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Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

14 septembre 2026 mis à jour par: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

400

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Prilenia Medical Information
  • Numéro de téléphone: 018575745755
  • E-mail: MedInfo@prilenia.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • Belgique
      • Anderlecht, Belgique
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgique
        • Pas encore de recrutement
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • France
      • Angers, France
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, France
        • Pas encore de recrutement
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, France
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, France
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal
        • Pas encore de recrutement
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Le Portugal
        • Pas encore de recrutement
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Le Portugal
        • Pas encore de recrutement
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Le Portugal
        • Pas encore de recrutement
        • CNS Saude Lda.
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Pas encore de recrutement
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Royaume-Uni
      • Aberdeen, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Cardiff University
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Pas encore de recrutement
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Pas encore de recrutement
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California, San Diego
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Pas encore de recrutement
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Pas encore de recrutement
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Pas encore de recrutement
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Pas encore de recrutement
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Pas encore de recrutement
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Pas encore de recrutement
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Pas encore de recrutement
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • Pas encore de recrutement
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Recrutement
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 60612
        • Pas encore de recrutement
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Pas encore de recrutement
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, États-Unis, 55427
        • Pas encore de recrutement
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Pas encore de recrutement
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Pas encore de recrutement
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Recrutement
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Pas encore de recrutement
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
        • Pas encore de recrutement
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Médicament: Pridopidine
Gélule de gélatine dure de Pridopidine
Comparateur placebo: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Médicament: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Délai: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Délai: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Délai: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Délai: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prilenia

Collaborateurs

Ferrer Internacional S.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Première publication (Réel)

27 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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