Oxandrolona para el tratamiento de la aplasia de la médula ósea en la anemia de Fanconi

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del fármaco oxandrolona en pacientes con anemia de Fanconi (AF) y, en segundo lugar, determinar si este fármaco puede ayudar en el tratamiento de la insuficiencia de la médula ósea en estos pacientes. Se espera que la oxandrolona tenga menos efectos secundarios que la oximetolona, ​​el andrógeno que se usa con mayor frecuencia en el tratamiento a corto plazo de la insuficiencia de la médula ósea en pacientes con AF. Los sujetos se inscribirán durante aproximadamente 18 a 30 meses (12 a 24 meses de tratamiento y 6 meses de seguimiento adicional). La dosis inicial de oxandrolona es de 0,04 mg/kg/día. El seguimiento del estudio incluye conteos sanguíneos completos semanales, laboratorios de química sérica mensuales, exámenes físicos trimestrales que incluyen exámenes de virilización y ecografías hepáticas. Semestralmente, se obtienen radiografías de la mano para determinar la maduración ósea y se realizan evaluaciones de comportamiento para detectar cualquier comportamiento agresivo o cambios de humor. Si no se observa mejoría en los recuentos sanguíneos del sujeto después de 4 meses de terapia, la dosis se incrementará a 0,08 mg/kg/día durante un período de 4 meses más. Si no se observa mejoría después de un total de ocho meses, se suspenderá la oxandrolona. Si los recuentos sanguíneos muestran una mejoría, el medicamento continuará durante un mínimo de doce meses. Los sujetos pueden permanecer en el estudio y recibir un total de 24 meses de terapia si tienen una respuesta en sus recuentos sanguíneos sin efectos secundarios inaceptables. El seguimiento posterior al tratamiento incluye análisis de sangre y ultrasonido cada tres meses, y radiografía de la mano a los seis meses.