Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af en rekombinant proteinfri fremstillet faktor VIII (rAHF-PFM) hos tidligere ubehandlede hæmofili A-patienter

28. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Rekombinant antihæmofil faktor fremstillet og formuleret uden tilsat humane eller animalske proteiner (rAHF-PFM): Evaluering af immunogenicitet, effektivitet og sikkerhed hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om antihæmofil faktor, rekombinant, fremstillet proteinfri (rAHF-PFM) er effektiv og sikker i behandlingen af ​​hæmofili A-patienter, som ikke er blevet behandlet med faktor VIII (FVIII) før.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
      • Lyon, Frankrig
      • Marseille, Frankrig
      • Nantes, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Italien
      • Milano, Italien
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
  • Tyskland
      • Bremen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Hannover, Tyskland
      • Münster, Tyskland
  • Østrig
      • Vienna, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har svær eller moderat svær hæmofili A som defineret ved et baseline faktor VIII-niveau <= 2 % af det normale, som dokumenteret ved screening
  • Forsøgspersonen er < 6 år
  • Forsøgspersonens juridisk autoriserede repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en historie med eksponering for anden faktor VIII end rAHF PFM eller mere end 3 infusioner af kommercielt tilgængelig rAHF PFM (dvs. ADVATE) inden for 28 dage før screening, som bestemt af forsøgspersonens sygehistorie. Enhver infusion af faktor VIII-erstatningsprodukter før perioden på 28 dage udelukker forsøgspersonen fra deltagelse
  • Forsøgspersonen har modtaget mere end 3 infusioner af rAHF PFM (kommercielt tilgængeligt og/eller undersøgelsesprodukt) mellem screening og før den indledende restitutionsinfusion
  • Forsøgspersonen har en påviselig hæmmer af faktor VIII, som målt i screeningsprøven ved Nijmegen-analysen i centrallaboratoriet
  • Individet har en historie med inhibitor af faktor VIII på et hvilket som helst tidspunkt før screening
  • Forsøgspersonen har en kendt overfølsomhed over for rAHF PFM

  • Forsøgspersonen har en af ​​følgende laboratorieabnormiteter på screeningstidspunktet:

    1. Blodpladeantal < 100.000/mm^3
    2. Hæmoglobinkoncentration < 10 g/dL (100 g/L)
    3. Serumkreatinin > 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) for alder
    4. Total bilirubin > 2 gange ULN for alder
  • Forsøgspersonen har en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom)
  • Individet er kendt for at være seropositivt for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-virus (HBV), som bestemt af individets sygehistorie
  • På indskrivningstidspunktet har forsøgspersonen en anden klinisk signifikant kronisk sygdom end hæmofili A
  • Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse eller har deltaget i en hvilken som helst klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel inden for 120 dage efter screeningsbesøget
  • Forsøgspersonen (eller forsøgspersonens juridisk autoriserede repræsentant) identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer
  • Forsøgspersonen har modtaget et hvilket som helst blodprodukt, inklusive pakkede røde blodlegemer (RBC), blodplader, plasma eller kryopræcipitat

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Single Arm - Alle deltagere
Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt undersøgelsen, som opfylder berettigelseskriterierne.
Biologisk: Rekombinant antihæmofil faktor fremstillet og formuleret uden tilsat humane eller animalske proteiner (rAHF-PFM)

Behandlingsregimer blev bestemt af investigator og kan have været en hvilken som helst kombination af standardprofylakse (25 til 50 IE/kg kropsvægt, 3 til 4 gange om ugen), investigator-bestemt profylakse og/eller on-demand behandling (dosis valgt af efterforsker).

Behandlingen af ​​blødningsepisoder og perioperativ behandling var efter investigatorens skøn og i overensstemmelse med institutionens standard for pleje.

Til inkrementelle restitutionsvurderinger skulle der gives en enkelt infusion med 50 +/- 5 IE/kg.

Behandling med immuntoleranceinduktion (ITI) til forsøgspersoner, der udviklede faktor VIII-hæmmere, var efter investigatorens skøn, baseret på institutionens retningslinjer eller beskrevet i peer-reviewed litteratur, og skulle godkendes af sponsorens medicinske direktør.

