Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration
A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)
This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.
Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.
The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.
Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.
Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trial Administrator
- Número de telefone: 999-999-9999
- E-mail: trials@celliotherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90210
- Recrutamento
- Retina Vision Consultants
-
Contato:
- Pradeep Prasad, MD
- Número de telefone: (310) 269-8565
- E-mail: trials@celliotherapeutics.com
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94301
- Ainda não está recrutando
- Palo Alto Medical Foundation
-
Contato:
- Ehsan Rahimy, MD
- Número de telefone: (650) 853-2974
- E-mail: trials@celliotherapeutics.com
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
- Ainda não está recrutando
- Retinal Consultants Medical Group
-
Contato:
- David Telander, MD
- Número de telefone: (916) 454-4861
- E-mail: trials@celliotherapeutics.com
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years
- Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
- Visual acuity within protocol-defined limits
- Stable ocular condition prior to enrollment
- Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
- Willingness to comply with study procedures and follow-up
Exclusion Criteria:
- Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
- Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
- Uncontrolled glaucoma
- Significant ocular inflammatory disease
- Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
- Active systemic infection
- Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
- Participation in another investigational study within 3 months prior to screening
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Arm 1
C.001Low Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimental: Arm 2
C.001 Medium Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Experimental: Arm 3
C.001 High Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Prazo: 3 months
|
3 months
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Change in visual function measured in EDTRS letters
Prazo: 3 months
|
3 months
|
|
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Prazo: 3 months
|
3 months
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doenças Retinianas
- Degeneração Retiniana
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doença de Stargardt
- Degeneração macular
- Atrofia Geográfica
- Terapêutica
- Rotas de administração de medicamentos
- Terapia medicamentosa
- Injeções
Outros números de identificação do estudo
- CT-C.001-001
- CLIN2-19416 (Número de outro subsídio/financiamento: California Institute of Regenerative Medicine)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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