Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FUNCtion ALS: Aiming to Restore UNC13A Function in People Living With ALS (FUNCtion ALS)

1. července 2026 aktualizováno: Trace Neuroscience, Inc.

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 / 2 Trial Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of TRCN-1023 Administered by Intrathecal Injections to Adult People Living With Amyotrophic Lateral Sclerosis

The FUNCtion Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2 trial to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 in adults living with ALS. TRCN-1023 is an investigational medicine given as a single injection into the fluid surrounding the spine (intrathecal injection). The trial will also assess how the body processes the drug and whether it shows early signs of benefit over 24 weeks.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TRCN-1023 is an investigational medicine designed to restore the function of a protein called UNC13A, which becomes disrupted in most people with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) due to a breakdown in how nerve cells process genetic information. This trial is designed to evaluate the safety and tolerability of TRCN-1023 given as a single injection into the fluid surrounding the spine, and to identify the best dose to carry forward into future studies. TRCN-1023 stays in the brain and spinal cord long enough that it may only need to be administered once every 24 weeks. The trial will also assess how the body processes the drug, whether it engages its intended target, and its effects on disease progression, physical function, and quality of life.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • University Medical Center Utrecht
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henk-Jan Westeneng

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Adults aged 18 to 75 years
  • Diagnosis of ALS (clinically definite, clinically probable, or clinically probable laboratory supported)
  • ALS symptoms began within the past 24 months
  • Able to perform breathing tests: slow vital capacity (SVC) with consistent results, with breathing capacity of at least 60% of the expected value
  • Able and willing to meet all study requirements, including travel to the study site, brain magnetic resonance imaging (MRI) scans, lumbar punctures, and blood draws
  • Able and willing to use wearable sensors and complete speech assessments at home
  • On a stable dose of approved ALS medication for at least 4 weeks prior to screening
  • Capable of providing informed consent

Key Exclusion Criteria:

  • Carries a confirmed SOD1 or FUS gene mutation
  • Has a tracheostomy or requires continuous assisted ventilation more than 22 hours per day during the preceding 3 months before the first Screening Visit
  • Has a contraindication to brain MRI (e.g., pacemaker, metal implants)
  • Has a contraindication to lumbar puncture or spinal injection (e.g., blood clotting disorders, certain blood thinners, signs of increased pressure in the brain)
  • Has significant abnormal liver, kidney, or blood test results
  • Is currently enrolled in another clinical trial or has received an investigational treatment within the past 4 weeks
  • Has previously received gene therapy, stem cell therapy, or another Antisense oligonucleotide (ASO) treatment
  • Has a clinically significant condition other than ALS that could interfere with study participation

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TRCN-1023
Antisense oligonucleotide (ASO) administered by intrathecal injection
Lék: TRCN-1023
TRCN-1023 administered as an intrathecal injection.
Komparátor placeba: Placebo
Matching Placebo Comparator
Jiný: Placebo
Intrathecal injection of artificial cerebrospinal fluid (aCSF).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frequency of Adverse Events
Časové okno: 24 Weeks
Number and frequency of adverse events assessed over 24 weeks following a single intrathecal injection of TRCN-1023 or placebo
24 Weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plasma Concentration of TRCN-1023
Časové okno: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Plasma TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TRCN-1023
Časové okno: Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Cerebrospinal fluid (CSF) TRCN-1023 concentrations
Day 1 (pre-dose and 24 hours post-dose), Weeks 4, 16, and 24 (up to 4 lumbar punctures post-dose)
Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Časové okno: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Time of maximum observed plasma concentration (Tmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Peak Plasma Concentration (Cmax) of TRCN-1023
Časové okno: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve to Last Measurable Concentration (AUClast) of TRCN-1023
Časové okno: Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24
Area under the plasma concentration-time curve from time zero to last measurable concentration (AUClast) of TRCN-1023
Day 1 (pre-dose, 1, 2, 6, and 24 hours post-dose), Weeks 4, 10, 16, and 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Trace Neuroscience, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

29. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. července 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TRCN-1023-ALS-101
  • 2025-523111-11 (Číslo EudraCT)
  • 174619 (Jiný identifikátor: Food And Drug Administration (FDA))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TRCN-1023

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit