Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oxandrolone w leczeniu aplazji szpiku kostnego w niedokrwistości Fanconiego

14 lipca 2011 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pilotażowe badanie Oxandrolonu w leczeniu aplazji szpiku kostnego u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku oxandrolone (rodzaj steroidu androgenowego) u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego (FA) oraz określenie, czy lek ten może pomóc w leczeniu niewydolności szpiku kostnego u tych pacjentów. Steroidy androgenowe to męskie hormony, które mogą stymulować produkcję krwinek czerwonych (komórek przenoszących tlen we krwi) i płytek krwi (komórek, które pomagają w krzepnięciu krwi).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowym celem niniejszego badania jest ocena bezpieczeństwa leku oxandrolonu u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego (FA), awtórnie ustalenie, czy lek ten może pomóc w leczeniu niewydolności szpiku kostnego u tych pacjentów. Oczekuje się, że oxandrolon będzie miał mniej skutków ubocznych niż oksymetholon, androgen najczęściej stosowany w krótkotrwałym leczeniu niewydolności szpiku kostnego u pacjentów z FA. Pacjenci zostaną włączeni na około 18 do 30 miesięcy (12 do 24 miesięcy leczenia i 6 miesięcy dodatkowego monitorowania). Dawka początkowa oxandrolonu wynosi 0,04 mg/kg mc./dobę. Monitorowanie badania obejmuje cotygodniową morfologię krwi, comiesięczne badania laboratoryjne chemii surowicy, kwartalne badania przedmiotowe, w tym badania wirylizacji i ultrasonografię wątroby. Co pół roku wykonywane są zdjęcia rentgenowskie dłoni pod kątem dojrzewania kości i przeprowadzana jest ocena behawioralna w celu wykrycia wszelkich agresywnych zachowań lub zmian nastroju. Jeśli po 4 miesiącach terapii nie zostanie stwierdzona poprawa morfologii krwi osobnika, dawka zostanie zwiększona do 0,08 mg/kg/dzień przez okres kolejnych 4 miesięcy. Jeśli po ośmiu miesiącach nie zostanie zauważona żadna poprawa, oxandrolon zostanie przerwany. Jeśli morfologia krwi wykaże poprawę, lek będzie kontynuowany przez co najmniej dwanaście miesięcy. Pacjenci mogą pozostać w badaniu i otrzymać łącznie 24-miesięczną terapię, jeśli uzyskają odpowiedź w morfologii krwi bez niedopuszczalnych skutków ubocznych. Monitorowanie po leczeniu obejmuje badania krwi i USG co trzy miesiące oraz zdjęcie rentgenowskie dłoni po sześciu miesiącach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U pacjentów należy zdiagnozować niedokrwistość Fanconiego, która jest udokumentowana dodatnim wynikiem testu na zwiększone pękanie chromosomów z użyciem mitomycyny C lub diepoksybutanu.
  2. Co najmniej następujące cytopenie krwi obwodowej: (bez transfuzji) Bezwzględna liczba neutrofilów < 500/mm3 lub Liczba płytek krwi < 30 000/mm3 lub Hemoglobina < 8,0 gm/dl
  3. Ujemny wynik testu ciążowego na hCG, jeśli jest w wieku rozrodczym.
  4. Zgoda na stosowanie medycznie zatwierdzonej formy antykoncepcji, jeśli jest w wieku rozrodczym.
  5. Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego.
  6. Pacjenci muszą ważyć 14 kg.
  7. Pacjenci płci męskiej zostaną włączeni do okresu dojrzewania. Wraz z nadejściem okresu dojrzewania zostaną włączeni do badania, aż poziom testosteronu osiągnie 100 ng/dl, kiedy to zostaną wykluczeni z badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Złośliwość
  2. Równoczesna rejestracja w jakimkolwiek innym badaniu z użyciem badanego leku.
  3. Jednoczesne stosowanie leków przeciwzakrzepowych.
  4. Stosowanie terapii androgenowej w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
  5. Pacjenci z ciężką chorobą wątroby, zgodnie z definicją SGOT lub SGPT większą lub równą 2,5-krotności górnej granicy normy lub bilirubiny całkowitej większą lub równą 1,5-krotności górnej granicy normy.
  6. Pacjenci z chorobą nerek określoną na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy co najmniej 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku.
  7. Pacjenci o masie ciała poniżej 14 kg.

  8. Pacjenci, u których poprzednia terapia oksymetholonem zakończyła się niepowodzeniem.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oksandrolon
Lek: Oksandrolon
Osobnicy będą rozpoczynać od dawki oxandrolonu 0,04 mg/kg/dzień doustnie, raz/dzień. Po 16 tygodniach pacjenci będą oceniani pod kątem poprawy hematologicznej. Jeśli to kryterium nie zostanie spełnione po 16 tygodniach, dawka zostanie zwiększona do 0,08 mg/kg mc./dobę. Jeśli po 16 tygodniach stosowania zwiększonej dawki nie nastąpi poprawa, terapia oxandrolonem zostanie przerwana.
Inne nazwy:
  • Oksandryna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Toksyczność związana z terapią oxandrolone u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego
Ramy czasowe: Rok
Rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego otrzymujących terapię oxandrolonem
Ramy czasowe: Rok
Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Franklin O Smith, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 października 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 lipca 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lipca 2011

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2539
  • FD-R-002539-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj