골수형성이상증후군 환자를 치료하는 보르테조밉

질병 특성:

• 골수이형성 증후군(MDS)의 진단

• 다음 중 하나에 표시된 대로 MDS에 대한 치료 또는 수혈 지원이 필요합니다.

  • 수혈 또는 에포에틴 알파 의존성 입증

    • 수혈 의존성은 연구 시작 전 8주 기간 내에 포장된 RBC 2단위 이상을 요구하는 것으로 정의됩니다.

  • 2주 간격으로 2회에 걸쳐 헤모글로빈 < 11g/dL

    • 철분, 시아노코발라민(비타민 B_12) 또는 엽산 결핍 또는 기타 빈혈 원인 없음

• 다음 FAB 하위 유형 중 하나가 있어야 합니다.

  • 난치성 빈혈
  • 고리형 철적아세포가 있는 난치성 빈혈
  • 과도한 돌풍을 동반한 난치성 빈혈
  • 이차성 MDS(활동성 원발성 암 발생 후 3년 이상 경과한 경우)
• 만성 골수단구성 백혈병 없음
• 혈소판 수혈 지원에 불응하지 않음(즉, 수혈 시 혈소판 수 > 20,000/mm^3 유지 불가)
• 현재 급성 골수성 백혈병 없음(예: > 30% 모세포)

환자 특성:

실적현황

• 카르노프스키 50-100%

기대 수명

• 최소 6개월

조혈

• 질병 특성 참조

간

• 빌리루빈 ≤ 2mg/dL
• AST 및 ALT < 정상 상한치의 2배

신장

• 크레아티닌 청소율 ≥ 30mL/분

심혈관

• 연구 참여를 방해하는 중대한 심혈관 질환 없음
• 조절되지 않는 고혈압 없음

폐

• 연구 참여를 방해하는 중대한 폐 질환 없음

면역학적

• 심각한 동시 감염 없음

  • 활성 감염은 연구 시작 전에 항생제로 적절하게 치료되어야 합니다.
• 보르테조밉, 붕소 또는 만니톨에 대한 과민성 없음

다른

• 임신 또는 수유 중이 아님
• 음성 임신 테스트
• 가임 환자는 연구 치료 중 및 완료 후 최대 4주 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 말초 신경병증 없음 ≥ 등급 2
• 안정한 항경련제에 대한 지난 1년 동안의 활동이 없는 것으로 정의되는 조절되지 않는 발작 활동 없음
• 적절하게 치료된 기저 세포 피부암 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외하고 지난 3년 이내에 다른 악성 종양 없음
• 연구 참여를 방해하는 내분비, 신경계 또는 기타 전신 질환 없음

이전 동시 치료:

생물학적 요법

• 질병 특성 참조
• 이전 동종이계 골수 이식 없음
• 동시 수혈 지원 허용
• 에포에틴 알파 또는 다베포에틴 알파의 병용은 연구 요법 시작 전에 시작하고 용량이 ≥ 4주 동안 안정적이며 연구 참여 기간 동안 용량이 안정적인 경우 허용됩니다.
• 동시 혈소판 성장 인자 지원 없음
• 동시 탈리도마이드 없음

화학 요법

• 동시 화학 요법 없음
• 동시 수산화요소 없음

내분비 요법

• 만성 자가면역 또는 염증성 질환에 대한 동시 코르티코스테로이드는 연구 요법 시작 전에 시작되고 안정적이거나 감소하는 용량으로 유지되는 경우 허용됩니다.

다른

• 이전의 모든 치료에서 회복됨
• epoetin alfa, darbepoetin alfa, filgrastim(G-CSF), pegfilgrastim(G-CSF) 또는 수혈 지원을 제외한 이전 MDS 요법 이후 최소 4주
• 이전 조사 요원 이후 최소 30일
• 이전 보르테조밉 없음
• 다른 동시 조사 요원 없음
• MDS에 대한 다른 동시 요법 없음