rAHF-PFM skulle administreres intravenøst ​​via bolusinfusion, bortset fra perioperativ behandling, hvor det kan være givet enten ved kontinuerlig eller bolusinfusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktor VIII-hæmmerudvikling
Tidsramme: Vurderet i løbet af undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Procentdel af behandlede deltagere, der udviklede faktor VIII-hæmmere
Vurderet i løbet af undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsepisoder behandlet med 1 til ≥4 infusioner
Tidsramme: Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Antallet af blødningsepisoder behandlet med 1, 2, 3 eller ≥4 infusioner af rAHF-PFM for at opnå tilstrækkelig hæmostase
Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Vurdering af hæmostase til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Antal rAHF-PFM-behandlede blødningsepisoder med behandlers vurdering af hæmostase (4-punkts ordinal skala): Fremragende: Fuld smertelindring og blødningsophør inden for ~8 timer efter 1 infusion. Yderligere infusioner kan være blevet givet for at opretholde hæmostase; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af blødning inden for ~8 timer efter infusion. Kræver muligvis >1 infusion for fuldstændig opløsning; Rimelig: Sandsynlig eller let lindring af smerte & let bedring af blødning inden for ~8 timer efter infusion. Kræver >1 infusion for fuldstændig opløsning; eller Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Årlig frekvens af blødningsepisoder
Tidsramme: Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Antal blødningsepisoder pr. individ årligt over 1 år for alle ætiologier
Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Ugentlig rAHF-PFM-udnyttelse
Tidsramme: Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Vægtjusteret ugentlig dosis til profylakse, on-demand behandling og perioperativ behandling. rAHF-PFM dosis bestemt af investigator (dvs.: standardregime [25-50 IE/kg kropsvægt, 3-4 gange om ugen]; modificeret profylaktisk regime [dosis og hyppighed valgt af investigator] eller on-demand behandling [dosis valgt] af efterforsker]). Dosering til behandling af BEs var efter investigatorens skøn og i overensstemmelse med institutionens standard for pleje. rAHF-PFM blev administreret I.V. via bolusinfusion, bortset fra perioperativ behandling, når den blev givet enten ved kontinuerlig eller bolusinfusion.
Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
In Vivo Incremental Recovery
Tidsramme: 30 minutter før infusion til 30 minutter efter infusion
Ændring i faktor VIII-koncentration fra præ- til post-infusion ved indledende og afsluttende undersøgelsesbesøg.
30 minutter før infusion til 30 minutter efter infusion
Vurdering af intraoperativ hæmostase
Tidsramme: Vurderet ved udskrivelse fra opvågningsstue
Antal kirurgiske indgreb håndteret med rAHF-PFM og med kirurgens vurdering af hæmostase baseret på en 4-punkts ordinær skala: Fremragende: ≤ gennemsnitligt forventet blodtab for matchede procedurer hos raske personer Godt: > gennemsnitligt forventet blodtab, men ≤ maksimalt forventet blodtab tab for matchede procedurer hos raske personer Rimeligt: ​​> maksimalt forventet blodtab for matchede procedurer hos raske personer, og hæmostase blev opnået Ingen: ukontrolleret hæmostase med korrekt dosering, hvilket nødvendiggør en ændring i behandlingsregimen
Vurderet ved udskrivelse fra opvågningsstue
Vurdering af postoperativ hæmostase
Tidsramme: Vurderes ved udskrivelse fra hospital eller klinik
Antal kirurgiske indgreb, der blev styret med rAHF-PFM og med investigators vurdering af hæmostase baseret på en 4-punkts ordinær skala: Fremragende: hæmostase var lige så god som eller bedre end andre licenserede faktor VIII-produkter til matchet procedure God: hæmostasen var sandsynligvis lige så god som andre licenserede faktor VIII-produkter til matchet procedure Rimelig: hæmostasen var klart < optimal for matchet procedure, uden behov for at ændre regimen Ingen: blødning fra utilstrækkelig respons med korrekt dosering, hvilket nødvendiggør en ændring i regimen
Vurderes ved udskrivelse fra hospital eller klinik
Vurdering af blodtab under kirurgiske indgreb
Tidsramme: Forudsagte volumener præoperativt estimeret og faktiske volumener intraoperativt registreret
Procentdel af faktisk intraoperativt blodtab sammenlignet med præoperativt forudsagt gennemsnitligt og maksimalt blodtab hos hæmostatisk normale matchede individer (fra institutionelle blodbankjournaler)
Forudsagte volumener præoperativt estimeret og faktiske volumener intraoperativt registreret
Uønskede hændelser, der anses for at være relateret til behandling
Tidsramme: Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Procentdel af deltagere, der rapporterede AE'er, der anses for at være relateret til behandling med rAHF-PFM
Rapporteret i undersøgelsesperioden, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først)
Udvikling af antistoffer mod heterologe proteiner
Tidsramme: Vurderet ved baseline, i hele undersøgelsens varighed, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først), og ved afslutningsbesøget.
Procentdel af behandlede deltagere, der udviklede antistoffer mod heterologe proteiner (dvs. kinesisk hamster-ovariecelleprotein, murint IgG eller rekombinant humant VWF)
Vurderet ved baseline, i hele undersøgelsens varighed, som skulle være mindst 75 eksponeringsdage eller 3 år (alt efter hvad der kom først), og ved afslutningsbesøget.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. september 2009

Studieafslutning (Faktiske)

11. september 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2005

Først opslået (Skøn)

12. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 060103
  • 2004-001623-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner