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FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)

8. September 2026 aktualisiert von: Trace Neuroscience, Inc.

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis

The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS. TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection). The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information. This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies. TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks. The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland
        • Rekrutierung
        • TUM Klinikum rechts der Isar
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Paul Lingor, MD
      • Rostock, Deutschland, 18147
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Utrecht
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Henk-Jan Westeneng
  • Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2HQ
        • Rekrutierung
        • University of Sheffield
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Prof Jonathan Cooper-Knock

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Adults aged 18 to 75 years
  • Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
  • ALS symptoms began within the past 24 months
  • Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
  • Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
  • Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
  • On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
  • Capable of providing informed consent

Key Exclusion Criteria:

  • Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
  • Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
  • Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
  • Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
  • Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
  • Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
  • Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
  • Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
Arzneimittel: TRCN-1023
TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
Placebo-Komparator: Placebo
Matching Placebo Comparator
Sonstiges: Placebo
Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Frequency of Adverse Events
Zeitfenster: 24 Weeks
Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
24 Weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma Concentration of TRCN-1023
Zeitfenster: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Plasma TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
Zeitfenster: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Zeitfenster: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
Zeitfenster: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
Zeitfenster: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Trace Neuroscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TRCN-1023-ALS-101
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523111-11 (EudraCT-Nummer)
  • 174619 (Andere Kennung: Food And Drug Administration (FDA))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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