Fanconi 빈혈에서 골수 무형성증 치료를 위한 Oxandrolone
2011년 7월 14일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fanconi 빈혈 환자의 골수 무형성증 치료를 위한 Oxandrolone의 파일럿 시험
이 연구의 목적은 Fanconi 빈혈(FA) 환자에서 약물 oxandrolone(안드로겐 스테로이드의 일종)의 안전성을 평가하고 이 약물이 이러한 환자의 골수 부전 치료에 도움이 될 수 있는지 확인하는 것입니다.
안드로겐 스테로이드는 적혈구(혈액에서 산소를 운반하는 세포)와 혈소판(혈액 응고를 돕는 세포)의 생성을 자극할 수 있는 남성 호르몬입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 1차 목적은 Fanconi 빈혈(FA) 환자에서 약물 oxandrolone의 안전성을 평가하고 2차적으로 이 약물이 이러한 환자의 골수 부전 치료에 도움이 될 수 있는지 확인하는 것입니다.
옥산드롤론은 판코니빈혈 환자의 골수부전 단기 치료에 가장 자주 사용되는 안드로겐인 옥시메톨론보다 부작용이 적을 것으로 기대된다.
피험자는 약 18~30개월(12~24개월의 치료 및 6개월의 추가 모니터링) 동안 등록됩니다.
옥산드롤론 시작 용량은 0.04mg/kg/일입니다.
연구 모니터링에는 주간 전체 혈구 수, 월간 혈청 화학 실험실, 남성화 검사 및 간 초음파를 포함한 분기별 신체 검사가 포함됩니다.
반년마다 뼈 성숙을 위해 손 방사선 사진을 찍고 공격적인 행동이나 기분 변화를 감지하기 위해 행동 평가를 실시합니다.
4개월의 치료 후에도 피험자의 혈구 수가 개선되지 않으면 용량을 4개월 더 동안 0.08mg/kg/일로 증량합니다.
총 8개월 후에도 개선이 나타나지 않으면 옥산드롤론을 중단합니다.
혈구 수치가 호전되면 최소 12개월 동안 약물을 계속 투여합니다.
수용할 수 없는 부작용 없이 혈구 수에 반응이 있는 경우 피험자는 연구를 계속하고 총 24개월 동안 치료를 받을 수 있습니다.
치료 후 모니터링에는 3개월마다 혈액 검사와 초음파 검사, 6개월마다 손 방사선 사진이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 미토마이신 C 또는 디에폭시부탄으로 증가된 염색체 파손에 대한 양성 검사로 입증된 판코니 빈혈 진단을 받아야 합니다.
- 적어도 다음과 같은 말초 혈액 혈구 감소증: (수혈 없이) 절대 호중구 수 < 500/mm3 또는 혈소판 수 < 30,000/mm3 또는 헤모글로빈 < 8.0 gm/dl
- 가임 가능성이 있는 경우 hCG 검사에 의한 음성 임신 검사.
- 가임 가능성이 있는 경우 의학적으로 승인된 형태의 산아제한을 사용하는 데 동의합니다.
- 환자 또는 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의서.
- 환자는 14kg이어야 합니다.
- 남성 환자는 사춘기까지 포함됩니다. 사춘기가 시작되면 테스토스테론 수치가 100 ng/dl에 도달할 때까지 포함되며 그 시점에서 연구에서 제외됩니다.
제외 기준:
- 강한 악의
- 시험용 약물을 사용하는 다른 모든 연구에 동시 등록.
- 항응고제의 동시 사용.
- 지난 3개월 이내에 안드로겐 요법을 사용했습니다.
- SGOT 또는 SGPT가 정상 상한의 2.5배 이상 또는 총 빌리루빈이 정상 상한의 1.5배 이상으로 정의된 중증 간 질환이 있는 환자.
- 연령에 따른 정상 상한치의 1.5배 이상인 혈청 크레아티닌으로 정의되는 신장 질환이 있는 환자.
- 14kg 미만의 환자.
이전에 옥시메톨론 치료에 실패한 환자.
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공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 옥산드롤론
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피험자는 옥산드롤론 0.04mg/kg/일의 용량을 하루에 한 번 경구 투여하기 시작합니다.
16주 후, 환자는 혈액학적 개선에 대해 평가될 것입니다.
16주 후에도 이 기준이 충족되지 않으면 용량을 0.08mg/kg/일로 증량합니다.
증량한 용량에서 16주 후에도 개선이 나타나지 않으면 옥산드롤론 요법을 중단합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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판코니 빈혈 환자의 옥산드롤론 요법과 관련된 독성
기간: 1년
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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옥산드롤론 요법을 받은 판코니 빈혈 환자의 혈액학적 반응률
기간: 1년
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1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Franklin O Smith, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 10월 20일
처음 게시됨 (추정)
2005년 10월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2011년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2539
- FD-R-002539-01
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