Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration
A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)
This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.
Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.
The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.
Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.
Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90210
- Nábor
- Clinical Trial Site 1
-
Kontakt:
- Clinical Trial Administer
- Telefonní číslo: 302-588-2013
- E-mail: regulatory@celliotherapeutics.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years
- Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
- Visual acuity within protocol-defined limits
- Stable ocular condition prior to enrollment
- Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
- Willingness to comply with study procedures and follow-up
Exclusion Criteria:
- Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
- Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
- Uncontrolled glaucoma
- Significant ocular inflammatory disease
- Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
- Active systemic infection
- Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
- Participation in another investigational study within 3 months prior to screening
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Arm 1
C.001Low Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimentální: Arm 2
C.001 Medium Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimentální: Arm 3
C.001 High Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Časové okno: 3 months
|
3 months
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Change in visual function measured in EDTRS letters
Časové okno: 3 months
|
3 months
|
|
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Časové okno: 3 months
|
3 months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CT-C.001-001
- CLIN2-19416 (Jiné číslo grantu/financování: California Institute of Regenerative Medicine)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Injection
-
Beijing Boren HospitalUkončenoPokročilý pevný nádor | Recidivující/refrakterní lymfomČína
-
Jiangsu Renocell Biotech CompanyZatím nenabírámeSystémová skleróza
-
Beijing Tiantan HospitalNeurodawn Pharmaceutical Co., Ltd.DokončenoAkutní ischemická mrtviceČína
-
Bio-Thera SolutionsDokončeno
-
Jiangsu Kanion Pharmaceutical Co., LtdBeijing Bionovo Medicine Development Co., Ltd.Dokončeno
-
Dermatology Cosmetic Laser Medical Associates of...SanofiStaženoVyhublost | LipodystrofieSpojené státy
-
Advanz PharmaAstellas Pharma US, Inc.DokončenoFlutter síníSpojené státy, Kanada, Dánsko, Švédsko
-
Advanz PharmaAstellas Pharma US, Inc.DokončenoFibrilace síníSpojené státy, Kanada, Švédsko, Dánsko
-
KangLaiTe USADokončenoNovotvary | Solidní nádory odolné vůči standardní terapiiSpojené státy