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A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

11 de setembro de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
  • França
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau
  • Itália
      • Genova, Itália
        • Recrutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Reino Unido
        • Recrutamento
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
Medicamento: AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
Comparador de Placebo: Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
Medicamento: Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
Prazo: Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Prazo: Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
Prazo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

14 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1044-CS3

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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