Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration
A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)
This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.
Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.
The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.
Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.
Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trial Administrator
- Telefonnummer: 999-999-9999
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90210
- Rekruttering
- Retina Vision Consultants
-
Ta kontakt med:
- Pradeep Prasad, MD
- Telefonnummer: (310) 269-8565
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94301
- Har ikke rekruttert ennå
- Palo Alto Medical Foundation
-
Ta kontakt med:
- Ehsan Rahimy, MD
- Telefonnummer: (650) 853-2974
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
Sacramento, California, Forente stater, 95825
- Har ikke rekruttert ennå
- Retinal Consultants Medical Group
-
Ta kontakt med:
- David Telander, MD
- Telefonnummer: (916) 454-4861
- E-post: trials@celliotherapeutics.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years
- Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
- Visual acuity within protocol-defined limits
- Stable ocular condition prior to enrollment
- Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
- Willingness to comply with study procedures and follow-up
Exclusion Criteria:
- Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
- Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
- Uncontrolled glaucoma
- Significant ocular inflammatory disease
- Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
- Active systemic infection
- Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
- Participation in another investigational study within 3 months prior to screening
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1
C.001Low Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Eksperimentell: Arm 2
C.001 Medium Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
|
Eksperimentell: Arm 3
C.001 High Dose
|
C.001 administered once via subretinal injection
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Tidsramme: 3 months
|
3 months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Change in visual function measured in EDTRS letters
Tidsramme: 3 months
|
3 months
|
|
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Tidsramme: 3 months
|
3 months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CT-C.001-001
- CLIN2-19416 (Annet stipend/finansieringsnummer: California Institute of Regenerative Medicine)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .