Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rekombinowanego, bezbiałkowego, wytwarzanego czynnika VIII (rAHF-PFM) u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią typu A

28 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Rekombinowany czynnik antyhemofilowy wyprodukowany i opracowany bez dodatku białek ludzkich lub zwierzęcych (rAHF-PFM): ocena immunogenności, skuteczności i bezpieczeństwa u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią typu A

Celem tego badania jest ocena, czy czynnik antyhemofilowy, rekombinowany, wytwarzany bezbiałkowo (rAHF-PFM) jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów z hemofilią A, którzy nie byli wcześniej leczeni czynnikiem VIII (FVIII).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
  • Francja
      • Caen, Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
      • Lyon, Francja
      • Marseille, Francja
      • Nantes, Francja
      • Paris, Francja
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Niemcy
      • Bremen, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Hannover, Niemcy
      • Münster, Niemcy
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
  • Włochy
      • Milano, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilię A, zdefiniowaną jako wyjściowy poziom czynnika VIII <= 2% normy, co udokumentowano podczas badań przesiewowych
  • Podmiot ma < 6 lat
  • Upoważniony przedstawiciel prawny podmiotu wyraził pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Osobnik ma historię ekspozycji na czynnik VIII inny niż rAHF PFM lub więcej niż 3 infuzje dostępnego w handlu rAHF PFM (tj. ADVATE) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym, jak określono na podstawie historii medycznej osobnika. Jakakolwiek infuzja produktów zastępczych czynnika VIII przed 28-dniowym okresem wyklucza uczestnika z udziału
  • Pacjent otrzymał więcej niż 3 infuzje rAHF PFM (dostępny w handlu i/lub badany produkt) między badaniem przesiewowym a przed pierwszą infuzją regeneracyjną
  • Pacjent ma wykrywalny inhibitor czynnika VIII, jak zmierzono w próbce przesiewowej za pomocą testu Nijmegen w laboratorium centralnym
  • Osobnik ma historię inhibitora czynnika VIII w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość na rAHF PFM

  • Pacjent ma jedną z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych w czasie badania przesiewowego:

    1. Liczba płytek krwi < 100 000/mm^3
    2. Stężenie hemoglobiny < 10 g/dl (100 g/l)
    3. Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla wieku
    4. Bilirubina całkowita > 2 razy GGN dla wieku
  • Pacjent ma wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda)
  • Wiadomo, że pacjent jest seropozytywny w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), jak określono na podstawie historii medycznej pacjenta
  • W momencie włączenia pacjent ma klinicznie istotną chorobę przewlekłą inną niż hemofilia A
  • Uczestnik obecnie uczestniczy w innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub uczestniczył w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym leku badanego w ciągu 120 dni od wizyty przesiewowej
  • Badacz stwierdzi, że uczestnik (lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel) nie jest w stanie lub nie chce współpracować przy procedurach badawczych
  • Pacjent otrzymał jakikolwiek produkt krwiopochodny, w tym koncentrat krwinek czerwonych (RBC), płytki krwi, osocze lub krioprecypitat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza ręka - wszyscy uczestnicy
Wszyscy uczestnicy włączeni do badania, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik antyhemofilowy wyprodukowany i opracowany bez dodatku białek ludzkich lub zwierzęcych (rAHF-PFM)

Schematy leczenia zostały określone przez badacza i mogły stanowić dowolną kombinację standardowej profilaktyki (25 do 50 j.m./kg masy ciała, 3 do 4 razy w tygodniu), profilaktyki określonej przez badacza i/lub leczenia na żądanie (dawka dobrana przez badacza).

Leczenie epizodów krwawienia i postępowanie okołooperacyjne leżało w gestii badacza i było zgodne ze standardem opieki instytucji.

W celu oceny stopniowego powrotu do zdrowia należy podać pojedynczą infuzję w dawce 50 +/- 5 IU/kg.

Terapia indukująca tolerancję immunologiczną (ITI) u pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory czynnika VIII, była w gestii badacza, oparta na wytycznych instytucji lub opisana w recenzowanej literaturze i miała być zatwierdzona przez dyrektora medycznego sponsora.

rAHF-PFM miał być podawany dożylnie we wlewie bolusowym, z wyjątkiem postępowania okołooperacyjnego, kiedy mógł być podawany w postaci wlewu ciągłego lub bolusa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozwój inhibitora czynnika VIII
Ramy czasowe: Oceniane w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Odsetek leczonych uczestników, u których rozwinęły się inhibitory czynnika VIII
Oceniane w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Epizody krwawienia leczone 1 do ≥4 infuzji
Ramy czasowe: Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Liczba epizodów krwawienia leczonych 1, 2, 3 lub ≥4 infuzjami rAHF-PFM w celu uzyskania odpowiedniej hemostazy
Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Ocena hemostazy w leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Liczba epizodów krwawienia leczonych rAHF-PFM wraz z oceną hemostazy przez leczącego (4-punktowa skala porządkowa): Znakomity: Pełne uśmierzenie bólu i ustanie krwawienia w ciągu ~8 godzin od 1 wlewu. Mogły zostać podane dodatkowe infuzje w celu utrzymania hemostazy; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie krwawienia w ciągu ~8 godzin po infuzji. Prawdopodobnie wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne lub nieznaczne złagodzenie bólu i niewielka poprawa krwawienia w ciągu ~8 godzin po infuzji. Wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; lub Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Roczna częstość epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Liczba epizodów krwawienia na pacjenta w ujęciu rocznym w ciągu 1 roku dla wszystkich etiologii
Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Tygodniowe wykorzystanie rAHF-PFM
Ramy czasowe: Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Tygodniowa dawka dostosowana do masy ciała w profilaktyce, leczeniu na żądanie i leczeniu okołooperacyjnym. dawka rAHF-PFM określona przez badacza (tj.: schemat standardowy [25-50 j.m./kg masy ciała, 3-4 razy w tygodniu]; zmodyfikowany schemat profilaktyczny [dawka i częstość dobierana przez badacza] lub leczenie na żądanie [dawka dobierana przez badacza]). Dawkowanie w celu leczenia BE leżało w gestii badacza i zgodnie ze standardami opieki instytucji. rAHF-PFM podawano dożylnie. we wlewie bolusowym, z wyjątkiem postępowania okołooperacyjnego, gdy lek był podawany w postaci wlewu ciągłego lub bolusa.
Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Odzyskiwanie przyrostowe in vivo
Ramy czasowe: 30 minut przed infuzją do 30 minut po infuzji
Zmiana stężenia czynnika VIII przed i po infuzji podczas początkowych i końcowych wizyt w ramach badania.
30 minut przed infuzją do 30 minut po infuzji
Ocena hemostazy śródoperacyjnej
Ramy czasowe: Oceniane w momencie wypisu z sali pooperacyjnej
Liczba zabiegów chirurgicznych wykonanych za pomocą rAHF-PFM oraz ocena hemostazy przez chirurga na podstawie 4-punktowej skali porządkowej: Doskonała: ≤ średnia przewidywana utrata krwi dla dopasowanych zabiegów u osób zdrowych Dobra: > średnia przewidywana utrata krwi, ale ≤ maksymalna przewidywana utrata krwi utrata krwi dla dopasowanych zabiegów u osób zdrowych Dostateczna: > maksymalna przewidywana utrata krwi dla dopasowanych zabiegów u zdrowych osób i uzyskano hemostazę Brak: niekontrolowana hemostaza przy odpowiednim dawkowaniu, wymagająca zmiany schematu leczenia
Oceniane w momencie wypisu z sali pooperacyjnej
Ocena hemostazy pooperacyjnej
Ramy czasowe: Oceniane w momencie wypisu ze szpitala lub kliniki
Liczba zabiegów chirurgicznych, którym poddano rAHF-PFM oraz ocenę hemostazy przez badacza w oparciu o 4-punktową skalę porządkową: Doskonała: hemostaza była równie dobra lub lepsza niż w przypadku innych licencjonowanych produktów czynnika VIII dla dopasowanej procedury Dobra: hemostaza była prawdopodobnie tak dobra, jak inne licencjonowane produkty czynnika VIII do procedury dopasowanej Dostateczna: hemostaza była wyraźnie < optymalna dla procedury dopasowanej, bez konieczności zmiany schematu Brak: krwawienie z powodu niewystarczającej odpowiedzi przy odpowiednim dawkowaniu, wymagające zmiany schematu
Oceniane w momencie wypisu ze szpitala lub kliniki
Ocena utraty krwi podczas zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: Przewidywane objętości oszacowane przed operacją i rzeczywiste objętości zarejestrowane śródoperacyjnie
Odsetek rzeczywistej śródoperacyjnej utraty krwi w porównaniu z przewidywaną przed operacją średnią i maksymalną utratą krwi u dopasowanych osób z prawidłowym hemostatycznie (na podstawie danych banku krwi instytucji)
Przewidywane objętości oszacowane przed operacją i rzeczywiste objętości zarejestrowane śródoperacyjnie
Zdarzenia niepożądane uważane za związane z leczeniem
Ramy czasowe: Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Odsetek uczestników, którzy zgłosili zdarzenia niepożądane uznane za związane z leczeniem rAHF-PFM
Zgłoszono w okresie badania, który miał wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Rozwój przeciwciał przeciwko białkom heterologicznym
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, przez cały czas trwania badania, które miało wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), oraz podczas wizyty końcowej.
Odsetek leczonych uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko białkom heterologicznym (tj. białku komórki jajnika chomika chińskiego, mysiej IgG lub rekombinowanemu ludzkiemu VWF)
Oceniano na początku badania, przez cały czas trwania badania, które miało wynosić co najmniej 75 dni ekspozycji lub 3 lata (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), oraz podczas wizyty końcowej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 września 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 września 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 060103
  • 2004-001623-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj