제1형 당뇨병 치료를 위한 제대혈 주입

목적:

우리의 목표는 자가 제대혈을 T1D를 가진 23명의 어린이에게 수혈하여 면역 관용을 재확립하고 아마도 췌장 섬 인슐린 생성 베타 세포를 재생하고 혈당 조절을 개선하기 위한 시도입니다. 2차 목표로서, 섬 재생으로 이어지는 신진대사/면역 기능의 잠재적인 변화를 연구하는 것을 목표로 합니다.

배경/근거:

줄기 세포는 T1D 치료를 위한 흥미로운 접근 방식을 제공합니다. 자가 골수 이식은 고용량 화학 요법을 받는 환자와 다양한 암 및 다발성 경화증, 루푸스, 류마티스 질환과 같은 자가 면역 질환에 성공적으로 사용되었습니다. 화학적으로 유발된 췌장 손상이 있는 면역결핍 마우스에 대한 최근 연구에 따르면 골수 유래 줄기 세포는 우선적으로 췌장의 본거지이며 췌장 재생을 시작하여 췌장의 내피 상호 작용을 복원하고 관련된 상승된 혈당을 교정할 수 있는 능력이 있음이 밝혀졌습니다. 근위축성 측삭 경화증(ALS) 모델에 인간 제대혈 세포를 수혈한 결과 질병 진행이 2~3주 지연되고 수명이 늘어났습니다. 제대혈은 줄기 세포 개체군을 유도하기 위한 우수한 공급원으로서 가능성을 보여 왔으며 급성 림프구성 및 골수성 백혈병, 림프종, 판코니 빈혈 및 낫적혈구 질환을 비롯한 다양한 질병의 이식에 성공적으로 사용되었습니다. 또한, 제대혈 유래 줄기세포는 간세포, 신경세포, 내피세포 등 다양한 비혈액 세포로 분화할 수 있는 능력을 가지고 있습니다. 또한 제대혈에는 골수보다 조혈모세포가 더 많이 포함되어 있습니다.

또한, 제대혈에는 조절 T 세포라는 면역 세포가 많이 포함되어 있는데, 이러한 조절 T 세포는 자가 면역을 감소시키는 데 도움이 될 수 있습니다. 확립된 자가 면역이 있는 환자에서 내성을 재설정해야 할 필요성은 1형 당뇨병에 대한 치료법으로서 제대혈에 대한 또 다른 잠재적인 메커니즘을 제공합니다.

프로젝트 설명:

T1D 및 저장된 제대혈을 가진 1세 이상의 어린이 23명이 모집되고 있습니다. 제대혈은 췌도 인슐린 생성 베타 세포를 재생하고 혈당 조절을 개선하기 위해 GCRC의 어린이들에게 주입될 것입니다. 2차 목표로, 우리는 수혈된 제대혈 줄기의 이동을 추적하고 섬 재생으로 이어지는 대사/면역 기능의 잠재적인 변화를 연구하는 것을 목표로 합니다.

예상 결과:

혼합 식사 자극 C-펩티드 분비에 의해 평가된 베타 세포 기능의 보존이 있을 것으로 기대된다. 면역학적 마커/기능의 변화가 관찰될 수 있음

I형 당뇨병과의 관련성:

제1형 당뇨병은 여전히 ​​엄청난 이환율 및 조기 사망과 관련이 있습니다. 환자는 합병증을 예방하기 위해 일생 동안 매일 여러 차례 인슐린 주사를 맞아야 할 뿐만 아니라 식단과 혈당 수치를 면밀히 모니터링해야 합니다. 불행하게도 현재 당뇨병에 대한 영구적인 치료법은 없습니다. 전체 췌장 또는 섬 세포 이식은 매우 제한된 수의 환자에게만 가능하며 잠재적인 평생 면역 억제 요법이 필요합니다. T1D에 대한 치료법을 찾아야 할 필요성은 과장될 수 없습니다. 섬 세포로 분화할 가능성이 있거나 섬 재생으로 이어지는 면역 관용을 제공하는 자가 줄기 세포 수혈은 안전하고 잠재적으로 실행 가능한 옵션으로 보입니다.