Infusión de sangre del cordón umbilical para tratar la diabetes tipo 1

Objetivo:

Nuestro objetivo es transfundir sangre autóloga del cordón umbilical a 23 niños con DT1 en un intento por restablecer la tolerancia inmunológica y tal vez regenerar las células beta productoras de insulina de los islotes pancreáticos y mejorar el control de la glucosa en sangre. Como objetivos secundarios, nuestro objetivo es estudiar los posibles cambios en el metabolismo/función inmunitaria que conducen a la regeneración de los islotes.

Antecedentes/Razones:

Las células madre brindan un enfoque emocionante para curar la DT1. Los trasplantes autólogos de médula ósea se han utilizado con éxito en pacientes que se someten a altas dosis de quimioterapia y para una variedad de cánceres y trastornos autoinmunitarios como la esclerosis múltiple, el lupus y los trastornos reumáticos. Estudios recientes en ratones inmunodeficientes con daño pancreático inducido químicamente han demostrado que las células madre derivadas de la médula ósea se alojan preferentemente en el páncreas y pueden tener la capacidad de iniciar la regeneración pancreática, restaurando así las interacciones endoteliales en el páncreas y corrigiendo el azúcar en sangre elevado asociado Los niveles de células sanguíneas del cordón umbilical humano transfundidas en un modelo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) dieron como resultado un retraso en la progresión de la enfermedad de dos a tres semanas y una mayor esperanza de vida. La sangre del cordón umbilical se ha mostrado prometedora como una fuente excelente para derivar poblaciones de células madre y se ha utilizado con éxito en trasplantes para una variedad de enfermedades, incluida la leucemia linfocítica aguda y mieloide, el linfoma, la anemia de Fanconi y la enfermedad de células falciformes. Además, las células madre derivadas de la sangre del cordón umbilical tienen la capacidad de diferenciarse en una variedad de tipos de células no sanguíneas, incluidos los hepatocitos, las células neurales y las células endoteliales. Además, la sangre del cordón umbilical contiene una mayor proporción de células madre hematopoyéticas que la médula ósea.

Además, la sangre del cordón umbilical contiene una gran cantidad de células inmunitarias llamadas células T reguladoras. Estas células T reguladoras pueden ser útiles para disminuir la autoinmunidad. La necesidad de restablecer la tolerancia en pacientes con autoinmunidad establecida proporciona otro mecanismo potencial para la sangre del cordón umbilical como terapia para la diabetes tipo 1.

Descripción del Proyecto:

Se están reclutando 23 niños > 1 año de edad con diabetes tipo 1 y sangre de cordón umbilical almacenada. La sangre del cordón umbilical se infundirá a los niños del GCRC en un intento de regenerar las células beta productoras de insulina de los islotes pancreáticos y mejorar el control de la glucosa en sangre. Como objetivos secundarios, nuestro objetivo es realizar un seguimiento de la migración de la sangre del cordón umbilical transfundida y estudiar los posibles cambios en el metabolismo/función inmunitaria que conducen a la regeneración de los islotes.

Resultado previsto:

Se espera que haya preservación de la función de las células beta evaluada por la secreción de péptido C estimulada por comida mixta. Pueden observarse cambios en los marcadores/funciones inmunológicos

Relevancia para la diabetes tipo I:

La diabetes tipo 1 todavía se asocia con una tremenda morbilidad y mortalidad prematura. Los pacientes requieren múltiples inyecciones diarias de insulina a lo largo de su vida, así como un control estricto de su dieta y niveles de azúcar en la sangre para prevenir complicaciones. Desafortunadamente, actualmente no existe una cura permanente para la diabetes. El trasplante de páncreas completo o de células de los islotes está disponible solo para un número muy limitado de pacientes y requiere una posible terapia inmunosupresora de por vida. No se puede subestimar la necesidad de encontrar una cura para la DT1: las transfusiones de células madre autólogas, ya sea con su potencial para diferenciarse en células de los islotes o para proporcionar una tolerancia inmunológica que conduzca a la regeneración de los islotes, parecen ser una opción segura y potencialmente viable.