- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04284774
Tipifarnib för behandling av avancerade solida tumörer, lymfom eller histiocytiska störningar med HRAS-genförändringar, en Pediatric MATCH Treatment Trial
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fas 2-underprotokoll för Tipifarnib hos patienter med tumörer som har genomiska HRAS-förändringar
Studieöversikt
Status
Betingelser
- Malign fast neoplasma
- Återkommande melanom
- Återkommande Ependymom
- Återkommande Ewing Sarkom
- Återkommande hepatoblastom
- Återkommande Langerhans cell Histiocytos
- Återkommande maligna könscellstumörer
- Återkommande malignt gliom
- Återkommande medulloblastom
- Återkommande neuroblastom
- Återkommande non-Hodgkin lymfom
- Återkommande osteosarkom
- Återkommande perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Återkommande rhabdoidtumör
- Återkommande rabdomyosarkom
- Återkommande mjukdelssarkom
- Återkommande WHO Grad 2 Gliom
- Refraktär Ependymom
- Eldfast Ewing Sarkom
- Refraktärt hepatoblastom
- Refraktär Langerhans Cell Histiocytos
- Refraktär malign könscellstumör
- Refraktärt malignt gliom
- Refraktär medulloblastom
- Refraktär neuroblastom
- Refraktärt non-Hodgkin lymfom
- Refraktär osteosarkom
- Refraktär perifer primitiv neuroektodermal tumör
- Refraktär Rhabdoid tumör
- Refraktär Rhabdomyosarkom
- Eldfast mjukvävnadssarkom
- Refraktär WHO Grad 2 Gliom
- Återkommande sköldkörtelkarcinom
- Refraktärt melanom
- Återkommande binjurefeokromocytom
- Återkommande ektomesenkymom
- Återkommande njure Wilms-tumör
- Återkommande rhabdoidtumör i njuren
- Refraktär binjurekörtelfeokromocytom
- Refraktär rhabdoidtumör i njuren
- Refraktär sköldkörtelkarcinom
Detaljerad beskrivning
HUVUDMÅL:
I. Att bestämma den objektiva svarsfrekvensen (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos pediatriska patienter som behandlas med tipifarnib med avancerade solida tumörer (inklusive tumörer i centrala nervsystemet [CNS]), lymfom eller histiocytiska störningar som har aktiverande genetiska förändringar i HRAS.
SEKUNDÄRA MÅL:
I. Att uppskatta den progressionsfria överlevnaden hos pediatriska patienter som behandlats med tipifarnib med avancerade solida tumörer (inklusive CNS-tumörer), lymfom eller histiocytiska störningar som innehåller aktiverande genetiska förändringar i HRAS.
II. För att få information om toleransen av tipifarnib hos barn och ungdomar med återfall eller refraktär cancer.
UNDERSÖKANDE MÅL:
I. Att utvärdera andra biomarkörer som prediktorer för svar på tipifarnib och specifikt om tumörer som har olika missense-mutationer eller variantallelfrekvens kommer att visa differentiell respons på tipifarnib-behandling.
II. Att utforska metoder för att profilera förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA).
ÖVERSIKT:
Patienterna får tipifarnib oralt (PO) eller via nasogastrisk eller magsond två gånger dagligen (BID) dag 1-7 och 15-21. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 26 cykler (2 år) i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår tumörsjukdomsutvärdering med positronemissionstomografi (PET), datortomografi (CT), magnetisk resonanstomografi (MRT) eller meta-jodbensylguanidin (MIBG) scintigrafi under hela studien. Patienter kan genomgå benmärgsaspiration eller biopsi vid baslinjen, eller om det finns misstanke om benmärgsmetastasering, eller när ett fullständigt eller partiellt svar identifieras, eller om det finns en misstänkt sjukdomsprogression i märgen. Patienter kan genomgå blodprovtagningar under hela prövningen.
Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp efter 30 dagar, sedan periodiskt därefter.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Förenta staterna, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Förenta staterna, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- Michigan State University Clinical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
- Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical Center
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Inova Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Förenta staterna, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten måste ha registrerats på APEC1621SC och måste ha fått en behandlingsuppgift till MATCH till APEC1621M baserat på närvaron av en handlingsbar mutation enligt definitionen i APEC1621SC
- Patienterna måste vara >=12 månader och =< 21 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen
- Patienterna måste ha en kroppsyta >= 0,29 m^2 vid inskrivningen
Patienter måste ha radiografiskt mätbar sjukdom vid tidpunkten för studieinskrivningen. Patienter med neuroblastom som inte har en mätbar sjukdom men som har metajodobenzylguanidin (MIBG) positiv (+) utvärderbar sjukdom är berättigade. Mätbar sjukdom hos patienter med CNS-engagemang definieras som varje lesion som är minst 10 mm i en dimension på standard magnetisk resonanstomografi (MRT) eller datortomografi (CT)
Obs: Följande kvalificerar sig inte som mätbar sjukdom:
- Maligna vätskeansamlingar (t.ex. ascites, pleurautgjutning)
- Benmärgsinfiltration förutom den som upptäckts med MIBG-skanning för neuroblastom
- Lesioner som endast upptäckts av nuklearmedicinska studier (t.ex. ben-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-skanningar) förutom vad som noterats för neuroblastom
- Förhöjda tumörmarkörer i plasma eller cerebral spinalvätska (CSF)
- Tidigare utstrålade lesioner som inte har visat tydlig progression efter strålning
- Leptomeningeala lesioner som inte uppfyller mätkraven för Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1
- Karnofsky >= 50 för patienter > 16 år och Lansky >= 50 för patienter =< 16 år. Obs: Neurologiska brister hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit relativt stabila i minst 7 dagar före studieregistreringen. Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen
Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivning. Om efter den erforderliga tidsramen de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier anses patienten ha återhämtat sig adekvat
Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva.
- >= 21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea)
- Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t. inte associerat med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]): >= 7 dagar efter den sista dosen av medlet.
- Antikroppar: >= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av sista dosen av antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =< 1
- Kortikosteroider: Om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor. För tillväxtfaktorer som har kända biverkningar som inträffar mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa. Längden på detta intervall ska diskuteras med studieordföranden och den studietilldelade forskningssamordnaren
- Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >= 21 dagar efter avslutad interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)
Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):
- Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
- Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >= 42 dagar
- Cellulär terapi: >= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellulär terapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.)
Strålbehandling (XRT)/extern strålbestrålning inklusive protoner: >= 14 dagar efter lokal XRT; >= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >= 50 % av bäckenet; >= 42 dagar om annan betydande benmärgsstrålning (BM).
- Obs: Strålning får inte levereras till tumörställen med "mätbar sjukdom" som används för att följa svar på subprotokollbehandling
- Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, 131I-MIBG): >= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi
- Patienter får inte ha exponering för tipifarnib tidigare
För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan (inom 7 dagar före inskrivning):
- Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/mm^3
För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan (inom 7 dagar före inskrivning):
- Trombocytantal >= 100 000/mm^3 (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner på minst 7 dagar före inskrivning)
- Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar). Dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet
- Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (inom 7 dagar före registreringen) eller
Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande (inom 7 dagar före inskrivning):
Ålder: Maximalt serumkreatinin (mg/dL)
- 1 till < 2 år: man (0,6), kvinna (0,6)
- 2 till < 6 år: man (0,8), kvinna (0,8)
- 6 till < 10 år: man (1), kvinna (1)
- 10 till <13 år: man (1,2), kvinna (1,2)
- 13 till <16 år: man (1,5), kvinna (1,4)
- >= 16 år: man (1,7), kvinna (1,4)
- Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder (inom 7 dagar före inskrivning)
- Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L. (För syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L.) (inom 7 dagar före registreringen)
- Serumalbumin >= 2 g/dL (inom 7 dagar före registrering)
- Patienter med krampanfall kan skrivas in om de får antikonvulsiva och välkontrollerade
- Störningar i nervsystemet (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v] 5.0) till följd av tidigare behandling måste vara =< grad 2
- Patienter måste kunna svälja intakta tabletter eller krossade tabletter blandade i vatten, apelsinjuice, äppeljuice, tomatjuice, ginger ale, äppelmos, yoghurt, proteinshake eller en kosttillskottsdryck (som Ensure). Perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)-slang eller nasogastrisk sond är tillåten
- Alla patienter och/eller deras föräldrar eller lagligt behöriga ombud måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie på grund av risker för foster- och teratogena biverkningar som setts i djur-/människastudier. Graviditetstest måste tas på flickor som är postmenarkala. Hanar eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta om de inte har gått med på att använda två effektiva preventivmetoder under studiebehandlingens varaktighet. Både kvinnliga försökspersoner och manliga försökspersoner med kvinnliga partners i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod i 2 veckor före protokollbehandling, under och minst 4 veckor efter den sista dosen tipifarnib. Dessutom, eftersom tipifarnib kan inducera toxicitet hos manliga reproduktionsorgan och orsaka försämring av fertiliteten, bör kryokonservering av spermier rekommenderas för manliga försökspersoner som vill bevara sin fertilitet efter tipifarnibbehandling
- Patienter som får kortikosteroider som inte har tagit en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade. Om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
- Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade
- Patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade
- Patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra graft-versus-host-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte berättigade till denna studie
- Patienter som för närvarande får läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av CYP3A4/5 eller UGT är inte berättigade. Starka inducerare eller hämmare av CYP3A4/5 eller UGT bör undvikas från 14 dagar före den första dosen tipifarnib till slutet av studien. Dessutom är patienter som får medel som är känsliga eller substrat med smalt terapeutiskt intervall av CYP3A4/5 inte kvalificerade. Obs: CYP3A4/5-inducerande antiepileptika och dexametason för CNS-tumörer eller metastaser, i en stabil dos, är tillåtna
- Patienter med känd överkänslighet mot tipifarnib eller någon del av tabletten är inte berättigade
- Patienter med överkänslighet mot imidazoler, såsom klotrimazol, ketokonazol, mikonazol och andra i denna läkemedelsklass är inte berättigade
- Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga
- Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade
- Patienter som enligt utredaren kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien är inte berättigade
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandling (tipifarnib)
Patienterna får tipifarnib PO eller via nasogastrisk eller magsond två gånger dagligen dag 1-7 och 15-21.
Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 26 cykler (2 år) i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Patienterna genomgår tumörsjukdomsutvärdering med PET-skanning, CT-skanning, MRI eller MIBG-scintigrafi under hela studien.
Patienter kan genomgå benmärgsaspiration eller biopsi vid baslinjen, eller om det finns misstanke om benmärgsmetastasering, eller när ett fullständigt eller partiellt svar identifieras, eller om det finns en misstänkt sjukdomsprogression i märgen.
Patienter kan genomgå blodprovtagningar under hela prövningen.
|
Genomgå MRI
Andra namn:
Genomgå blodprovtagning
Andra namn:
Genomgå en datortomografi
Andra namn:
Ges PO eller via nasogastrisk eller magsond
Andra namn:
Genomgå en PET-skanning
Andra namn:
Genomgå benmärgsaspiration eller biopsi
Genomgå en MIBG-scintigrafi
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Objektiv svarsfrekvens (fullständig respons + partiell respons) hos pediatriska patienter som behandlas med tipifarnib
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
En responder definieras som en patient som uppnår bästa svar av partiell respons eller fullständig respons på studien.
Svarsfrekvenser kommer att beräknas som procentandelen av utvärderbara patienter som svarar, och konfidensintervall kommer att konstrueras med hjälp av Wilson-poängintervallmetoden.
|
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Andel av patienter som upplever biverkningar av grad 3 eller högre
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Procentandelen av patienter som upplever biverkningar av grad 3 eller högre kommer att utvärderas enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0.
Alla patienter som får minst en dos av protokollbehandling kommer att beaktas vid utvärderingen av toxicitet.
|
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
|
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från början av subprotokollbehandling, tills sjukdomsprogression eller sjukdomsåterfall eller död av någon orsak, bedömd upp till 7 år
|
PFS tillsammans med konfidensintervallen kommer att uppskattas med Kaplan-Meier-metoden.
|
Från början av subprotokollbehandling, tills sjukdomsprogression eller sjukdomsåterfall eller död av någon orsak, bedömd upp till 7 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Biomarköranalys
Tidsram: Upp till 7 år
|
Kommer att utvärdera andra biomarkörer som prediktorer för svar på tipifarnib och om tumörer som har olika missense-mutationer eller fusioner kommer att visa differentiellt svar på behandling.
|
Upp till 7 år
|
Profilering av förändringar i tumörgenomik
Tidsram: Baslinje, bedömd upp till 7 år
|
Kommer att utforska tillvägagångssätt för profileringsförändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra.
|
Baslinje, bedömd upp till 7 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Christine A Pratilas, Children's Oncology Group
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hudsjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Lungsjukdomar
- Urologiska neoplasmer
- Urogenitala neoplasmer
- Neoplasmer efter plats
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Sjukdomsegenskaper
- Neoplasmer i endokrina körtel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neoplasmer i huvud och hals
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neoplasmer, nervvävnad
- Neoplastiska syndrom, ärftligt
- Neoplasmer, komplexa och blandade
- Neoplasmer, benvävnad
- Neoplasmer, bindväv
- Neuroendokrina tumörer
- Nevi och melanom
- Lungsjukdomar, interstitiell
- Neoplasmer, muskelvävnad
- Myosarkom
- Paragangliom
- Neoplasmer i huden
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Neoplasmer
- Sarkom
- Lymfom
- Neoplasmer i njurarna
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Carcinom
- Upprepning
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Gliom
- Sköldkörtelsjukdomar
- Sarkom, Ewing
- Melanom
- Ependymom
- Medulloblastom
- Rhabdoid tumör
- Osteosarkom
- Sköldkörtelneoplasmer
- Neuroblastom
- Rabdomyosarkom
- Neuroektodermala tumörer
- Neuroektodermala tumörer, primitiva
- Wilms tumör
- Neuroektodermala tumörer, primitiva, perifera
- Hepatoblastom
- Histiocytos, Langerhans-Cell
- Histiocytos
- Feokromocytom
- Antineoplastiska medel
- Tipifarnib
Andra studie-ID-nummer
- NCI-2020-01015 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- APEC1621M (Annan identifierare: CTEP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Malign fast neoplasma
-
AstraZenecaAvslutadAvancerad solid tumör | Avancerad solid malignitetJapan
-
Agenus Inc.AvslutadAvancerad solid cancer | Advanced Solid Cancers Refractory to PD-1Förenta staterna
-
OncoResponse, Inc.RekryteringCancer | Metastaserande cancer | Avancerad solid tumör | Platina-resistent äggstockscancer | Malign neoplasm | Tumör, fast | Kutant skivepitelcancerFörenta staterna
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)AvslutadMetastatisk malign neoplasm | Ooperbar malign neoplasm | Avancerad malign neoplasmFörenta staterna
-
Istituto Clinico HumanitasAvslutad
-
National University Hospital, SingaporeOkänd
-
Florida International UniversityNational Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD); Nicklaus... och andra samarbetspartnersRekryteringÅterkommande Ependymom från barndomen | Återkommande akut lymfatisk leukemi hos barn | Återkommande akut myeloid leukemi hos barn | Refraktär kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Återkommande barndomsrabdomyosarkom | Återkommande mjukdelssarkom från barndomen | Återkommande storcelligt lymfom... och andra villkorFörenta staterna
-
Shanghai Junshi Bioscience Co., Ltd.Sponsor GmbHRekrytering
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.Rekrytering
-
Vall d'Hebron Institute of OncologyTaisho Pharmaceutical Co., Ltd.; Roche Pharma AG; Iqvia Pty Ltd; Janssen, LPRekryteringAvancerad solid tumörSpanien, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Sverige, Storbritannien, Italien
Kliniska prövningar på Magnetisk resonanstomografi
-
Dana-Farber Cancer InstituteAvslutadGynekologisk tumörFörenta staterna
-
Chinese University of Hong KongRekrytering
-
Seung-Whan Lee, M.D., Ph.D.AvslutadIschemi | Nedre extremitet | PerfusionKorea, Republiken av
-
M.D. Anderson Cancer CenterGE Healthcare; United States Department of DefenseAvslutadProstatacancerFörenta staterna
-
Hospices Civils de LyonRekryteringUppstötningar, MitralFrankrike
-
Zhan YunfanAvslutad
-
University of Alabama at BirminghamAmerican Roentgen Ray SocietyRekrytering
-
University of California, San FranciscoRekrytering
-
University Medical Center GroningenAvslutad
-
Ottawa Hospital Research InstituteOttawa Heart Institute Research CorporationAvslutad