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Oxandrolon zur Behandlung von Knochenmarkaplasie bei Fanconi-Anämie

14. Juli 2011 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Eine Pilotstudie mit Oxandrolon zur Behandlung von Knochenmarkaplasie bei Patienten mit Fanconi-Anämie

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit des Medikaments Oxandrolon (eine Art von Androgensteroid) bei Patienten mit Fanconi-Anämie (FA) zu bewerten und festzustellen, ob dieses Medikament bei der Behandlung von Knochenmarkversagen bei diesen Patienten helfen kann. Androgene Steroide sind männliche Hormone, die die Produktion von roten Blutkörperchen (Zellen, die Sauerstoff im Blut transportieren) und Blutplättchen (Zellen, die zur Blutgerinnung beitragen) anregen können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der primäre Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit des Medikaments Oxandrolon bei Patienten mit Fanconi-Anämie (FA) zu bewerten und sekundär festzustellen, ob dieses Medikament bei der Behandlung von Knochenmarkversagen bei diesen Patienten helfen kann. Man hofft, dass Oxandrolon weniger Nebenwirkungen haben wird als Oxymetholon, das am häufigsten in der Kurzzeitbehandlung von Knochenmarkversagen bei FA-Patienten eingesetzte Androgen. Die Probanden werden für ungefähr 18 bis 30 Monate (12 bis 24 Monate Behandlung und 6 Monate zusätzliche Überwachung) aufgenommen. Die Oxandrolon-Anfangsdosis beträgt 0,04 mg/kg/Tag. Die Studienüberwachung umfasst wöchentliche vollständige Blutbilder, monatliche Serumchemielabore, vierteljährliche körperliche Untersuchungen einschließlich Virilisierungsuntersuchungen und Leber-Ultraschall. Halbjährlich werden Handröntgenaufnahmen zur Knochenreifung angefertigt und Verhaltensbeurteilungen durchgeführt, um aggressives Verhalten oder Stimmungsschwankungen zu erkennen. Wenn nach 4 Monaten Therapie keine Verbesserung des Blutbildes des Patienten festgestellt wird, wird die Dosis für einen Zeitraum von 4 weiteren Monaten auf 0,08 mg/kg/Tag erhöht. Wenn nach insgesamt acht Monaten keine Besserung festgestellt wird, wird Oxandrolon abgesetzt. Wenn sich die Blutwerte verbessern, wird das Medikament für mindestens zwölf Monate fortgesetzt. Die Probanden können in der Studie bleiben und insgesamt 24 Monate lang behandelt werden, wenn ihr Blutbild ohne inakzeptable Nebenwirkungen anspricht. Die Überwachung nach der Behandlung umfasst Blutuntersuchungen und Ultraschall alle drei Monate sowie eine Handröntgenaufnahme nach sechs Monaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei den Patienten muss eine Fanconi-Anämie diagnostiziert werden, die durch einen positiven Test auf vermehrten Chromosomenbruch mit Mitomycin C oder Diepoxybutan dokumentiert wird.
  2. Mindestens die folgenden peripheren Blutzytopenien: (ohne Transfusion) Absolute Neutrophilenzahl < 500/mm3 oder Thrombozytenzahl < 30.000/mm3 oder Hämoglobin < 8,0 g/dl
  3. Negativer Schwangerschaftstest durch hCG-Test, falls gebärfähig.
  4. Zustimmung zur Verwendung einer medizinisch zugelassenen Form der Empfängnisverhütung, falls gebärfähig.
  5. Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten oder gesetzlichen Vertreters.
  6. Die Patienten müssen 14 kg wiegen.
  7. Männliche Patienten werden bis zum Zeitpunkt der Pubertät eingeschlossen. Mit Beginn der Pubertät werden sie aufgenommen, bis der Testosteronspiegel 100 ng/dl erreicht, dann werden sie von der Studie ausgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

  1. Malignität
  2. Gleichzeitige Aufnahme in eine andere Studie mit einem Prüfpräparat.
  3. Gleichzeitige Anwendung von Antikoagulanzien.
  4. Anwendung einer Androgentherapie innerhalb der letzten drei Monate.
  5. Patienten mit schwerer Lebererkrankung, definiert als SGOT oder SGPT, die größer oder gleich dem 2,5-fachen oberen Grenzwert des Normalwerts ist, oder Gesamtbilirubin größer oder gleich dem 1,5-fachen oberen Grenzwert des Normalwerts.
  6. Patienten mit Nierenerkrankung, definiert durch Serum-Kreatinin größer oder gleich dem 1,5-fachen der altersbedingten Obergrenze des Normalwerts.
  7. Patienten unter 14 kg.

  8. Patienten, bei denen eine vorherige Therapie mit Oxymetholon fehlgeschlagen ist.

    -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Oxandrolon
Arzneimittel: Oxandrolon
Die Probanden werden mit einer Oxandrolon-Dosis von 0,04 mg/kg/Tag oral einmal täglich begonnen. Nach 16 Wochen werden die Patienten auf hämatologische Besserung untersucht. Wenn dieses Kriterium nach 16 Wochen nicht erfüllt ist, wird die Dosis auf 0,08 mg/kg/Tag erhöht. Wenn nach 16 Wochen unter der eskalierten Dosis keine Besserung festgestellt wird, wird die Oxandrolon-Therapie abgebrochen.
Andere Namen:
  • Oxandrin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Toxizität im Zusammenhang mit der Oxandrolon-Therapie bei Patienten mit Fanconi-Anämie
Zeitfenster: Ein Jahr
Ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Hämatologische Ansprechrate bei Patienten mit Fanconi-Anämie, die eine Oxandrolon-Therapie erhalten
Zeitfenster: Ein Jahr
Ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

FDA Office of Orphan Products Development

Ermittler

  • Hauptermittler: Franklin O Smith, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Oktober 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

15. Juli 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2539
  • FD-R-002539-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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