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FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)

8 de septiembre de 2026 actualizado por: Trace Neuroscience, Inc.

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis

The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS. TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection). The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information. This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies. TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks. The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • TUM Klinikum rechts der Isar
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Paul Lingor, MD
      • Rostock, Alemania, 18147
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Rostock
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Utrecht
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Henk-Jan Westeneng
  • Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2HQ
        • Reclutamiento
        • University of Sheffield
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Prof Jonathan Cooper-Knock

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • Adults aged 18 to 75 years
  • Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
  • ALS symptoms began within the past 24 months
  • Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
  • Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
  • Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
  • On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
  • Capable of providing informed consent

Key Exclusion Criteria:

  • Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
  • Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
  • Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
  • Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
  • Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
  • Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
  • Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
  • Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
Droga: TRCN-1023
TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
Comparador de placebos: Placebo
Matching Placebo Comparator
Otro: Placebo
Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frequency of Adverse Events
Periodo de tiempo: 24 Weeks
Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
24 Weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Plasma Concentration of TRCN-1023
Periodo de tiempo: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Plasma TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
Periodo de tiempo: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Periodo de tiempo: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
Periodo de tiempo: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
Periodo de tiempo: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Trace Neuroscience, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de junio de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

29 de junio de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TRCN-1023-ALS-101
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523111-11 (Número EudraCT)
  • 174619 (Otro identificador: Food And Drug Administration (FDA))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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