Oxandrolone per il trattamento dell'aplasia del midollo osseo nell'anemia di Fanconi

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza del farmaco oxandrolone nei pazienti con anemia di Fanconi (FA) e secondariamente determinare se questo farmaco può aiutare nel trattamento dell'insufficienza del midollo osseo in questi pazienti. Si spera che l'oxandrolone abbia meno effetti collaterali rispetto all'oxymetholone, l'androgeno utilizzato più frequentemente nel trattamento a breve termine dell'insufficienza del midollo osseo nei pazienti affetti da FA. I soggetti saranno arruolati per circa 18-30 mesi (12-24 mesi di trattamento e 6 mesi di monitoraggio aggiuntivo). La dose iniziale di oxandrolone è di 0,04 mg/kg/giorno. Il monitoraggio dello studio include emocromo completo settimanale, laboratori di chimica del siero mensili, esami fisici trimestrali inclusi esami di virilizzazione ed ecografia del fegato. Semestralmente vengono eseguite radiografie della mano per la maturazione ossea e vengono condotte valutazioni comportamentali per rilevare eventuali comportamenti aggressivi o cambiamenti dell'umore. Se non si notano miglioramenti nella conta ematica del soggetto dopo 4 mesi di terapia, la dose verrà aumentata a 0,08 mg/kg/die per un periodo di altri 4 mesi. Se non si nota alcun miglioramento dopo un totale di otto mesi, l'oxandrolone verrà interrotto. Se la conta ematica mostra un miglioramento, il farmaco continuerà per un minimo di dodici mesi. I soggetti possono rimanere nello studio e ricevere un totale di 24 mesi di terapia se hanno una risposta nella conta ematica senza effetti collaterali inaccettabili. Il monitoraggio post-trattamento include analisi del sangue ed ecografia ogni tre mesi e radiografia della mano a sei mesi.