Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

11 сентября 2026 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

70

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: Novartis.email@novartis.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
      • Liège, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Германия
      • Essen, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Германия
        • Рекрутинг
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
  • Италия
      • Genova, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
Лекарство: AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
Плацебо Компаратор: Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
Лекарство: Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
Временное ограничение: Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Временное ограничение: Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
Временное ограничение: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1044-CS3

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться