FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)
2026年9月8日 更新者：Trace Neuroscience, Inc.
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis
The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS.
TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection).
The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.
調査の概要
詳細な説明
TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information.
This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies.
TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks.
The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trace Neuroscience Clinical Trials
- 電話番号：+1 415-390-9509
- メール：Clinicaltrials@traceneuro.com
研究場所
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Sheffield、イギリス、S10 2HQ
- 募集
- University of Sheffield
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コンタクト：
- Prof Jonathan Cooper-Knock
- メール：j.cooper-knock@sheffield.ac.uk
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主任研究者：
- Prof Jonathan Cooper-Knock
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Utrecht、オランダ、3508 GA
- 募集
- University Medical Center Utrecht
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コンタクト：
- Henk-Jan Westeneng
- 電話番号：+31 (0)88 75 53204
- メール：trialals@umcutrecht.nl
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主任研究者：
- Henk-Jan Westeneng
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Munich、ドイツ
- 募集
- TUM Klinikum rechts der Isar
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コンタクト：
- Paul Lingor, MD
- 電話番号：+49 89 4140 4606
- メール：paul.lingor@mri.tum.de
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主任研究者：
- Paul Lingor, MD
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Rostock、ドイツ、18147
- 募集
- University Medical Center Rostock
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コンタクト：
- Sophie Fischer
- 電話番号：+49 381 494 149542
- メール：Sophie.fischer@med.uni-rostock.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Key Inclusion Criteria:
- Adults aged 18 to 75 years
- Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
- ALS symptoms began within the past 24 months
- Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
- Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
- Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
- On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
- Capable of providing informed consent
Key Exclusion Criteria:
- Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
- Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
- Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
- Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
- Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
- Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
- Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
- Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
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TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
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プラセボコンパレーター：Placebo
Matching Placebo Comparator
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Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Frequency of Adverse Events
時間枠：24 Weeks
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Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
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24 Weeks
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Plasma Concentration of TRCN-1023
時間枠：Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Plasma TRCN-1023 concentrations
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
時間枠：Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
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Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
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Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
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Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
時間枠：Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
時間枠：Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
時間枠：Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年8月20日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2026年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年6月24日
最初の投稿 (実際)
2026年6月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月8日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TRCN-1023-ALS-101
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523111-11 (EudraCT番号)
- 174619 (その他の識別子：Food And Drug Administration (FDA))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。