
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集
手順：コンピュータ断層撮影
CTスキャンを受ける
他の名前：
  • CT
  • 猫
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • コンピュータ化されたアキシャルトモグラフィー
  • CTスキャン
  • トモグラフィー
  • コンピューター断層撮影 (手順)
  • コンピューター断層撮影 (CT) スキャン
薬：ティピファルニブ
PO または経鼻胃管または胃管を介して投与
他の名前：
  • R115777
  • ザルネストラ
手順：陽電子放出断層撮影
PETスキャンを受ける
他の名前：
  • 医用画像、陽電子放出断層撮影
  • ペット
  • PETスキャン
  • 陽電子放出断層撮影スキャン
  • 陽電子放出断層撮影
  • プロトン磁気共鳴分光イメージング
  • PT
  • 陽電子放出断層撮影（手順）
手順：骨髄吸引および生検
骨髄吸引または生検を受ける
手順：放射性核種イメージング
MIBGシンチグラフィースキャンを受ける
他の名前：
  • NM
  • 核医学
  • 核医学スキャン
  • 放射線画像
  • 放射性核種スキャン
  • スキャン
  • シンチグラフィー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
チピファルニブで治療された小児患者における客観的奏効率（完全奏効 + 部分奏効）
時間枠：入会から治療終了まで、最長2年間
レスポンダーは、研究で部分奏効または完全奏効の最良の奏効を達成した患者として定義されます。 応答率は、応答者である評価可能な患者の割合として計算され、信頼区間はウィルソンスコア間隔法を使用して構築されます。
入会から治療終了まで、最長2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3以上の有害事象を経験した患者の割合
時間枠：入会から治療終了まで、最長2年間
グレード3以上の有害事象を経験している患者の割合は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0に従って評価されます。 少なくとも 1 回のプロトコル療法を受けるすべての患者は、毒性の評価で考慮されます。
入会から治療終了まで、最長2年間
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：サブプロトコル治療の開始から、疾患の進行または疾患の再発または何らかの原因による死亡まで、最大 7 年間評価
PFS と信頼区間は、Kaplan-Meier 法を使用して推定されます。
サブプロトコル治療の開始から、疾患の進行または疾患の再発または何らかの原因による死亡まで、最大 7 年間評価

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカー分析
時間枠：最長7年
チピファルニブに対する反応の予測因子として他のバイオマーカーを評価し、異なるミスセンス変異または融合を有する腫瘍が治療に対して異なる反応を示すかどうかを評価します。
最長7年
腫瘍ゲノミクスにおける変化のプロファイリング
時間枠：ベースライン、最長 7 年間評価
循環腫瘍デオキシリボ核酸の評価を通じて、経時的な腫瘍ゲノミクスのプロファイリング変化へのアプローチを探ります。
ベースライン、最長 7 年間評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：Christine A Pratilas、Children's Oncology Group

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月13日

一次修了 (実際)

2024年3月31日

研究の完了 (推定)

2025年4月16日

試験登録日

最初に提出

2020年2月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月25日

最初の投稿 (実際)

2020年2月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月17日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCI-2020-01015 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • APEC1621M (その他の識別子：CTEP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

NCI は、NIH のポリシーに従ってデータを共有することを約束しています。 臨床試験データの共有方法の詳細については、NIH データ共有ポリシー ページへのリンクにアクセスしてください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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