Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Phase 1 Study of C.001 in Retinal Degeneration

14 августа 2026 г. обновлено: Cellio Therapeutics Inc

A Phase I Single-Center Open-label Study of C.001 in Patients With Significant Retinal Pigment Epithelium Mediated Maculopathy (RMM)

This is a first-in-human Phase 1 study evaluating the safety and tolerability of C.001 in patients with retinal diseases involving degeneration of the retinal pigment epithelium.

Participants will receive a single administration of C.001 delivered by subretinal injection. The study will evaluate three dose levels in a sequential manner.

The primary objective is to assess the safety of C.001 over a 3-month period following administration. Participants will be followed for up to 12 months to further evaluate safety and explore changes in visual function and retinal structure.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

This is a Phase 1, single-center, open-label, dose-escalation study designed to evaluate the safety and tolerability of C.001 administered via subretinal injection.

Participants will be enrolled into three sequential dose cohorts. A sentinel dosing strategy will be used, with safety review by an independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) prior to escalation to higher dose levels. A minimum observation period of 4 weeks will be required between dose escalations.

Participants will be followed for up to 12 months after treatment for safety assessments and exploratory evaluation of visual and anatomical outcomes.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Clinical Trial Administrator
  • Номер телефона: 999-999-9999
  • Электронная почта: trials@celliotherapeutics.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90210
        • Рекрутинг
        • Retina Vision Consultants
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94301
        • Еще не набирают
        • Palo Alto Medical Foundation
        • Контакт:
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95825
        • Еще не набирают
        • Retinal Consultants Medical Group
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Age ≥18 years
  • Diagnosis of retinal disease associated with retinal pigment epithelium degeneration (e.g., geographic atrophy or Stargardt disease)
  • Visual acuity within protocol-defined limits
  • Stable ocular condition prior to enrollment
  • Medically suitable for ophthalmic surgery and anesthesia
  • Willingness to comply with study procedures and follow-up

Exclusion Criteria:

  • Active or prior choroidal neovascularization (CNV)
  • Recent myocardial infarction or significant uncontrolled cardiovascular disease
  • Uncontrolled glaucoma
  • Significant ocular inflammatory disease
  • Recent intraocular surgery within protocol-defined timeframe
  • Active systemic infection
  • Poorly controlled diabetes (e.g., HbA1c >8.5%)
  • Participation in another investigational study within 3 months prior to screening

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Arm 1
C.001Low Dose
Биологический: Injection
C.001 administered once via subretinal injection
Экспериментальный: Arm 2
C.001 Medium Dose
Биологический: Injection
C.001 administered once via subretinal injection
Экспериментальный: Arm 3
C.001 High Dose
Биологический: Injection
C.001 administered once via subretinal injection

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Incidence of Ocular and Systemic Adverse Events
Временное ограничение: 3 months
3 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change in visual function measured in EDTRS letters
Временное ограничение: 3 months
3 months
Findings of anatomic change on optical coherence tomography (OCT)
Временное ограничение: 3 months
3 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cellio Therapeutics Inc

Соавторы

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CT-C.001-001
  • CLIN2-19416 (Другой номер гранта/финансирования: California Institute of Regenerative Medicine)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться