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A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)

11 de septiembre de 2026 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

The study consists of a Screening Period of up to 44 Days, a Randomized 54 Week Treatment Period, a 54 Week Open Label Extension (OLE), and a Follow-Up Period of 6 weeks. Participants will be randomized to receive an intravenous infusion of either delpacibart-zotadirsen or placebo at the clinical study site every 6 weeks for a total of 9 doses. After completion of the randomized treatment period, all participants may enter the OLE portion of the study consisting of 9 doses of AOC 1044 regardless of group assignment in the randomized period. The final dose will occur at Week 102, followed by a final assessment at Week 108 and a safety follow-up visit at Week 114. An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprising members independent and external to the Sponsor will review safety, tolerability, and efficacy (as needed) data of this study at regular intervals.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
  • Número de teléfono: 1-888-669-6682
  • Correo electrónico: Novartis.email@novartis.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Alemania
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • AP-HP Hospital Armand-Trousseau
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Reclutamiento
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
  • Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Victoria Infirmary
      • Oxford, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University of Oxford and Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable.

Key Exclusion Criteria:

  • Previous treatment cell or gene therapy.
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines).
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AOC 1044
Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W
Droga: AOC 1044
AOC 1044 will be administered by intravenous (IV) infusion
Comparador de placebos: Placebo
Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W
Droga: Placebo
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Change from Baseline in Time to Rise (TTR) Velocity at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change from Baseline in Creatine Kinase (CK) at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) Velocity at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in DMD Quality of Life (DMD-QoL) Score at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Change from Baseline in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54
Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 54
Periodo de tiempo: Week 54
Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Periodo de tiempo: Week 54
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) at Week 54
Week 54
Change from Baseline in Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 54
Periodo de tiempo: Baseline, Week 54
Baseline, Week 54

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1044-CS3

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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