Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration
A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)
This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.
Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.
The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.
Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.
Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trial Administrator
- Telefonnummer: 999-999-9999
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
Studieorter
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90210
- Rekrytering
- Retina Vision Consultants
-
Kontakt:
- Pradeep Prasad, MD
- Telefonnummer: (310) 269-8565
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94301
- Har inte rekryterat ännu
- Palo Alto Medical Foundation
-
Kontakt:
- Ehsan Rahimy, MD
- Telefonnummer: (650) 853-2974
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95825
- Har inte rekryterat ännu
- Retinal Consultants Medical Group
-
Kontakt:
- David Telander, MD
- Telefonnummer: (916) 454-4861
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years
- Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
- Visual acuity within protocol-defined limits
- Stable ocular condition prior to enrollment
- Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
- Willingness to comply with study procedures and follow-up
Exclusion Criteria:
- Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
- Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
- Uncontrolled glaucoma
- Significant ocular inflammatory disease
- Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
- Active systemic infection
- Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
- Participation in another investigational study within 3 months prior to screening
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1
C.001Low Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimentell: Arm 2
C.001 Medium Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimentell: Arm 3
C.001 High Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Tidsram: 3 months
|
3 months
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Change in visual function measured in EDTRS letters
Tidsram: 3 months
|
3 months
|
|
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Tidsram: 3 months
|
3 months
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CT-C.001-001
- CLIN2-19416 (Annat bidrag/finansieringsnummer: California Institute of Regenerative Medicine)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .