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A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

2026年9月11日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

研究类型

介入性

注册 (估计的)

70

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Essen、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg、德国
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München、德国
        • 招聘中
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • 意大利
      • Genova、意大利
        • 招聘中
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • 比利时
      • Leuven、比利时
        • 招聘中
        • UZ Leuven
      • Liège、比利时
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • 法国
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau
  • 英国
      • Newcastle、英国
        • 招聘中
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford、英国
        • 招聘中
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
药品：AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
安慰剂比较：Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
药品：Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
大体时间：Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
大体时间：Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
大体时间：Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Avidity Biosciences, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年9月1日

初级完成 (估计的)

2029年5月1日

研究完成 (估计的)

2030年7月1日

研究注册日期

首次提交

2026年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2026年5月8日

首次发布 (实际的)

2026年5月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月11日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AOC 1044-CS3

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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