Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

perjantai 11. syyskuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Rekrytointi
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau
  • Saksa
      • Essen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
Lääke: AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
Placebo Comparator: Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
Lääke: Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
Aikaikkuna: Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Aikaikkuna: Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
Aikaikkuna: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1044-CS3

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa