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Tipifarnib pour le traitement des tumeurs solides avancées, des lymphomes ou des troubles histiocytaires avec altérations du gène HRAS, un essai de traitement pédiatrique MATCH

14 juillet 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Sous-protocole de phase 2 du tipifarnib chez les patients atteints de tumeurs porteuses d'altérations génomiques HRAS

Cet essai pédiatrique de phase II MATCH étudie l'efficacité du tipifarnib dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides qui ont récidivé ou se sont propagées à d'autres endroits du corps (avancé), d'un lymphome ou de troubles histiocytaires, qui présentent une altération génétique du gène HRAS. Le tipifarnib peut bloquer la croissance des cellules cancéreuses qui présentent des modifications génétiques spécifiques dans un gène appelé HRAS et peut réduire la taille de la tumeur.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL:

I. Déterminer le taux de réponse objective (ORR ; réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par tipifarnib atteints de tumeurs solides avancées (y compris les tumeurs du système nerveux central [SNC]), de lymphomes ou de troubles histiocytaires qui hébergent des altérations génétiques activatrices du HRAS.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Estimer la survie sans progression chez les patients pédiatriques traités par tipifarnib avec des tumeurs solides avancées (y compris des tumeurs du SNC), des lymphomes ou des troubles histiocytaires qui hébergent des altérations génétiques activatrices du HRAS.

II. Obtenir des informations sur la tolérance du tipifarnib chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Évaluer d'autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse au tipifarnib et plus précisément, si les tumeurs qui hébergent différentes mutations faux-sens ou la fréquence des allèles variants démontreront une réponse différentielle au traitement par le tipifarnib.

II. Explorer des approches pour profiler les changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) tumoral circulant.

PRÉSENTER:

Les patients reçoivent du tipifarnib par voie orale (PO) ou via une sonde nasogastrique ou gastrique deux fois par jour (BID) les jours 1 à 7 et 15 à 21. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 26 cycles (2 ans) en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent une évaluation de la maladie tumorale par tomographie par émission de positrons (TEP), tomodensitométrie (TDM), imagerie par résonance magnétique (IRM) ou scintigraphie à la méta-iodobenzylguanidine (MIBG) tout au long de l'essai. Les patients peuvent subir une ponction ou une biopsie de la moelle osseuse au départ, ou en cas de suspicion de métastases de la moelle osseuse, ou lorsqu'une réponse complète ou partielle est identifiée, ou en cas de suspicion de progression de la maladie dans la moelle osseuse. Les patients peuvent subir des prélèvements sanguins tout au long de l'essai.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis à 30 jours, puis périodiquement par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, États-Unis, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, États-Unis, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, États-Unis, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, États-Unis, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, États-Unis, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, États-Unis, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, États-Unis, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, États-Unis, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit s'être inscrit sur APEC1621SC et doit avoir reçu une affectation de traitement pour MATCH à APEC1621M sur la base de la présence d'une mutation actionnable telle que définie dans APEC1621SC
  • Les patients doivent être> = 12 mois et = <21 ans au moment de l'inscription à l'étude
  • Les patients doivent avoir une surface corporelle >= 0,29 m^2 à l'inscription

  • Les patients doivent avoir une maladie mesurable par radiographie au moment de l'inscription à l'étude. Les patients atteints de neuroblastome qui n'ont pas de maladie mesurable mais qui ont une maladie évaluable positive à la métaiodobenzylguanidine (MIBG) (+) sont éligibles. La maladie mesurable chez les patients présentant une atteinte du SNC est définie comme toute lésion d'au moins 10 mm dans une dimension à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) standard ou à la tomodensitométrie (TDM)

    • Remarque : Les éléments suivants ne sont pas considérés comme des maladies mesurables :

      • Collections de liquide malin (p. ex., ascite, épanchement pleural)
      • Infiltration de la moelle osseuse sauf celle détectée par balayage MIBG pour neuroblastome
      • Lésions détectées uniquement par des études de médecine nucléaire (p. ex. tomographie par émission de positrons, de gallium ou d'os [TEP]), sauf comme indiqué pour le neuroblastome
      • Marqueurs tumoraux élevés dans le plasma ou le liquide céphalo-rachidien (LCR)
      • Lésions précédemment irradiées qui n'ont pas démontré de progression claire après l'irradiation
      • Lésions leptoméningées qui ne répondent pas aux exigences de mesure des critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 pour les patients > 16 ans et Lansky >= 50 pour les patients = < 16 ans. Remarque : Les déficits neurologiques chez les patients atteints de tumeurs du SNC doivent avoir été relativement stables pendant au moins 7 jours avant l'inscription à l'étude. Les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance

  • Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription. Si après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par ex. critères de numération globulaire, le patient est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate

    • Chimiothérapie cytotoxique ou autres agents anticancéreux connus pour être myélosuppresseurs.

      • >= 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie cytotoxique ou myélosuppressive (42 jours si antécédent de nitrosourée)
    • Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (par ex. non associé à une diminution du nombre de plaquettes ou du nombre absolu de neutrophiles [ANC]) : > 7 jours après la dernière dose d'agent.
    • Anticorps : >= 21 jours doivent s'être écoulés depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps, et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée au grade =< 1
    • Corticostéroïdes : s'ils sont utilisés pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
    • Facteurs de croissance hématopoïétiques : >= 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par ex. pegfilgrastim) ou 7 jours pour le facteur de croissance à courte durée d'action. Pour les facteurs de croissance qui ont connu des événements indésirables survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle des événements indésirables sont connus. La durée de cet intervalle doit être discutée avec la chaire d'étude et le coordinateur de recherche assigné à l'étude
    • Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : > 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques)

    • Infusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) :

      • Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris la perfusion de lymphocytes du donneur (DLI) ou la perfusion de rappel : > 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
      • Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : >= 42 jours
    • Thérapie cellulaire : >= 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par ex. cellules T modifiées, cellules tueuses naturelles [NK], cellules dendritiques, etc.)

    • Radiothérapie (XRT)/irradiation par faisceau externe incluant des protons : > 14 jours après la XRT locale ; >= 150 jours après TBI, XRT craniospinal ou si irradiation à >= 50 % du bassin ; >= 42 jours si autre rayonnement substantiel de la moelle osseuse (MO)

      • Remarque : Le rayonnement peut ne pas être administré au(x) site(s) tumoral(s) de « maladie mesurable » utilisé(s) pour suivre la réponse au traitement du sous-protocole
    • Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, 131I-MIBG) : > 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique
    • Les patients ne doivent pas avoir été préalablement exposés au tipifarnib

  • Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse (dans les 7 jours précédant l'inscription) :

    • Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) >= 1000/mm^3

  • Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse (dans les 7 jours précédant l'inscription) :

    • Numération plaquettaire> = 100 000 / mm ^ 3 (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant l'inscription)
  • Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux numérations globulaires (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes). Ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique
  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (dans les 7 jours précédant l'inscription) ou

  • Une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe comme suit (dans les 7 jours précédant l'inscription):

    • Âge : Créatinine sérique maximale (mg/dL)

      • 1 à < 2 ans : masculin (0,6), féminin (0,6)
      • 2 à < 6 ans : masculin (0,8), féminin (0,8)
      • 6 à < 10 ans : masculin (1), féminin (1)
      • 10 à < 13 ans : masculin (1,2), féminin (1,2)
      • 13 à < 16 ans : masculin (1,5), féminin (1,4)
      • >= 16 ans : masculin (1,7), féminin (1,4)
  • Bilirubine (somme conjuguée + non conjuguée) = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 135 U/L. (Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT est de 45 U/L.) (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Albumine sérique> = 2 g / dL (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Les patients souffrant de troubles épileptiques peuvent être recrutés s'ils sont sous anticonvulsivants et bien contrôlés
  • Les troubles du système nerveux (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version [v] 5.0) résultant d'un traitement antérieur doivent être =< grade 2
  • Les patients doivent pouvoir avaler des comprimés intacts ou des comprimés écrasés mélangés à de l'eau, du jus d'orange, du jus de pomme, du jus de tomate, du soda au gingembre, de la compote de pommes, du yaourt, un shake protéiné ou un complément alimentaire (comme Ensure). L'administration d'une sonde de gastrostomie endoscopique percutanée (PEG) ou d'une sonde nasogastrique est autorisée
  • Tous les patients et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles

Critère d'exclusion:

