Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)

8 сентября 2026 г. обновлено: Trace Neuroscience, Inc.

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis

The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS. TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection). The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information. This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies. TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks. The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trace Neuroscience Clinical Trials
  • Номер телефона: +1 415-390-9509
  • Электронная почта: Clinicaltrials@traceneuro.com

Места учебы

  • Германия
      • Munich, Германия
        • Рекрутинг
        • TUM Klinikum rechts der Isar
        • Контакт:
          • Paul Lingor, MD
          • Номер телефона: +49 89 4140 4606
          • Электронная почта: paul.lingor@mri.tum.de
        • Главный следователь:
          • Paul Lingor, MD
      • Rostock, Германия, 18147
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Rostock
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Utrecht
        • Контакт:
          • Henk-Jan Westeneng
          • Номер телефона: +31 (0)88 75 53204
          • Электронная почта: trialals@umcutrecht.nl
        • Главный следователь:
          • Henk-Jan Westeneng
  • Соединенное Королевство
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2HQ
        • Рекрутинг
        • University of Sheffield
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Prof Jonathan Cooper-Knock

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Adults aged 18 to 75 years
  • Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
  • ALS symptoms began within the past 24 months
  • Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
  • Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
  • Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
  • On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
  • Capable of providing informed consent

Key Exclusion Criteria:

  • Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
  • Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
  • Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
  • Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
  • Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
  • Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
  • Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
  • Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
Лекарство: TRCN-1023
TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
Плацебо Компаратор: Placebo
Matching Placebo Comparator
Другой: Placebo
Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Frequency of Adverse Events
Временное ограничение: 24 Weeks
Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
24 Weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Plasma Concentration of TRCN-1023
Временное ограничение: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Plasma TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
Временное ограничение: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Временное ограничение: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
Временное ограничение: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
Временное ограничение: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Trace Neuroscience, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июня 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июня 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 июня 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TRCN-1023-ALS-101
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523111-11 (Номер EudraCT)
  • 174619 (Другой идентификатор: Food And Drug Administration (FDA))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться