FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)
2026년 9월 8일 업데이트: Trace Neuroscience, Inc.
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis
The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS.
TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection).
The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.
연구 개요
상세 설명
TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information.
This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies.
TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks.
The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trace Neuroscience Clinical Trials
- 전화번호: +1 415-390-9509
- 이메일: Clinicaltrials@traceneuro.com
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- 모병
- University Medical Center Utrecht
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연락하다:
- Henk-Jan Westeneng
- 전화번호: +31 (0)88 75 53204
- 이메일: trialals@umcutrecht.nl
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수석 연구원:
- Henk-Jan Westeneng
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Munich, 독일
- 모병
- TUM Klinikum rechts der Isar
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연락하다:
- Paul Lingor, MD
- 전화번호: +49 89 4140 4606
- 이메일: paul.lingor@mri.tum.de
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수석 연구원:
- Paul Lingor, MD
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Rostock, 독일, 18147
- 모병
- University Medical Center Rostock
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연락하다:
- Sophie Fischer
- 전화번호: +49 381 494 149542
- 이메일: Sophie.fischer@med.uni-rostock.de
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Sheffield, 영국, S10 2HQ
- 모병
- University of Sheffield
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연락하다:
- Prof Jonathan Cooper-Knock
- 이메일: j.cooper-knock@sheffield.ac.uk
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수석 연구원:
- Prof Jonathan Cooper-Knock
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Key Inclusion Criteria:
- Adults aged 18 to 75 years
- Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
- ALS symptoms began within the past 24 months
- Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
- Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
- Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
- On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
- Capable of providing informed consent
Key Exclusion Criteria:
- Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
- Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
- Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
- Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
- Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
- Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
- Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
- Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
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TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
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위약 비교기: Placebo
Matching Placebo Comparator
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Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Frequency of Adverse Events
기간: 24 Weeks
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Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
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24 Weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Plasma Concentration of TRCN-1023
기간: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Plasma TRCN-1023 concentrations
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
기간: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
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Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
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Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
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Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
기간: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
기간: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
기간: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
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Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 8월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
2026년 6월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TRCN-1023-ALS-101
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523111-11 (EudraCT 번호)
- 174619 (기타 식별자: Food And Drug Administration (FDA))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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