  • Les femmes enceintes ou allaitantes ne participeront pas à cette étude en raison des risques d'effets indésirables fœtaux et tératogènes observés dans les études animales/humaines. Les tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser deux méthodes contraceptives efficaces pendant la durée du traitement à l'étude. Les sujets féminins et les sujets masculins ayant des partenaires féminines en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant 2 semaines avant le protocole de traitement, pendant et au moins 4 semaines après la dernière dose de tipifarnib. De plus, étant donné que le tipifarnib pourrait induire une toxicité des organes reproducteurs masculins et entraîner une altération de la fertilité, la cryoconservation du sperme doit être recommandée aux sujets masculins souhaitant préserver leur fertilité après un traitement par le tipifarnib.
  • Les patients recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles. Si utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
  • Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles
  • Les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles
  • Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai
  • Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4/5 ou de l'UGT ne sont pas éligibles. Les inducteurs ou inhibiteurs puissants du CYP3A4/5 ou de l'UGT doivent être évités à partir de 14 jours avant la 1ère dose de tipifarnib jusqu'à la fin de l'étude. De plus, les patients recevant des agents qui sont des substrats sensibles ou à marge thérapeutique étroite du CYP3A4/5 ne sont pas éligibles. Remarque : les antiépileptiques inducteurs du CYP3A4/5 et la dexaméthasone pour les tumeurs ou les métastases du SNC, à dose stable, sont autorisés
  • Les patients présentant une hypersensibilité connue au tipifarnib ou à l'un des composants du comprimé ne sont pas éligibles
  • Les patients présentant une hypersensibilité aux imidazoles, tels que le clotrimazole, le kétoconazole, le miconazole et d'autres dans cette classe de médicaments ne sont pas éligibles
  • Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles
  • Les patients ayant déjà reçu une transplantation d'organe solide ne sont pas éligibles
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (Tipifarnib)
Les patients reçoivent des comprimés de tipifarnib 350 mg / m ^ 2 / dose PO ou via une offre de tube nasogastrique ou gastrique (bourse maximale de 600 mg / dose) avec de la nourriture les jours 1-7 et 15-21. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 26 cycles (2 ans) en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Médicament: Tipifarnib
Comprimés de tipifarnib
Autres noms:
  • R115777
  • Zarnestra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objectif (réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par tipilibib
Délai: Jusqu'à 2 ans à partir de la saisie de l'étude
Un intervenant est défini comme un patient qui obtient une meilleure réponse de réponse partielle ou de réponse complète dans l'étude. Les taux de réponse seront calculés comme le pourcentage des patients évaluables qui sont des répondeurs, et des intervalles de confiance seront construits en utilisant la méthode d'intervalle de score Wilson. Les critères d'évaluation de la réponse révisés dans les tumeurs solides (RECIST) (version 1.1) ont été utilisés pour déterminer la réponse et la progression dans cette étude, avec des critères spécifiques décrits pour les différents sous-types de tumeurs tumeurs (par exemple, des mesures bidimensionnelles pour les tumeurs du système nerveux central (SNC).
Jusqu'à 2 ans à partir de la saisie de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus
Délai: Jusqu'à 2 ans à compter de l'entrée aux études
Le pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus sera évalué selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 5.0.
Jusqu'à 2 ans à compter de l'entrée aux études
Survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 6 mois à partir de la saisie de l'étude
La méthode Kaplan-Meier sera utilisée pour estimer les PF de 6 mois. La PFS est définie comme le temps de l'initiation du traitement du protocole à la progression de la maladie, à la récidive, à la mort de toute cause, ou date du dernier contact
Jusqu'à 6 mois à partir de la saisie de l'étude

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyse des biomarqueurs
Délai: Jusqu'à 7 ans
Évaluera d'autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse au TipiFarnib et si des tumeurs qui abritent des mutations ou des fusions faux-sens différentes démontreront une réponse différentielle au traitement.
Jusqu'à 7 ans
Profilage des changements dans la génomique tumorale
Délai: La ligne de base, avant le cycle 5, fin de traitement, a évalué jusqu'à 7 ans
Explorera les approches des changements de profilage de la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique tumoral circulant.
La ligne de base, avant le cycle 5, fin de traitement, a évalué jusqu'à 7 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christine A Pratilas, Children's Oncology Group

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2020

Première publication (Réel)

26 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCI-2020-01015 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • APEC1621M (Autre identifiant: CTEP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le NCI s'engage à partager les données conformément à la politique des NIH. Pour plus de détails sur la façon dont les données des essais cliniques sont partagées, accédez au lien vers la page de la politique de partage des données des NIH.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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