Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tipifarnibi pitkälle edenneiden kiinteiden kasvainten, lymfooman tai histiosyyttisten häiriöiden hoitoon HRAS-geenimuutoksilla, lasten MATCH-hoitokoe

tiistai 14. heinäkuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Tipifarnibin vaiheen 2 alaprotokolla potilailla, joilla on kasvaimia, joissa on HRAS-genomimuutoksia

Tämä vaiheen II pediatrinen MATCH-tutkimus tutkii, kuinka hyvin tipifarnibi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on uusiutuneita tai muihin kehon osiin levinnyt (edennyt) kiinteitä kasvaimia, lymfooma tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on geneettinen muutos HRAS-geenissä. Tipifarnibi voi estää sellaisten syöpäsolujen kasvun, joissa on spesifisiä geneettisiä muutoksia geenissä nimeltä HRAS, ja se voi pienentää kasvaimen kokoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Määrittää objektiivisen vastenopeuden (ORR; täydellinen vaste + osittainen vaste) tipifarnibilla hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on edenneet kiinteät kasvaimet (mukaan lukien keskushermoston [CNS] kasvaimet), lymfoomat tai histiosyyttiset häiriöt, jotka sisältävät aktivoivia geneettisiä muutoksia HRAS:ssa.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida etenemisvapaata eloonjäämistä lapsipotilailla, joita hoidetaan tipifarnibilla, joilla on edenneitä kiinteitä kasvaimia (mukaan lukien keskushermoston kasvaimet), lymfoomia tai histiosyyttisiä häiriöitä, jotka sisältävät aktivoivia geneettisiä muutoksia HRAS:ssa.

II. Saadakseen tietoa tipifarnibin siedettävyydestä lapsilla ja nuorilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Arvioida muita biomarkkereita tipifarnibivasteen ennustajina ja erityisesti, osoittavatko kasvaimet, joissa on erilaisia ​​missense-mutaatioita tai muunnelman alleelitaajuutta, erilaista vastetta tipifarnibihoitoon.

II. Tutkia lähestymistapoja kasvaimen genomiikan muutosten profilointiin ajan myötä arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa (DNA).

YHTEENVETO:

Potilaat saavat tipifarnibia suun kautta (PO) tai nenä-mahaletkun tai mahaletkun kautta kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-7 ja 15-21. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 26 syklin ajan (2 vuotta) taudin etenemisen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden puuttuessa. Potilaille tehdään kasvainsairauden arviointi positroniemissiotomografialla (PET), tietokonetomografialla (CT), magneettikuvauksella (MRI) tai metajodibentsyyliguanidiinilla (MIBG) koko kokeen ajan. Potilaille voidaan tehdä luuytimen aspiraatio tai biopsia lähtötilanteessa tai jos epäillään luuytimen etäpesäkkeitä tai kun havaitaan täydellinen tai osittainen vaste tai jos epäillään taudin etenemistä ytimessä. Potilailta voidaan ottaa verinäytteitä koko tutkimuksen ajan.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivän kuluttua ja sen jälkeen ajoittain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Yhdysvallat, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Yhdysvallat, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Yhdysvallat, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt rekisteröityä APEC1621SC:hen ja hänelle on täytynyt antaa hoitotehtävä MATCH to APEC1621M mukaan APEC1621SC:ssä määritellyn toimivan mutaation olemassaolon perusteella.
  • Potilaiden tulee olla >=12 kuukautta ja =< 21-vuotiaita tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana
  • Potilaiden kehon pinta-alan on oltava >= 0,29 m^2 ilmoittautumisen yhteydessä

  • Potilailla on oltava radiografisesti mitattavissa oleva sairaus tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana. Neuroblastoomapotilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, mutta joilla on metaiodobentsyyliguanidiini (MIBG) positiivinen (+) arvioitava sairaus, ovat kelvollisia. Mitattavissa oleva sairaus potilailla, joilla on keskushermostosairaus, määritellään minkä tahansa leesioksi, joka on vähintään 10 mm yhdessä ulottuvuudessa tavallisessa magneettikuvauksessa (MRI) tai tietokonetomografiassa (CT).

    • Huomautus: Seuraavat eivät ole mitattavissa olevia sairauksia:

      • Pahanlaatuiset nestekeräykset (esim. askites, pleuraeffuusio)
      • Luuytimen infiltraatio paitsi neuroblastooman MIBG-skannauksella havaittu
      • Vain isotooppilääketieteen tutkimuksilla (esim. luu-, gallium- tai positroniemissiotomografialla [PET] tehdyillä tutkimuksilla) havaitut leesiot, paitsi neuroblastooman osalta
      • Kohonneet kasvainmarkkerit plasmassa tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
      • Aiemmin säteilytetyt leesiot, jotka eivät ole osoittaneet selkeää etenemistä säteilyn jälkeen
      • Leptomeningeaaliset leesiot, jotka eivät täytä mittausvaatimuksia vasteen arviointikriteereille kiinteissä kasvaimissa (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky >= 50 potilaille = < 16-vuotiaat. Huomautus: Keskushermoston kasvaimia sairastavien potilaiden neurologisten vajavuuksien on oltava suhteellisen stabiileja vähintään 7 päivää ennen tutkimukseen osallistumista. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituspisteiden arvioimiseksi.

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syöpään kohdistetusta hoidosta ennen osallistumista. Jos vaaditun ajan kuluttua numeeriset kelpoisuuskriteerit täyttyvät, esim. potilaan katsotaan toipuneen riittävästi

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syöpälääkkeet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia.

      • >= 21 päivää viimeisen sytotoksisen tai myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity alentuneeseen verihiutaleiden tai absoluuttiseen neutrofiilimäärään [ANC]): >= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen.
    • Vasta-aineet: >= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut asteeseen = < 1
    • Kortikosteroidit: jos niitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän viimeisen annoksen jälkeen (esim. pegfilgrastiimi) tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän vuoksi. Sellaisten kasvutekijöiden osalta, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän. Tämän välin kestosta on sovittava opintojohtajan ja opintokoordinaattorin kanssa
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio (DLI) tai tehosteinfuusio: >= 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >= 42 päivää
    • Soluterapia: >= 42 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.)

    • Sädehoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >= 14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; >= 150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen röntgenkuvauksen jälkeen tai jos säteilyä >= 50 % lantiosta; >= 42 päivää, jos muuta merkittävää luuytimen (BM) säteilyä

      • Huomautus: Säteilyä ei saa antaa "mitattavissa olevan sairauden" kasvainalueelle, joita käytetään seuraamaan vastetta osaprotokollahoitoon
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, 131I-MIBG): >= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin altistuneet tipifarnibille

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei ole tiedossa luuytimen vaikutusta (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/mm^3

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei ole tiedossa luuytimen vaikutusta (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/mm^3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoon vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista)
  • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he vastaavat veriarvoista (voivat saada verensiirtoja, jos heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin). Näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen
  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotoopin glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) tai

  • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella seuraavasti (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista):

    • Ikä: Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl)

      • 1 - < 2 vuotta: mies (0,6), nainen (0,6)
      • 2 - < 6 vuotta: mies (0,8), nainen (0,8)
      • 6 - < 10 vuotta: mies (1), nainen (1)
      • 10 - < 13 vuotta: mies (1,2), nainen (1,2)
      • 13 - < 16 vuotta: mies (1,5), nainen (1,4)
      • >= 16 vuotta: mies (1,7), nainen (1,4)
  • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 135 U/L. (Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L.) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Seerumin albumiini >= 2 g/dl (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos he käyttävät antikonvulsantteja ja ovat hyvin hallinnassa
  • Aikaisemmasta hoidosta johtuvien hermostohäiriöiden (haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit [CTCAE] versio [v] 5.0) on oltava =< asteen 2
  • Potilaiden on kyettävä nielemään ehjiä tai murskattuja tabletteja sekoitettuna veteen, appelsiinimehuun, omenamehuun, tomaattimehuun, inkivääriolueseen, omenasoseeseen, jogurttiin, proteiinipirtelöön tai ravintolisäjuomaan (kuten Ensure). Perkutaaninen endoskooppinen gastrostomia (PEG) -putki tai nenämahaletku on sallittu
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen sikiö- ja teratogeenisten haittatapahtumien riskin vuoksi, kuten on havaittu eläin/ihmistutkimuksissa. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan. Sekä naispuolisten koehenkilöiden että miesten, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 2 viikkoa ennen protokollahoitoa, sen aikana ja vähintään 4 viikkoa viimeisen tipifarnibi-annoksen jälkeen. Lisäksi, koska tipifarnibi voi aiheuttaa toksisuutta miesten lisääntymiselimille ja heikentää hedelmällisyyttä, siittiöiden kylmäsäilytystä tulisi suositella miespuolisille koehenkilöille, jotka haluavat säilyttää hedelmällisyytensä tipifarnibihoidon jälkeen.
  • Kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole kelvollisia. Jos sitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita käänteishyljintäsairauden ehkäisemiseksi luuytimensiirron jälkeen, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP3A4/5:n tai UGT:n indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia. Voimakkaita CYP3A4/5:n tai UGT:n indusoijia tai estäjiä tulee välttää 14 päivää ennen ensimmäistä tipifarnibi-annosta tutkimuksen loppuun asti. Lisäksi potilaat, jotka saavat aineita, jotka ovat herkkiä tai kapea-alaisia ​​CYP3A4/5-substraatteja, eivät ole kelvollisia. Huomautus: CYP3A4/5:tä indusoivat epilepsialääkkeet ja deksametasoni keskushermoston kasvaimiin tai etäpesäkkeisiin, ovat sallittuja vakaana annoksena
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä tipifarnibille tai jollekin tabletin aineosalle, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, jotka ovat yliherkkiä imidatsoleille, kuten klotrimatsolille, ketokonatsolille, mikonatsolille ja muille tähän lääkeryhmään kuuluville, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole kelvollisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsittely (tipifarnib)
Potilaat saavat tipifarnib-tabletteja 350 mg/m^2/annos PO tai nasogastrisen tai mahalaukun putken tarjouksen kautta (korkeintaan 600 mg/annostarjous) ruoalla päivinä 1-7 ja 15-21. Hoito toistuu 28 päivän välein jopa 26 sykliä (2 vuotta) taudin etenemisen tai hyväksymätöntä toksisuutta.
Lääke: Knipifarnib
Tipifarnib -tabletit
Muut nimet:
  • R115777
  • Zarnestra

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteaste (täydellinen vaste + osittainen vaste) lapsipotilailla, joita hoidetaan tipifarnibilla
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta opiskeluutumisesta
Vastaaja määritellään potilaaksi, joka saavuttaa parhaan vasteen osittaisesta vasteesta tai täydellisestä vasteesta tutkimuksessa. Vastausprosentit lasketaan arvioitavien potilaiden prosentuaaliseksi potilaista, jotka ovat vastaajia, ja luottamusvälit rakennetaan käyttämällä Wilson -pistemäärämenetelmää. Vasteen ja etenemisen määrittämiseen tässä tutkimuksessa käytettiin tarkistettuja vasteen arviointikriteerejä kiinteissä kasvaimissa (RECIST) -ohjeessa (versio 1.1), ja siinä on erityisiä kriteerejä, jotka on hahmoteltu kasvainten eri alatyyppeille (esim. 2-ulotteiset mittaukset keskushermoston (CNS) kasvaimille.
Enintään 2 vuotta opiskeluutumisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia, arvioidaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0 mukaisesti.
Jopa 2 vuotta opiskeluajan alkamisesta
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS)
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta opiskeluutumisesta
Kaplan-Meier-menetelmää käytetään 6 kuukauden PFS: n arviointiin. PFS on määritelty ajankohtana protokollahoidon aloittamisesta sairauden etenemiseen, toistumiseen, kuolemaan mistä tahansa syystä tai viimeisen kontaktin päivämäärästä
Enintään 6 kuukautta opiskeluutumisesta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biomarkkeri -analyysi
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Arvioi muita biomarkkereita ennustajina vasteena tipifarnibille ja siitä, osoittavatko kasvaimet, joilla on erilaiset missense -mutaatiot tai fuusiot, differentiaalinen vaste hoitoon.
Jopa 7 vuotta
Kasvaimen genomiikan muutokset
Aikaikkuna: Perustaso, ennen sykliä 5, hoidon päättyminen arvioitiin 7 vuoteen saakka
Tutkii lähestymistapoja tuumorin genomin profilointimuutoksiin ajan myötä arvioimalla kiertävän tuumorin deoksiribonukleiinihapon.
Perustaso, ennen sykliä 5, hoidon päättyminen arvioitiin 7 vuoteen saakka

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine A Pratilas, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2020-01015 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • APEC1621M (Muu tunniste: CTEP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

NCI on sitoutunut jakamaan tietoja NIH:n käytännön mukaisesti. Saat lisätietoja kliinisten tutkimusten tietojen jakamisesta linkistä NIH:n tietojen jakamiskäytäntösivulle.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa