Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

14 september 2026 uppdaterad av: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

400

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Har inte rekryterat ännu
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Har inte rekryterat ännu
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Har inte rekryterat ännu
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Har inte rekryterat ännu
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Har inte rekryterat ännu
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67226
        • Rekrytering
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 60612
        • Har inte rekryterat ännu
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Har inte rekryterat ännu
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Förenta staterna, 55427
        • Har inte rekryterat ännu
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Har inte rekryterat ännu
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Har inte rekryterat ännu
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Rekrytering
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Har inte rekryterat ännu
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Har inte rekryterat ännu
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Har inte rekryterat ännu
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Portugal
        • Har inte rekryterat ännu
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Portugal
        • Har inte rekryterat ännu
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Portugal
        • Har inte rekryterat ännu
        • CNS Saude Lda.
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannien
      • Aberdeen, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cardiff University
      • Liverpool, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Läkemedel: Pridopidin
Pridopidin hård gelatinkapsel
Placebo-jämförare: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Läkemedel: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsram: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Tidsram: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Tidsram: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Tidsram: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prilenia

Samarbetspartners

Ferrer Internacional S.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Första postat (Faktisk)

27 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera