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A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

2026年9月11日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

研究の種類

介入

入学 (推定)

70

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イギリス
      • Newcastle、イギリス
        • 募集
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford、イギリス
        • 募集
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Genova、イタリア
        • 募集
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville、スペイン
        • 募集
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg、ドイツ
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München、ドイツ
        • 募集
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • フランス
      • Paris、フランス
        • 募集
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • 募集
        • UZ Leuven
      • Liège、ベルギー
        • 募集
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
薬：AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
プラセボコンパレーター：Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
薬：Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
時間枠：Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
時間枠：Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
時間枠：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Avidity Biosciences, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年9月1日

一次修了 (推定)

2029年5月1日

研究の完了 (推定)

2030年7月1日

試験登録日

最初に提出

2026年5月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月8日

最初の投稿 (実際)

2026年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月11日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AOC 1044-CS3

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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