Oxandrolone til behandling af knoglemarvsaplasi ved Fanconi-anæmi

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​lægemidlet oxandrolone hos patienter med Fanconi anæmi (FA), og sekundært at bestemme, om dette lægemiddel kan hjælpe i behandlingen af ​​knoglemarvssvigt hos disse patienter. Det er håbet, at oxandrolone vil have færre bivirkninger end oxymetholone, det androgen, der oftest bruges til kortvarig behandling af knoglemarvssvigt hos FA-patienter. Forsøgspersoner vil blive indskrevet i ca. 18 til 30 måneder (12 - 24 måneders behandling og 6 måneders yderligere monitorering). Oxandrolon startdosis er 0,04 mg/kg/dag. Undersøgelsesovervågning omfatter ugentlige fuldstændige blodtællinger, månedlige serumkemi-laboratorier, kvartalsvise fysiske undersøgelser inklusive viriliseringsundersøgelser og leverultralyd. Halvårligt tages der håndrøntgenbilleder til knoglemodning, og adfærdsvurderinger udføres for at opdage enhver aggressiv adfærd eller humørsvingninger. Hvis der ikke ses nogen forbedring i forsøgspersonens blodtal efter 4 måneders behandling, øges dosis til 0,08 mg/kg/dag i en periode på yderligere 4 måneder. Hvis der ikke ses nogen forbedring efter i alt otte måneder, vil oxandrolon blive afbrudt. Hvis blodtallene viser forbedring, vil lægemidlet fortsætte i minimum tolv måneder. Forsøgspersoner kan forblive i undersøgelsen og modtage i alt 24 måneders behandling, hvis de har et respons i deres blodtal uden uacceptable bivirkninger. Overvågning efter behandling omfatter blodprøver og ultralyd hver tredje måned og håndrøntgenbillede efter seks måneder.