Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)

8 september 2026 bijgewerkt door: Trace Neuroscience, Inc.

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis

The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS. TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection). The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information. This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies. TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks. The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munich, Duitsland
        • Werving
        • TUM Klinikum rechts der Isar
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paul Lingor, MD
      • Rostock, Duitsland, 18147
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Werving
        • University Medical Center Utrecht
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Henk-Jan Westeneng
  • Verenigd Koninkrijk
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2HQ
        • Werving
        • University of Sheffield
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Prof Jonathan Cooper-Knock

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

  • Adults aged 18 to 75 years
  • Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
  • ALS symptoms began within the past 24 months
  • Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
  • Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
  • Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
  • On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
  • Capable of providing informed consent

Key Exclusion Criteria:

  • Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
  • Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
  • Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
  • Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
  • Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
  • Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
  • Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
  • Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
Geneesmiddel: TRCN-1023
TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
Placebo-vergelijker: Placebo
Matching Placebo Comparator
Ander: Placebo
Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequency of Adverse Events
Tijdsspanne: 24 Weeks
Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
24 Weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Concentration of TRCN-1023
Tijdsspanne: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Plasma TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
Tijdsspanne: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Tijdsspanne: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
Tijdsspanne: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
Tijdsspanne: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Trace Neuroscience, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TRCN-1023-ALS-101
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523111-11 (EudraCT-nummer)
  • 174619 (Andere identificatie: Food And Drug Administration (FDA))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren