Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration
A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)
This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.
Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.
The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.
調査の概要
詳細な説明
This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.
Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.
Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Clinical Trial Administrator
- 電話番号：999-999-9999
- メール：trials@celliotherapeutics.com
研究場所
-
-
California
-
Beverly Hills、California、アメリカ、90210
- 募集
- Retina Vision Consultants
-
コンタクト：
- Pradeep Prasad, MD
- 電話番号：(310) 269-8565
- メール：trials@celliotherapeutics.com
-
Palo Alto、California、アメリカ、94301
- まだ募集していません
- Palo Alto Medical Foundation
-
コンタクト：
- Ehsan Rahimy, MD
- 電話番号：(650) 853-2974
- メール：trials@celliotherapeutics.com
-
Sacramento、California、アメリカ、95825
- まだ募集していません
- Retinal Consultants Medical Group
-
コンタクト：
- David Telander, MD
- 電話番号：(916) 454-4861
- メール：trials@celliotherapeutics.com
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years
- Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
- Visual acuity within protocol-defined limits
- Stable ocular condition prior to enrollment
- Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
- Willingness to comply with study procedures and follow-up
Exclusion Criteria:
- Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
- Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
- Uncontrolled glaucoma
- Significant ocular inflammatory disease
- Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
- Active systemic infection
- Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
- Participation in another investigational study within 3 months prior to screening
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Arm 1
C.001Low Dose
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C.001 administered once via subretinal injection
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実験的：Arm 2
C.001 Medium Dose
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C.001 administered once via subretinal injection
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実験的：Arm 3
C.001 High Dose
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C.001 administered once via subretinal injection
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
時間枠：3 months
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3 months
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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Change in visual function measured in EDTRS letters
時間枠：3 months
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3 months
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Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
時間枠：3 months
|
3 months
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CT-C.001-001
- CLIN2-19416 (その他の助成金/資金番号：California Institute of Regenerative Medicine)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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