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Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

2026年9月14日 更新者：Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

研究の種類

介入

入学 (推定)

400

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Prilenia Medical Information
  • 電話番号：018575745755
  • メール：MedInfo@prilenia.com

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • まだ募集していません
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • University of California, San Diego
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • まだ募集していません
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • まだ募集していません
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • まだ募集していません
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • まだ募集していません
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • まだ募集していません
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • まだ募集していません
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • まだ募集していません
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
        • まだ募集していません
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita、Kansas、アメリカ、67226
        • 募集
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、60612
        • まだ募集していません
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
        • まだ募集していません
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley、Minnesota、アメリカ、55427
        • まだ募集していません
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • まだ募集していません
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • まだ募集していません
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • 募集
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • まだ募集していません
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05401
        • まだ募集していません
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
        • まだ募集していません
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス
        • まだ募集していません
        • NHS Grampian
      • Birmingham、イギリス
        • まだ募集していません
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff、イギリス
        • まだ募集していません
        • Cardiff University
      • Liverpool、イギリス
        • まだ募集していません
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、イギリス
        • まだ募集していません
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • まだ募集していません
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan、イタリア
        • まだ募集していません
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples、イタリア
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova、イタリア
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma、イタリア
        • まだ募集していません
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo、イタリア
        • まだ募集していません
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • まだ募集していません
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • まだ募集していません
        • University Of Calgary
      • Edmonton、Alberta、カナダ
        • まだ募集していません
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • まだ募集していません
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • まだ募集していません
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ
        • まだ募集していません
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • スペイン
      • Barakaldo、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville、スペイン
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • まだ募集していません
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster、ドイツ
        • まだ募集していません
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • フランス
      • Angers、フランス
        • まだ募集していません
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil、フランス
        • まだ募集していません
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche、フランス
        • まだ募集していません
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille、フランス
        • まだ募集していません
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • ベルギー
      • Anderlecht、ベルギー
        • まだ募集していません
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
        • まだ募集していません
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル
        • まだ募集していません
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon、ポルトガル
        • まだ募集していません
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto、ポルトガル
        • まだ募集していません
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras、ポルトガル
        • まだ募集していません
        • CNS Saude Lda.
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • まだ募集していません
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw、ポーランド
        • まだ募集していません
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
薬：プリドピジン
プリドピジンハードゼラチンカプセル
プラセボコンパレーター：Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
薬：Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
時間枠：Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
時間枠：Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
時間枠：Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
時間枠：Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prilenia

協力者

Ferrer Internacional S.A.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年7月1日

一次修了 (推定)

2028年6月1日

研究の完了 (推定)

2030年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月20日

最初の投稿 (実際)

2026年5月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月14日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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