Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

400

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Ei vielä rekrytointia
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Espanja
      • Barakaldo, Espanja
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Espanja
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanja
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Espanja
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Espanja
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali
        • Ei vielä rekrytointia
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Portugali
        • Ei vielä rekrytointia
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Portugali
        • Ei vielä rekrytointia
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Portugali
        • Ei vielä rekrytointia
        • CNS Saude Lda.
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Saksa
      • Aachen, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cardiff University
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Ei vielä rekrytointia
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ei vielä rekrytointia
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Ei vielä rekrytointia
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Ei vielä rekrytointia
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ei vielä rekrytointia
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
        • Rekrytointi
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 60612
        • Ei vielä rekrytointia
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Ei vielä rekrytointia
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55427
        • Ei vielä rekrytointia
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Ei vielä rekrytointia
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Rekrytointi
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Ei vielä rekrytointia
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Ei vielä rekrytointia
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Lääke: Pridopidiini
Pridopidine kova gelatiinikapseli
Placebo Comparator: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Lääke: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Aikaikkuna: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Aikaikkuna: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Aikaikkuna: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Aikaikkuna: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prilenia

Yhteistyökumppanit

Ferrer Internacional S.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa