Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxandrolon pro léčbu aplazie kostní dřeně u Fanconiho anémie

14. července 2011 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pilotní zkouška oxandrolonu pro léčbu aplazie kostní dřeně u pacientů s Fanconiho anémií

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost léku oxandrolon (typ androgenního steroidu) u pacientů s Fanconiho anémií (FA) a určit, zda tento lék může u těchto pacientů pomoci při léčbě selhání kostní dřeně. Androgenní steroidy jsou mužské hormony, které mohou stimulovat produkci červených krvinek (buňky, které přenášejí kyslík v krvi) a krevních destiček (buňky, které napomáhají srážení krve).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je zhodnotit bezpečnost léku oxandrolon u pacientů s Fanconiho anémií (FA) a sekundárně zjistit, zda tento lék může pomoci při léčbě selhání kostní dřeně u těchto pacientů. Předpokládá se, že oxandrolon bude mít méně vedlejších účinků než oxymetholon, androgen používaný nejčastěji při krátkodobé léčbě selhání kostní dřeně u pacientů s FA. Subjekty budou zařazeny na dobu přibližně 18 až 30 měsíců (12 až 24 měsíců léčby a 6 měsíců dalšího sledování). Počáteční dávka oxandrolonu je 0,04 mg/kg/den. Monitorování studie zahrnuje týdenní kompletní krevní obraz, měsíční chemické laboratoře séra, čtvrtletní fyzikální vyšetření včetně virilizačních vyšetření a ultrazvukové vyšetření jater. Pololetně se pořizují rentgenové snímky ruky pro kostní zrání a provádějí se hodnocení chování, aby se zjistilo jakékoli agresivní chování nebo změny nálady. Pokud není po 4 měsících terapie zaznamenáno žádné zlepšení krevního obrazu subjektu, dávka se zvýší na 0,08 mg/kg/den po dobu dalších 4 měsíců. Pokud nedojde k žádnému zlepšení po celkem osmi měsících, oxandrolon bude vysazen. Pokud krevní obraz ukáže zlepšení, pak bude lék pokračovat minimálně dvanáct měsíců. Subjekty mohou zůstat ve studii a dostávat celkem 24 měsíců terapie, pokud mají odezvu ve svém krevním obrazu bez nepřijatelných vedlejších účinků. Monitorování po léčbě zahrnuje krevní obraz a ultrazvuk každé tři měsíce a rentgenový snímek ruky po šesti měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U pacientů musí být diagnostikována Fanconiho anémie, která je dokumentována pozitivním testem na zvýšené poškození chromozomů mitomycinem C nebo diepoxybutanem.
  2. Alespoň následující cytopenie periferní krve: (bez transfuze) Absolutní počet neutrofilů < 500/mm3 nebo počet krevních destiček < 30 000/mm3 nebo hemoglobin < 8,0 gm/dl
  3. Negativní těhotenský test pomocí testu hCG, pokud je v plodném věku.
  4. Souhlas s používáním lékařsky schválené formy antikoncepce, pokud může být plodná.
  5. Podepsaný informovaný souhlas pacientem nebo zákonným zástupcem.
  6. Pacienti musí mít 14 kg.
  7. Mužští pacienti budou zahrnuti až do doby puberty. S nástupem puberty budou zahrnuti, dokud hladiny testosteronu nedosáhnou 100 ng/dl, kdy budou ze studie vyloučeni.

Kritéria vyloučení:

  1. Malignita
  2. Souběžné zařazení do jakékoli jiné studie s použitím zkoumaného léku.
  3. Současné užívání antikoagulancií.
  4. Užívání androgenní terapie během posledních tří měsíců.
  5. Pacienti se závažným onemocněním jater definovaným pomocí SGOT nebo SGPT vyšším než nebo rovným 2,5násobku horní hranice normální hodnoty nebo celkovým bilirubinem vyšším nebo rovným 1,5násobku horní hranice normy.
  6. Pacienti s onemocněním ledvin definovaným sérovým kreatininem vyšším nebo rovným 1,5násobku horní hranice normálu pro věk.
  7. Pacienti vážící méně než 14 kg.

  8. Pacienti, u kterých selhala předchozí léčba oxymetholonem.

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oxandrolone
Lék: Oxandrolone
Subjekty začnou s dávkou oxandrolonu 0,04 mg/kg/den perorálně, jednou/den. Po 16 týdnech bude u pacientů hodnoceno hematologické zlepšení. Pokud toto kritérium není splněno po 16 týdnech, dávka se zvýší na 0,08 mg/kg/den. Pokud po 16 týdnech po eskalované dávce nedojde ke zlepšení, léčba oxandrolonem bude ukončena.
Ostatní jména:
  • Oxandrin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Toxicita spojená s oxandrolonovou terapií u pacientů s Fanconiho anémií
Časové okno: Jeden rok
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra hematologické odpovědi u pacientů s Fanconiho anémií léčených oxandrolonem
Časové okno: Jeden rok
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

FDA Office of Orphan Products Development

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Franklin O Smith, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2005

První zveřejněno (Odhad)

24. října 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. července 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2011

Naposledy ověřeno

1. července 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2539
  • FD-R-002539-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oxandrolone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit