불응성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병을 앓는 소아 및 청소년의 치료

이 실험의 2차 목표는 다음과 같습니다.

• FLAG 단독으로 치료한 환자와 비교하여 점막 독성, 골수 무형성증, 단기 및 장기 심장 독성 및 기타 부작용 측면에서 FLAG에 추가될 때 리포솜 다우노루비신의 독성을 결정합니다.
• 불응성 및 재발성 급성 골수성 백혈병이 있는 대규모 소아 그룹에서 전향적으로 장기 임상 결과를 결정합니다.
• 시간 경과에 따른 최소 잔류 질병의 변화 및 다양한 시점에서 결정된 최소 잔류 질병의 예후적 중요성을 결정합니다.
• 체외 세포 약물 내성과 임상 및 세포 생물학적 특징 사이의 관계를 결정하기 위해, 이 환자 그룹에서 최소 잔여 질병 및 임상 결과
• 독성 및 효능과 관련하여 리포솜 다우노루비신의 약동학을 결정하기 위해

재유도 치료는 표준 치료로 두 과정에서 FLAG(플루다라빈, ara-C 및 G-CSF)와 함께 병용 화학 요법의 2개 과정으로 수행됩니다. 첫 번째 과정에서는 리포솜 다우노루비신(DaunoXome®)을 추가할지 여부를 무작위로 지정합니다. 두 번째 과정은 항상 FLAG에 관한 것입니다. 환자가 1차 과정 후 골수에서 모세포의 > 20%를 가지고 있거나 2차 과정 후 완전 관해(CR) 상태가 아닌 경우 프로토콜에서 제외됩니다. 재유도 치료 후 CR 환자는 즉시 줄기 세포 이식을 진행할 수 있습니다. SCT가 지연되면 강화 화학요법을 실시해야 합니다. 세 번째 집중 화학요법(VP16 및 시타라빈 연속 주입)이 일반적인 권장 사항입니다. 선택된 환자의 경우 저강도 경화가 선호될 수 있으며 이러한 일정도 설명되어 있습니다. SCT 유형은 위험 그룹을 기반으로 합니다. 바람직하게는 MSD(Matched 형제 기증자) SCT를 수행합니다. MSD를 사용할 수 없는 경우 모든 환자는 일치하는 비혈연 기증자(MUD) SCT의 후보입니다. MUD도 사용할 수 없는 경우, 1차 불응성 질환, 조기 재발(진단 후 1년 이내) 또는 2차 재발 이상 환자는 다음과 같은 관점에서 보다 실험적인 일배체 동일 기증자(HID) SCT의 후보입니다. 암울한 예후. 그러나 재발이 늦은 환자(초기 진단 후 >1년)는 예후가 더 좋으며 MSD 또는 MUD SCT가 가능하지 않은 경우 자가 SCT를 제공해야 합니다. 자가 SCT의 경우에만 유지 치료 및/또는 보조 면역 요법을 고려할 수 있습니다.