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Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

14 de setembro de 2026 atualizado por: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

400

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Ainda não está recrutando
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Ainda não está recrutando
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Ainda não está recrutando
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Ainda não está recrutando
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Ainda não está recrutando
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Ainda não está recrutando
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ainda não está recrutando
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Ainda não está recrutando
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Ainda não está recrutando
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Recrutamento
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 60612
        • Ainda não está recrutando
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Ainda não está recrutando
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Estados Unidos, 55427
        • Ainda não está recrutando
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Ainda não está recrutando
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Ainda não está recrutando
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Recrutamento
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ainda não está recrutando
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Ainda não está recrutando
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Ainda não está recrutando
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington
  • França
      • Angers, França
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, França
        • Ainda não está recrutando
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, França
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, França
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Ainda não está recrutando
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Ainda não está recrutando
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polônia
        • Ainda não está recrutando
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Ainda não está recrutando
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Portugal
        • Ainda não está recrutando
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Portugal
        • Ainda não está recrutando
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Portugal
        • Ainda não está recrutando
        • CNS Saude Lda.
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • Cardiff University
      • Liverpool, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Ainda não está recrutando
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Medicamento: Pridopidina
Pridopidina cápsula de gelatina dura
Comparador de Placebo: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Medicamento: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Prazo: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Prazo: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Prazo: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Prazo: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prilenia

Colaboradores

Ferrer Internacional S.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

27 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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