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이전에 치료받지 않은 혈우병 A 환자에서 재조합 무단백 제조 인자 VIII(rAHF-PFM)의 효능 및 안전성 연구

2021년 4월 28일 업데이트: Baxalta now part of Shire

인간 또는 동물 단백질을 첨가하지 않고 제조 및 제형화된 재조합 항혈우병 인자(rAHF-PFM): 치료 경험이 없는 A형 혈우병 환자의 면역원성, 효능 및 안전성 평가

이 연구의 목적은 이전에 인자 VIII(FVIII)로 치료받은 적이 없는 A형 혈우병 환자의 치료에서 항혈우병 인자, 재조합, 무단백질(rAHF-PFM)이 효과적이고 안전한지 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

66

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Bremen, 독일
      • Frankfurt, 독일
      • Hannover, 독일
      • Münster, 독일
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
      • Peoria, Illinois, 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
      • Detroit, Michigan, 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국
      • New York, New York, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
  • 영국
      • London, 영국
    • Wales
      • Cardiff, Wales, 영국
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코
  • 프랑스
      • Caen, 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
      • Lyon, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Nantes, 프랑스
      • Paris, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 스크리닝 시 기록된 기준선 인자 VIII 수준 <= 정상의 2%로 정의되는 중증 또는 중등도 중증 혈우병 A를 가집니다.
  • 피험자는 6세 미만입니다.
  • 피험자의 법적 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.

제외 기준:

  • 대상은 대상의 병력에 의해 결정된 바와 같이 스크리닝 전 28일 이내에 rAHF PFM 이외의 인자 VIII에 노출되거나 시판되는 rAHF PFM(즉, ADVATE)의 3회 초과 주입에 노출된 이력이 있습니다. 28일 기간 이전에 인자 VIII 대체 제품을 주입하면 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  • 피험자는 스크리닝 사이와 초기 회복 주입 전에 rAHF PFM(시판 및/또는 연구 제품)의 3회 초과 주입을 받았습니다.
  • 피험자는 중앙 실험실에서 Nijmegen 분석에 의해 스크리닝 샘플에서 측정된 바와 같이 VIII 인자에 대한 검출 가능한 억제제를 가지고 있습니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 언제든지 인자 VIII에 대한 억제제의 병력이 있습니다.
  • 피험자는 rAHF PFM에 대해 알려진 과민증이 있습니다.

  • 피험자는 스크리닝 시점에 다음 실험실 이상 중 하나를 가지고 있습니다.

    1. 혈소판 수 < 100,000/mm^3
    2. 헤모글로빈 농도 < 10g/dL(100g/L)
    3. 혈청 크레아티닌 > 연령에 대한 정상 상한치(ULN)의 1.5배
    4. 총 빌리루빈 > 연령에 대한 ULN의 2배
  • 피험자는 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 지혈 결함(예: 정성적 혈소판 결함 또는 폰빌레브란트병)을 가지고 있습니다.
  • 피험자의 병력에 의해 결정된 바와 같이 피험자가 인체 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV)에 대해 혈청 양성 반응을 보이는 것으로 알려져 있습니다.
  • 등록 당시 피험자가 혈우병 A 이외의 임상적으로 유의한 만성 질환을 앓고 있는 경우
  • 피험자는 현재 다른 연구 약물 연구에 참여 중이거나 스크리닝 방문 120일 이내에 연구 약물과 관련된 임상 연구에 참여했습니다.
  • 피험자(또는 피험자의 법적 권한을 위임받은 대리인)는 연구 절차에 협조할 수 없거나 협조할 의사가 없는 것으로 조사관에 의해 식별됩니다.
  • 피험자는 포장된 적혈구(RBC), 혈소판, 혈장 또는 동결침전물을 포함한 모든 혈액 제제를 투여받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 암 - 모든 참가자
적격성 기준을 충족하는 연구에 등록된 모든 피험자.
생물학적: 인간 또는 동물 단백질(rAHF-PFM)을 첨가하지 않고 제조 및 제형화된 재조합 항혈우병 인자

치료 요법은 조사자가 결정했으며 표준 예방(체중 25~50IU/kg, 주당 3~4회), 조사자가 결정한 예방 및/또는 주문형 치료(선택된 용량 수사관).

출혈 에피소드의 치료 및 수술 전후 관리는 조사자의 재량에 따라 기관의 치료 표준과 일치했습니다.

증분 회복 평가를 위해 50 +/- 5 IU/kg의 단일 주입이 제공되었습니다.

인자 VIII 억제제가 발생한 피험자에 대한 면역 관용 유도(ITI) 요법은 기관의 지침에 따라 또는 동료 검토 문헌에 기술된 조사자의 재량에 따르며 스폰서의 의료 책임자의 승인을 받아야 합니다.

rAHF-PFM은 연속 주입 또는 일시 주입에 의해 제공되었을 수 있는 수술 전후 관리를 제외하고는 일시 주입을 통해 정맥 내로 투여되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인자 VIII 억제제 개발
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 평가됨
제8인자 억제제가 발생한 치료 참가자의 비율
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 평가됨

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1~4회 이상의 주입으로 치료된 출혈 에피소드
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
적절한 지혈을 달성하기 위해 rAHF-PFM을 1, 2, 3 또는 4회 이상 주입하여 치료한 출혈 에피소드의 수
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
출혈 에피소드 치료를 위한 지혈 평가
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
RAHF-PFM 처리된 출혈 에피소드의 수(치료자 지혈 평가 포함)(4점 순서 척도) 우수: 1회 주입 후 ~8시간 이내에 완전한 통증 완화 및 출혈 중단. 지혈을 유지하기 위해 추가 주입이 제공되었을 수 있습니다. 양호: 주입 후 ~8시간 이내에 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 개선. 완전한 해결을 위해 >1 주입이 필요할 수 있습니다. 양호: 주입 후 약 8시간 이내에 약간의 통증 완화 및 약간의 출혈 개선. 완전한 해결을 위해 >1 주입이 필요합니다. 또는 없음: 개선이 없거나 상태가 악화됩니다.
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
출혈 에피소드의 연간 비율
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
모든 병인에 대해 1년 동안 연간으로 환산한 피험자당 출혈 에피소드 수
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
주간 rAHF-PFM 활용
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
예방, 주문형 치료 및 수술 전후 관리를 위한 체중 조정 주간 용량. 조사자가 결정한 rAHF-PFM 용량(즉: 표준 요법[25-50 IU/kg 체중, 주당 3-4회], 수정된 예방 요법[조사자가 선택한 용량 및 빈도] 또는 주문형 치료[선택한 용량 조사관에 의해]). BE를 치료하기 위한 투여량은 조사자의 재량에 따라 기관의 치료 기준에 따랐습니다. rAHF-PFM은 I.V. 연속 주입 또는 일시 주입에 의해 제공되는 수술 전후 관리를 제외하고는 일시 주입을 통해.
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 되는 연구 기간 동안 보고됨
생체 내 증분 복구
기간: 주입 전 30분 ~ 주입 후 30분
초기 및 종료 연구 방문 시 주입 전에서 주입 후로 인자 VIII 농도의 변화.
주입 전 30분 ~ 주입 후 30분
수술 중 지혈 평가
기간: 회복실 퇴원시 평가
RAHF-PFM 및 4점 서수 척도에 기반한 외과의의 지혈 평가로 관리되는 수술 절차의 수: 우수: ≤ 건강한 개인의 일치된 절차에 대한 평균 예측 실혈 양호: > 평균 예측 실혈, 그러나 ≤ 최대 예측 혈액 건강한 개인의 일치된 절차에 대한 손실 보통: > 건강한 개인의 일치된 절차에 대한 최대 예측 실혈 및 지혈이 달성됨 없음: 적절한 투여량으로 통제되지 않은 지혈, 치료 요법의 변경 필요
회복실 퇴원시 평가
수술 후 지혈 평가
기간: 병원이나 진료소에서 퇴원할 때 평가됨
RAHF-PFM 및 4점 서수 척도에 기초한 연구자의 지혈 평가로 관리되는 수술 절차의 수: 우수: 지혈이 일치하는 절차에 대해 허가된 다른 인자 VIII 제품과 같거나 더 우수함 양호: 지혈이 아마도 다음과 같을 것임 일치하는 시술에 대해 허가된 기타 인자 VIII 제품 양호: 지혈은 확실히 < 일치하는 시술에 적합하며, 요법을 변경할 필요가 없습니다. 없음: 적절한 투여량으로 부적절한 반응으로 인한 출혈, 요법 변경이 필요함
병원이나 진료소에서 퇴원할 때 평가됨
수술 절차 중 혈액 손실 평가
기간: 수술 전 추정된 예측 볼륨 및 수술 중 기록된 실제 볼륨
지혈학적으로 정상인 일치된 개인의 수술 전 예상 평균 및 최대 실혈과 비교한 실제 수술 중 실혈의 백분율(기관 혈액 은행 기록에서)
수술 전 추정된 예측 볼륨 및 수술 중 기록된 실제 볼륨
치료와 관련된 것으로 간주되는 이상반응
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 될 연구 기간 동안 보고됨
RAHF-PFM을 사용한 치료와 관련된 것으로 간주되는 AE를 보고한 참가자의 백분율
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 시점)이 될 연구 기간 동안 보고됨
이종 단백질에 대한 항체 개발
기간: 최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 것)이 되는 연구 기간 전체 및 종료 방문 시 기준선에서 평가.
이종 단백질(즉, 차이니즈 햄스터 난소 세포 단백질, 뮤린 IgG 또는 재조합 인간 VWF)에 대한 항체가 발생한 치료받은 참가자의 비율
최소 75 노출일 또는 3년(둘 중 먼저 도래하는 것)이 되는 연구 기간 전체 및 종료 방문 시 기준선에서 평가.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2004년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2009년 9월 11일

연구 완료 (실제)

2009년 9월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 9일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 28일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 060103
  • 2004-001623-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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