Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tipifarnib előrehaladott szilárd daganatok, limfóma vagy hisztiocitás rendellenességek kezelésére HRAS génelváltozásokkal, gyermekgyógyászati ​​MATCH kezelési kísérlet

2024. április 17. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris elemzés a terápia kiválasztásához) – A tipifarnib 2. fázisú alprotokollja HRAS genomiális elváltozásokat hordozó daganatos betegeknél

Ez a II. fázisú gyermekgyógyászati ​​MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy a tipifarnib milyen jól működik a kiújult vagy a test más részeire terjedő (előrehaladott) szolid daganatos betegek kezelésében, limfómában vagy hisztiocitás rendellenességekben, amelyekben a HRAS génben genetikai változás áll fenn. A tipifarnib blokkolhatja azon rákos sejtek növekedését, amelyek specifikus genetikai változást mutatnak a HRAS nevű génben, és csökkentheti a daganat méretét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

AZ ELSŐDLEGES CÉLKÍTŰZÉS:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása tipifarnibbal kezelt, előrehaladott szolid tumorokban (beleértve a központi idegrendszeri [CNS] daganatokat), lymphomában vagy hisztiocitás rendellenességben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, amelyek aktiváló genetikai elváltozásokat hordoznak a HRAS-ban.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése tipifarnibbal kezelt, előrehaladott szolid tumorokban (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat is), limfómákban vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvedő, a HRAS aktiváló genetikai elváltozásait rejtő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

II. Információszerzés a tipifarnib tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. Más biomarkerek értékelése a tipifarnib-re adott válasz előrejelzőjeként, és konkrétan, hogy a különböző missense mutációkat vagy variáns allélgyakoriságot hordozó daganatok eltérő választ mutatnak-e a tipifarnib-kezelésre.

II. A tumor genomikájában bekövetkező változások időbeli profilálására vonatkozó megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül.

VÁZLAT:

A betegek tipifarnibot kapnak orálisan (PO) vagy orr- vagy gyomorszondán keresztül naponta kétszer (BID) az 1-7. és a 15-21. napon. A kezelés 28 naponként megismétlődik 26 ciklusig (2 évig), a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek daganatos betegségeinek értékelésén esnek át pozitronemissziós tomográfia (PET), számítógépes tomográfia (CT), mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vagy meta-jód-benzilguanidin (MIBG) szcintigráfiával a vizsgálat során. A betegek csontvelő-aspiráción vagy biopszián eshetnek át a kiinduláskor, vagy ha csontvelői metasztázis gyanúja merül fel, vagy ha teljes vagy részleges választ azonosítanak, vagy ha a gyanú szerint a betegség előrehaladt. A vizsgálat során a betegek vérmintát vehetnek.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 30 napon belül követik, majd ezt követően időszakosan.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital For Children
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Egyesült Államok, 48073
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Egyesült Államok, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Egyesült Államok, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Egyesült Államok, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Egyesült Államok, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Egyesült Államok, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és a MATCH to APEC1621M kezelési kijelölést kell kapnia az APEC1621SC-ben meghatározott működő mutáció jelenléte alapján.
  • A betegeknek >=12 hónaposnak és =<21 évesnek kell lenniük a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában
  • A betegek testfelületének >= 0,29 m^2-nek kell lennie a felvételkor

  • A vizsgálatba való beiratkozáskor a betegeknek radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük. Azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de metaiodobenzilguanidin (MIBG) pozitív (+) értékelhető betegségük van. A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége minden olyan elváltozás, amely egy dimenzióban legalább 10 mm a standard mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vagy számítógépes tomográfia (CT) alapján.

    • Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

      • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
      • Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
      • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (pl. csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
      • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a gerincvelői folyadékban (CSF)
      • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
      • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
  • Karnofsky >= 50 a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél. Megjegyzés: A központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek neurológiai hiányának viszonylag stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt. Azokat a betegeket, akik bénulás miatt nem tudnak járni, de kerekesszékben ülnek, járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során. Ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető

    • Citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak.

      • >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nap, ha korábban nitrozoura-kezelést kapott)
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után.
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával kapcsolatos toxicitásnak vissza kell állnia =<1
    • Kortikoszteroidok: Ha a korábbi kezeléssel kapcsolatos immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, akkor több mint 14 napnak kell eltelnie a kortikoszteroid utolsó adagja óta
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 napig rövid hatású növekedési faktor esetén. Azoknál a növekedési faktoroknál, amelyeknél ismert nemkívánatos események a beadást követő 7 napon túl léptek fel, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap
    • Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.)

    • Sugárterápia (XRT)/külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat is: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős csontvelő- (BM) sugárzás esetén

      • Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganatos hely(ek)re, amelyeket az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, 131I-MIBG): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
    • A betegek nem részesülhetnek előzetesen tipifarnib-kezelésben

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő-érintés (a felvételt megelőző 7 napon belül):

    • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő-érintés (a felvételt megelőző 7 napon belül):

    • Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót)
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek alkalmasak lesznek a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben). Ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából
  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 (a beiratkozást megelőző 7 napon belül), ill

  • A szérum kreatininszint kor/nem alapján az alábbiak szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül):

    • Életkor: Maximális szérum kreatinin (mg/dl)

      • 1-től < 2 éves korig: férfi (0,6), nő (0,6)
      • 2-től < 6 éves korig: férfi (0,8), nő (0,8)
      • 6 és 10 év alatti: férfi (1), nő (1)
      • 10 és 13 év alatti: férfi (1,2), nő (1,2)
      • 13 és 16 év alatti: férfi (1,5), nő (1,4)
      • >= 16 év: férfi (1,7), nő (1,4)
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) az életkor szerint (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L. (E tanulmány céljára az SGPT ULN értéke 45 U/L.) (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • Szérum albumin >= 2 g/dl (a beiratkozást megelőző 7 napon belül)
  • A görcsrohamos betegségben szenvedő betegek bevonhatók, ha görcsoldó szereket szednek és jól kontrollálják őket
  • A korábbi terápia eredményeként jelentkező idegrendszeri rendellenességek (általános terminológiai kritériumok a nemkívánatos eseményekhez [CTCAE] verzió [v] 5.0) legyen =< 2. fokozat
  • A betegeknek képesnek kell lenniük az érintetlen vagy összetört tabletták lenyelésére vízben, narancslében, almalében, paradicsomlében, gyömbéres sörben, almaszósban, joghurtban, fehérjeturmixban vagy étrend-kiegészítő italban (például Ensure). Perkután endoszkópos gasztrosztómiás (PEG) szonda vagy nasogastricus szonda beadása megengedett
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyezését kell aláírnia. A hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebben a vizsgálatban a magzati és teratogén nemkívánatos események kockázata miatt, amint azt állat/emberi vizsgálatokban is megfigyelték. A posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni. Reproduktív képességű hímek vagy nőstények csak akkor vehetnek részt, ha beleegyeztek két hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazásába a vizsgálati kezelés időtartama alatt. Mind a női alanyoknak, mind a fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a protokollos terápia előtt 2 hétig, a tipifarnib utolsó adagja után és legalább 4 hétig. Ezen túlmenően, mivel a tipifarnib toxicitást válthat ki a hím reproduktív szervekben és károsíthatja a termékenységet, a spermiumok mélyhűtését javasolni kell azoknak a férfiaknak, akik meg akarják őrizni termékenységüket a tipifarnib-kezelést követően.
  • Azok a kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvételt megelőzően legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe. Ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazták, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
  • Azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik csontvelő-transzplantáció után ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a graft-versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
  • Azok a betegek, akik jelenleg olyan gyógyszereket kapnak, amelyek erős CYP3A4/5 vagy UGT induktorok vagy gátlók, nem vehetők igénybe. A CYP3A4/5 vagy az UGT erős induktorait vagy gátlóit kerülni kell a tipifarnib első adagja előtt 14 nappal a vizsgálat végéig. Ezenkívül a CYP3A4/5 érzékeny vagy szűk terápiás tartományú szubsztrátjait kapó betegek nem alkalmasak erre. Megjegyzés: A CYP3A4/5 indukáló epilepszia elleni szerek és a dexametazon központi idegrendszeri daganatok vagy metasztázisok esetén stabil dózisban megengedettek.
  • A tipifarnibbal vagy a tabletta bármely összetevőjével szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek nem vehetők igénybe
  • Az imidazolokra, például klotrimazolra, ketokonazolra, mikonazolra és más ebbe a gyógyszercsoportba tartozó betegekre túlérzékeny betegek nem jogosultak.
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (tipifarnib)
A betegek tipifarnib PO-t vagy orr- vagy gyomorszondán keresztül kétszer kapnak az 1–7. és a 15–21. napon. A kezelés 28 naponként megismétlődik 26 ciklusig (2 évig), a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A betegek daganatos betegségeinek értékelését PET-vizsgálattal, CT-vizsgálattal, MRI-vel vagy MIBG-szcintigráfiával végezték el a vizsgálat során. A betegek csontvelő-aspiráción vagy biopszián eshetnek át a kiinduláskor, vagy ha csontvelői metasztázis gyanúja merül fel, vagy ha teljes vagy részleges választ azonosítanak, vagy ha a gyanú szerint a betegség előrehaladt. A vizsgálat során a betegek vérmintát vehetnek.
Eljárás: Mágneses rezonancia képalkotás
Végezzen MRI-t
Más nevek:
  • MRI
  • Mágneses rezonancia
  • Mágneses rezonancia képalkotás
  • Orvosi képalkotás, mágneses rezonancia / nukleáris mágneses rezonancia
  • ÚR
  • MR képalkotás
  • MRI vizsgálat
  • NMR képalkotás
  • NMRI
  • Mágneses magrezonancia képalkotás
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • sMRI
  • Mágneses rezonancia képalkotás (eljárás)
  • MRI-k
  • Strukturális MRI
Eljárás: Biospecimen Gyűjtemény
Vérmintavételen kell részt venni
Más nevek:
  • Biológiai mintagyűjtés
  • Biominta összegyűjtve
  • Mintagyűjtemény
Eljárás: Komputertomográfia
Végezzen CT-vizsgálatot
Más nevek:
  • CT
  • MACSKA
  • CAT Scan
  • Számítógépes axiális tomográfia
  • Számítógépes tomográfia
  • CT vizsgálat
  • tomográfia
  • Számítógépes axiális tomográfia (eljárás)
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálat
Drog: Tipifarnib
PO vagy orr- vagy gyomorszondán keresztül beadva
Más nevek:
  • R115777
  • Zarnestra
Eljárás: Pozitron emissziós tomográfia
Végezzen PET-vizsgálatot
Más nevek:
  • Orvosi képalkotás, pozitronemissziós tomográfia
  • HÁZI KEDVENC
  • PET Scan
  • Pozitron emissziós tomográfia vizsgálat
  • Pozitron-emissziós tomográfia
  • proton mágneses rezonancia spektroszkópiai képalkotás
  • PT
  • Pozitron emissziós tomográfia (eljárás)
Eljárás: Csontvelő aspiráció és biopszia
Végezzen csontvelő-aspirációt vagy biopsziát
Eljárás: Radionuklid képalkotás
Végezzen MIBG szcintigráfiai vizsgálatot
Más nevek:
  • NM
  • Nukleáris gyógyszer
  • nukleáris medicina vizsgálat
  • radioimaging
  • Radionuklid szkennelés
  • Letapogatás
  • Szcintigráfia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszarány (teljes válasz + részleges válasz) tipifarnibbal kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A válaszadó az a beteg, aki a legjobb, részleges vagy teljes választ adja a vizsgálat során. A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak, és a konfidenciaintervallumokat a Wilson-pontintervallum-módszerrel szerkesztik meg.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3-as vagy magasabb fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
A 3. fokozatú vagy magasabb fokú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos arányát a National Cancer Institute (Nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok) 5.0 verziója szerint értékelik. A toxicitás értékelése során minden olyan beteget figyelembe kell venni, aki legalább egy adag protokollterápiában részesül.
A beiratkozástól a kezelés végéig, legfeljebb 2 év
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Az alprotokollos kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig vagy a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 7 évig
A PFS-t a konfidencia-intervallumokkal együtt a Kaplan-Meier módszerrel becsüljük meg.
Az alprotokollos kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig vagy a betegség kiújulásáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 7 évig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biomarker elemzés
Időkeret: Akár 7 évig
Más biomarkereket értékel a tipifarnibre adott válasz előrejelzőjeként, és azt, hogy a különböző missense mutációkat vagy fúziókat tartalmazó daganatok eltérő választ fognak-e mutatni a kezelésre.
Akár 7 évig
Változások profilozása a tumor genomikában
Időkeret: Kiindulási állapot, 7 évig értékelve
A keringő tumordezoxiribonukleinsav értékelésén keresztül megvizsgálja a tumor genomikában bekövetkező profilváltozások időbeli változásainak megközelítését.
Kiindulási állapot, 7 évig értékelve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christine A Pratilas, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 25.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2020-01015 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621M (Egyéb azonosító: CTEP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az NCI elkötelezett aziránt, hogy az NIH irányelveivel összhangban megosszák az adatokat. A klinikai vizsgálatok adatainak megosztásával kapcsolatos további részletekért nyissa meg az NIH adatmegosztási szabályzatának oldalát.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mágneses rezonancia képalkotás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cyprus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel