Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tipifarnib w leczeniu zaawansowanych guzów litych, chłoniaków lub zaburzeń histiocytarnych ze zmianami genu HRAS, badanie kliniczne MATCH u dzieci

23 maja 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna w celu wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 dotyczący stosowania tipifarnibu u pacjentów z nowotworami zawierającymi zmiany genomowe HRAS

To badanie fazy II pediatryczne MATCH ma na celu sprawdzenie, jak skuteczny jest tipifarnib w leczeniu pacjentów z guzami litymi, które nawróciły lub rozprzestrzeniły się do innych miejsc ciała (zaawansowane), chłoniakiem lub zaburzeniami histiocytarnymi, które mają genetyczną zmianę w genie HRAS. Tipifarnib może blokować wzrost komórek nowotworowych, które mają określone zmiany genetyczne w genie zwanym HRAS i może zmniejszać rozmiar guza.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Określenie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u pacjentów pediatrycznych leczonych tipifarnibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego [OUN]), chłoniakami lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują aktywujące zmiany genetyczne w HRAS.

CELE DODATKOWE:

I. Oszacowanie przeżycia wolnego od progresji u dzieci i młodzieży leczonych tipifarnibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN), chłoniakami lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują aktywujące zmiany genetyczne w HRAS.

II. Uzyskanie informacji na temat tolerancji tipifarnibu u dzieci i młodzieży z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Ocena innych biomarkerów jako predyktorów odpowiedzi na tipifarnib, aw szczególności, czy guzy z różnymi mutacjami zmiany sensu lub częstotliwością wariantów alleli będą wykazywać zróżnicowaną odpowiedź na leczenie tipifarnibem.

II. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują tipifarnib doustnie (PO) lub przez sondę nosowo-żołądkową lub żołądkową dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-7 i 15-21. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli (2 lata) w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są ocenie choroby nowotworowej za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET), tomografii komputerowej (CT), obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub scyntygrafii meta-jodobenzyloguanidyny (MIBG) przez cały okres badania. Pacjenci mogą zostać poddani aspiracji lub biopsji szpiku kostnego na początku badania lub w przypadku podejrzenia przerzutów do szpiku kostnego lub w przypadku stwierdzenia całkowitej lub częściowej odpowiedzi lub w przypadku podejrzenia progresji choroby w szpiku kostnym. Pacjenci mogą pobierać próbki krwi przez cały czas trwania badania.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani przez 30 dni, a następnie okresowo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • University Pediatric Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Stany Zjednoczone, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi otrzymać przydział leczenia do MATCH do APEC1621M na podstawie obecności możliwej do działania mutacji, jak zdefiniowano w APEC1621SC
  • W momencie włączenia do badania pacjenci muszą mieć >=12 miesięcy i =<21 lat
  • W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów musi być >= 0,29 m^2

  • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania. Kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie ma mierzalnej choroby, ale z metajodobenzyloguanidyną (MIBG) dodatnią (+) chorobą, którą można ocenić. Mierzalna choroba u pacjentów z zajęciem OUN jest definiowana jako jakakolwiek zmiana, która ma co najmniej 10 mm w jednym wymiarze w standardowym obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT)

    • Uwaga: Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

      • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
      • Naciek szpiku kostnego, z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
      • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
      • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
      • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
      • Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 dla pacjentów > 16 lat i Lansky >= 50 dla pacjentów = < 16 lat. Uwaga: Deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stosunkowo stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i przed włączeniem do badania muszą osiągnąć minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej. Jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne.

      • >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofilów [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku.
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku czynników wzrostu, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten należy przedłużyć poza okres, w którym znane są zdarzenia niepożądane. Czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)

    • Radioterapia (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).

      • Uwaga: Promieniowanie może nie być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. przeciwciało znakowane radioaktywnie, 131I-MIBG): >= 42 dni po systemowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na tipifarnib

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego (w ciągu 7 dni przed włączeniem):

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego (w ciągu 7 dni przed włączeniem):

    • Liczba płytek >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi). Pacjenci ci nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej
  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (w ciągu 7 dni przed zapisem) lub

  • Stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób (w ciągu 7 dni przed włączeniem):

    • Wiek: maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl)

      • 1 do < 2 lat: mężczyzna (0,6), kobieta (0,6)
      • 2 do < 6 lat: mężczyzna (0,8), kobieta (0,8)
      • 6 do < 10 lat: mężczyzna (1), kobieta (1)
      • 10 do < 13 lat: mężczyzna (1,2), kobieta (1,2)
      • 13 do < 16 lat: mężczyzna (1,5), kobieta (1,4)
      • >= 16 lat: mężczyzna (1,7), kobieta (1,4)
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l. (Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L.) (w ciągu 7 dni przed rejestracją)
  • Albumina w surowicy >= 2 g/dl (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci z napadami padaczkowymi mogą być włączeni do badania, jeśli przyjmują leki przeciwdrgawkowe i są dobrze kontrolowani
  • Zaburzenia układu nerwowego (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] wersja [v] 5.0) wynikające z wcześniejszej terapii muszą być =< stopień 2
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać nienaruszone tabletki lub rozkruszone tabletki wymieszane z wodą, sokiem pomarańczowym, sokiem jabłkowym, sokiem pomidorowym, piwem imbirowym, musem jabłkowym, jogurtem, koktajlem proteinowym lub napojem będącym suplementem diety (takim jak Sure). Dozwolone jest podanie przezskórnej gastrostomii endoskopowej (PEG) lub sondy nosowo-żołądkowej
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że zgodzili się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji w czasie leczenia badanym lekiem. Zarówno pacjentki, jak i mężczyźni, których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 2 tygodnie przed protokołem leczenia, w trakcie i co najmniej 4 tygodnie po ostatniej dawce tipifarnibu. Ponadto, ponieważ typifarnib może działać toksycznie na męskie narządy rozrodcze i powodować upośledzenie płodności, mężczyznom, którzy chcą zachować płodność po leczeniu tipifarnibem, należy zalecać kriokonserwację nasienia.
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się. W przypadku stosowania w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/5 lub UGT, nie kwalifikują się. Należy unikać silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5 lub UGT od 14 dni przed podaniem pierwszej dawki tipifarnibu do końca badania. Ponadto nie kwalifikują się pacjenci otrzymujący środki, które są substratami CYP3A4/5 wrażliwymi lub o wąskim zakresie terapeutycznym. Uwaga: Leki przeciwpadaczkowe indukujące CYP3A4/5 i deksametazon w guzach OUN lub przerzutach w stabilnej dawce są dozwolone
  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na tipifarnib lub którykolwiek składnik tabletki nie kwalifikują się
  • Pacjenci z nadwrażliwością na imidazole, takie jak klotrimazol, ketokonazol, mikonazol i inne leki z tej grupy nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (tipifarnib)
Pacjenci otrzymują tabletki Tipifarnib 350 mg/m^2/dawkę PO lub za pomocą licytacji rur nosowo-żołądkowej lub rurki żołądkowej (maksymalnie 600 mg/oferta dawki) z jedzeniem w dniach 1-7 i 15-21. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli (2 lata) przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Lek: Tipifarnib
Tabletki tipifarnib
Inne nazwy:
  • R115777
  • Zarnestra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obiektywny wskaźnik odpowiedzi (pełna odpowiedź + odpowiedź częściowa) u dzieci leczonych tipifarnib
Ramy czasowe: Do 2 lat od wejścia do badań
Odpowiednica definiuje się jako pacjent, który osiąga najlepszą odpowiedź częściowej odpowiedzi lub pełną odpowiedź na badanie. Wskaźniki odpowiedzi zostaną obliczone jako procent ocenianych pacjentów, którzy są odpowiadającymi, a przedziały ufności zostaną skonstruowane przy użyciu metody interwału wyniku Wilsona. Zmienione kryteria oceny odpowiedzi w wytycznych guzów litych (RECIST) (wersja 1.1) zastosowano do określenia odpowiedzi i progresji w tym badaniu, ze specyficznymi kryteriami przedstawionymi dla różnych podtypów guzów (np. 2-wymiarowe pomiary dla guzów ośrodkowego układu nerwowego (CNS).
Do 2 lat od wejścia do badań

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
Ramy czasowe: Do 2 lat od rozpoczęcia studiów
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3 lub wyższego, zostanie oceniony zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dla zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute w wersji 5.0
Do 2 lat od rozpoczęcia studiów
Bez progresji przetrwanie (PFS)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy od wejścia do badań
Metoda Kaplana-Meiera zostanie zastosowana do oszacowania 6-miesięcznego PFS. PFS jest definiowany jako czas na rozpoczęcie leczenia protokołu po postęp choroby, nawrót, śmierć z jakiejkolwiek przyczyny lub datę ostatniego kontaktu
Do 6 miesięcy od wejścia do badań

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza biomarkera
Ramy czasowe: Do 7 lat
Oceni inne biomarkery jako predyktory odpowiedzi na tipifarnib i to, czy guzy, które zawierają różne mutacje lub fuzje missense, pokażą różnicową odpowiedź na leczenie.
Do 7 lat
Zmiany profilowania genomiki guza
Ramy czasowe: Linia podstawowa, przed cyklem 5, koniec leczenia, oceniany do 7 lat
Z czasem zbada podejście do zmian profilowania genomiki nowotworu poprzez ocenę krążącego kwasu deoksyrybonukleinowego.
Linia podstawowa, przed cyklem 5, koniec leczenia, oceniany do 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine A Pratilas, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2020-01015 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • APEC1621M (Inny identyfikator: CTEP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

NCI zobowiązuje się do udostępniania danych zgodnie z polityką NIH. Aby uzyskać więcej informacji na temat udostępniania danych z badań klinicznych, skorzystaj z łącza do strony z zasadami udostępniania danych NIH.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Złośliwy nowotwór lity

Badania kliniczne na Tipifarnib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj