Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

14 сентября 2026 г. обновлено: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

400

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Prilenia Medical Information
  • Номер телефона: 018575745755
  • Электронная почта: MedInfo@prilenia.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Anderlecht, Бельгия
        • Еще не набирают
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
        • Еще не набирают
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Германия
      • Aachen, Германия
        • Еще не набирают
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Германия
        • Еще не набирают
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Германия
        • Еще не набирают
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Германия
        • Еще не набирают
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Германия
        • Еще не набирают
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Германия
        • Еще не набирают
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • Испания
      • Barakaldo, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Еще не набирают
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Италия
        • Еще не набирают
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Италия
        • Еще не набирают
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Италия
        • Еще не набирают
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Италия
        • Еще не набирают
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Италия
        • Еще не набирают
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Еще не набирают
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Еще не набирают
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Еще не набирают
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Еще не набирают
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Еще не набирают
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Еще не набирают
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Еще не набирают
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Польша
        • Еще не набирают
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия
        • Еще не набирают
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Португалия
        • Еще не набирают
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Португалия
        • Еще не набирают
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Португалия
        • Еще не набирают
        • CNS Saude Lda.
  • Соединенное Королевство
      • Aberdeen, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • Cardiff University
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Еще не набирают
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Еще не набирают
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego
        • Контакт:
          • Alex Scott
          • Номер телефона: 858-249-0569
          • Электронная почта: als074@health.ucsd.edu
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Еще не набирают
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Еще не набирают
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Еще не набирают
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Еще не набирают
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Еще не набирают
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Еще не набирают
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Еще не набирают
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • Еще не набирают
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67226
        • Рекрутинг
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Контакт:
          • Gregory Suter
          • Номер телефона: 316-609-3020
          • Электронная почта: gregory@hndcentre.com
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 60612
        • Еще не набирают
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Еще не набирают
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Соединенные Штаты, 55427
        • Еще не набирают
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Еще не набирают
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Еще не набирают
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Еще не набирают
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Еще не набирают
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Еще не набирают
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Еще не набирают
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
        • Еще не набирают
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington
  • Франция
      • Angers, Франция
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, Франция
        • Еще не набирают
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, Франция
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, Франция
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Еще не набирают
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Лекарство: Придопидин
Твердые желатиновые капсулы придопидина
Плацебо Компаратор: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Лекарство: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Временное ограничение: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Временное ограничение: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Временное ограничение: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Временное ограничение: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prilenia

Соавторы

Ferrer Internacional S.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться