Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pridopidine Phase 3 Study in Huntington's Disease (PRECISE-HD)

14 september 2026 bijgewerkt door: Prilenia

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pridopidine in Participants With Huntington's Disease (HD)

The goal of this clinical trial is to learn if pridopidine can slow the clinical decline of Huntington's Disease (HD) in adult participants. It will also inform about the safety of pridopidine.

The main questions the study aims to answer are:

Does pridopidine slow the overall worsening of HD over 1 year? Does pridopidine slow the worsening of specific aspects of HD over 1 year, namely the clinical progression, the ability to perform daily life activities (functional capacity), the mind's ability to process information (cognition), working of the muscles (motor function), and quality of life?

Researchers will compare the drug pridopidine to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if pridopidine works better than placebo to treat HD. During the first year of the study, participants will have the same chance to receive either pridopidine or placebo.

Participants will:

Take 1 pridopidine or placebo capsule twice daily for 12 months. Visit the clinic 6 times within 1 year for checkups and tests.

All participants who complete this 1-year placebo-controlled study period will roll over into an additional 2-year study period during which all participants will receive pridopidine treatment, including participants who had received placebo during the first year. During this additional 2-year treatment period participants will visit the clinic a total of 6 times for checkups and tests.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This Phase 3 study consists of two study periods, a randomized, double-blind, placebo-controlled 1-year study period and a 2-year open-label extension (OLE) period. The study assesses the effect of pridopidine 45 mg twice daily on HD in participants who are not using antidopaminergic medications (ADMs) at study start. Main objectives of the study will be to assess the effect of pridopidine on clinical progression of HD within 1 year and to evaluate the effect of pridopidine on functional capacity, cognition, motor function, quality of life (QoL), and speech in participants with HD within 1 year.

The target population in this study are adult participants (age 23-65, inclusive) with adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a diagnosis ≥21 years of age). Eligible participants have not been using ADMs for at least 6 months prior to the screening visit. In case ADM treatment is deemed necessary by the treating physician during the study, specific ADMs and doses may be initiated. Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding are not allowed to enter the study.

The treatment period will start with a 2-week titration period of once-daily treatment (1 capsule of pridopidine or placebo taken orally in the morning). From Day 15 onwards, all participants will take the study drug twice daily: in the morning and in the afternoon. Treatment will continue for an additional 50 weeks.

The placebo-controlled study period includes 6 in-clinic visits and 5 telephone visits (safety calls) during the 1-year treatment period.

The placebo-controlled study period will be followed by a 2-year OLE period. During the OLE period, all eligible participants will receive pridopidine. The OLE will consist of a 2-year treatment period, including an initial 2-week (re)titration period for all participants at pridopidine once daily and a maintenance period of 102 weeks with pridopidine twice daily. The blinding of the original treatment assignment will be maintained for all participants and study personnel during the OLE period.

A total of 6 in-clinic visits and 6 telephone visits (safety calls) are planned during the 2-year OLE period.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

400

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Anderlecht, België
        • Nog niet aan het werven
        • Hopital Erasme
      • Woluwe-Saint-Lambert, België
        • Nog niet aan het werven
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Universitaetsklinikum Aachen AöR
      • Bochum, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Erlangen, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Münster, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Isar Amper Klinikum
      • Ulm, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Créteil, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CHU Henri Mondor (APHP)
      • La Tronche, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
      • Marseille, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Regional De Marseille
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
      • Milan, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Naples, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Casa Sollievo Della Sofferenza
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Nog niet aan het werven
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Warsaw, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Nog niet aan het werven
        • Unidade Local De Saude De Coimbra E.P.E
      • Lisbon, Portugal
        • Nog niet aan het werven
        • Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.
      • Porto, Portugal
        • Nog niet aan het werven
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E.
      • Torres Vedras, Portugal
        • Nog niet aan het werven
        • CNS Saude Lda.
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Barcelona, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Oviedo, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Seville, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • Nog niet aan het werven
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation NHS Trust
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Cardiff University
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • CNTW NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Nog niet aan het werven
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California, San Diego
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Nog niet aan het werven
        • UC Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Nog niet aan het werven
        • Georgetown University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami-U Health Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Nog niet aan het werven
        • University of Florida (Norman Fixel Institute for Neurological Diseases)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Nog niet aan het werven
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Nog niet aan het werven
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
        • Nog niet aan het werven
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67226
        • Werving
        • Hereditary Neurological Disease Centre
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 60612
        • Nog niet aan het werven
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Nog niet aan het werven
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Verenigde Staten, 55427
        • Nog niet aan het werven
        • Struthers Parkinson's Center / Health Partners Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Nog niet aan het werven
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Nog niet aan het werven
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Nog niet aan het werven
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Nog niet aan het werven
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Werving
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nog niet aan het werven
        • UT Health, Houston, McGovern Medical School
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Nog niet aan het werven
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
        • Nog niet aan het werven
        • EvergreenHealth Research Department
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Adult-onset HD (onset of signs and symptoms and a clinical diagnosis at ≥21 years of age).
  • A diagnosis based on clinical features and the presence of ≥40 CAG repeats in the huntingtin (HTT) gene confirmed by historical laboratory quanitified results or by a diagnostic test at Screening.
  • Diagnostic confidence level (DCL) of 4 (DCL=4 unequivocal motor signs, ≥99% confidence) on the standardized motor exam Total Motor Score (TMS).
  • Total Functional Capacity (TFC) score of ≥7 at Screening and Baseline.
  • Cytosine-Adenine-Guanine (CAG)-Age Product (CAP)100 score ≥95 at Screening.
  • Independence Scale (IS) score ≤90% at Screening.
  • Total Motor Score (TMS) of ≥20 at Screening and Baseline.
  • Not using ADMs (VMAT2i and neuroleptics/antipsychotics) for at least 6 months prior to Screening visit. Importantly, it is not encouraged to discontinue the participants' ADM treatment solely for enrollment in the current trial.

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant cardiovascular disease (e.g. QTcF >450 msec [males] or >470 msec [females], arrhythmias, uncontrolled atrial fibrillation, or congenital long QT syndrome), seizure history ≤5 years, significant neurological disorders (e.g. intracranial pathology or cerebrovascular events), active/recent malignancy (unless localized and resolved), or any serious or uncontrolled systemic disease (e.g. hepatic, renal, respiratory, endocrine, infectious [HBV, HCV, HIV], or psychiatric) that may pose safety risk or interfere with participation.
  • Severe hepatic or renal impairment.
  • Any mutant huntingtin (mHTT) lowering therapy in the past year.
  • Medications that prolong QT interval, taken within 4 weeks of the baseline visit.
  • Use of pridopidine within 6 weeks or 5 half-lives before the screening visit.
  • Previous participation in intracranial gene therapy study.
  • Laboratory values that fall outside of the central laboratory's reference range at Screening and are considered clinically significantly abnormal by the Investigator and affect the participant's suitability to participate in the study or put the participant at risk if he/she enters the study in the Investigator's opinion.
  • Female participants who are pregnant, planning to become pregnant or breastfeeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pridopidine
During the titration period (2 weeks), pridopidine 45 mg capsules will be taken orally once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, pridopidine 45 mg capsules will be taken orally twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Geneesmiddel: Pridopidine
Pridopidine harde gelatinecapsule
Placebo-vergelijker: Placebo
During the titration period (2 weeks), matched placebo hard gelatin capsules will be taken once daily (in the morning) for 2 weeks. Afterwards, placebo capsules will be taken twice daily (in the morning and in the afternoon; 7-10 hours apart) for 50 weeks.
Geneesmiddel: Placebo
Matched placebo hard gelatin capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tijdsspanne: Change from Baseline to Week 52

cUHDRS is a combined score to assess disease progression in HD. It includes TFC, TMS, SDMT, and SWR:

Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain daily living, finances, care level, occupation. Higher score = better outcome. Best score=13. Worst score=0.

Total Motor Score (TMS) assesses motor features (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonia, gait, postural stability). Higher score = worse outcome. Best score=0. Worst score= 124.

Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome. Best score=100. Worst score=0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tests psychomotor speed and working memory. Participant has 90 sec to match numbers with symbols. Scores = correct answers in 90 sec. Higher score = better outcome. Best score=120. Worst score=0.

Total integrated cUHDRS scale range: -7.6 to 24.8. The higher, the better.
Change from Baseline to Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Total Functional Capacity (TFC) score
Tijdsspanne: Change from Baseline to Week 52
Total Functional Capacity (TFC) tests the capacity to maintain domestic chores, activities of daily living, finances, care level, and occupation. Scores from 0 - 13. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Quantitative Motor (Q-Motor) Finger Tapping Inter-Onset Interval (FT-IOI) mean
Tijdsspanne: Change from Baseline to Week 52
Quantitative (Q)-motor is a clinical assessment of fine motor skills that are crucial for daily activities. It is based on the application of pre-calibrated and temperature-controlled force transducers and 3-dimensional position sensors. Higher score = worse outcome.
Change from Baseline to Week 52
Change in Stroop Word Reading (SWR) score
Tijdsspanne: Change from Baseline to Week 52
Stroop Word Reading (SWR) measures attention and mental flexibility. Participant reads names of colors printed in black ink. Scores reflect correct responses in 45 sec. Higher score = better outcome.
Change from Baseline to Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prilenia

Medewerkers

Ferrer Internacional S.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PL101-HD302/ FNP253-CT-2502
  • 2026-526093-16-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren