Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration

14 de agosto de 2026 actualizado por: Cellio Therapeutics Inc

A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)

This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.

Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.

The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.

Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.

Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90210
        • Reclutamiento
        • Retina Vision Consultants
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94301
        • Aún no reclutando
        • Palo Alto Medical Foundation
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
        • Aún no reclutando
        • Retinal Consultants Medical Group
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Age ≥18 years
  • Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
  • Visual acuity within protocol-defined limits
  • Stable ocular condition prior to enrollment
  • Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
  • Willingness to comply with study procedures and follow-up

Exclusion Criteria:

  • Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
  • Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
  • Uncontrolled glaucoma
  • Significant ocular inflammatory disease
  • Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
  • Active systemic infection
  • Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
  • Participation in another investigational study within 3 months prior to screening

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Arm 1
C.001Low Dose
Biológico: Injection
C.001 administered once via subretinal injection
Experimental: Arm 2
C.001 Medium Dose
Biológico: Injection
C.001 administered once via subretinal injection
Experimental: Arm 3
C.001 High Dose
Biológico: Injection
C.001 administered once via subretinal injection

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Periodo de tiempo: 3 months
3 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Change in visual function measured in EDTRS letters
Periodo de tiempo: 3 months
3 months
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Periodo de tiempo: 3 months
3 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cellio Therapeutics Inc

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

18 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CT-C.001-001
  • CLIN2-19416 (Otro número de subvención/financiamiento: California Institute of Regenerative Medicine)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir