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A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

8. Mai 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
  • Telefonnummer: 858-771-7038
  • E-Mail: medinfo@aviditybio.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
Arzneimittel: AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
Arzneimittel: Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
Zeitfenster: Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Zeitfenster: Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
Zeitfenster: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1044-CS3

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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