골수형성이상증후군 환자의 백신 요법
골수형성이상증후군 환자의 K562/GM-CSF 예방접종
근거: 암세포로 만든 백신은 신체가 비정상 세포를 죽이는 효과적인 면역 반응을 구축하도록 도울 수 있습니다.
목적: 이 임상 시험은 백신 요법이 골수이형성 증후군(MDS) 환자 치료에 얼마나 효과가 있는지 연구합니다.
연구 개요
상세 설명
목표:
주요한
- 골수이형성 증후군 환자에서 GM-K562 세포 백신의 안전성을 결정합니다.
- 이 백신으로 치료받은 환자의 혈액학적 및 세포유전학적 반응을 결정합니다.
중고등 학년
- GM-K562 세포 백신을 사용한 백신 접종이 일반적인 골수성 항원(예: 윌름스 종양-1[WT-1], 서바이빈 또는 프로테이나제-3)에 대한 면역 반응을 유도할 수 있는지 확인합니다. 골수이형성 증후군 환자에서 Elispot 분석으로 측정한 특정 세포독성 T 세포.
- 면역 반응이 임상 반응(예: 혈액학적 반응, 세포 유전학적 이상 해결 또는 WT-1 mRNA 수준과 같은 다른 매개변수의 감소)과 상관관계가 있는지 확인합니다.
개요: 이것은 오픈 라벨 연구입니다.
환자는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 0, 3, 6, 9 및 17주에 한 번씩 GM-K562 세포 백신을 피하 투여받습니다.
상관 및 바이오마커 연구를 위해 혈액 및 조직 샘플을 주기적으로 수집합니다. 샘플은 세포유전학적 연구, FISH(Fluorescent in situ hybridization) 및 유동 세포측정법으로 분석됩니다. Elispot은 윌름스 종양-1(WT-1), 서바이빈 및 프로테이나제 3에 대한 세포 독성 T 세포 반응을 정량화하는 데 사용됩니다.
연구 치료 완료 후 환자는 1년 동안 3개월마다 추적 관찰됩니다.
예상 발생: 이 연구를 위해 총 15명의 환자가 발생합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
질병 특성:
다음 중 하나를 포함하여 병리학적으로 확인된 골수이형성 증후군(MDS):
- 난치성 빈혈(RA)
- 고리형 사이드로블라스트가 있는 RA
- 다계통 이형성증을 동반한 불응성 혈구감소증(RCMD)
- 고리형 측엽모세포가 있는 RCMD
- 과도한 폭발이 있는 RA 1(5-9% 폭발)
- 과도한 폭발이 있는 RA 2(10-19% 폭발)
다음으로 정의된 불량 위험 MDS가 있어야 합니다.
- 최소 2개의 혈통 관련
- 바람직하지 않은 세포유전학(즉, 염색체 5 또는 7, 11q23, t[6;9], 삼염색체성 8, inv3 또는 다중/복합 핵형의 이상)
- 매월 > 2단위의 포장 적혈구 수혈 요건
- 만성 골수단구성 백혈병 없음
- 급성 골수성 백혈병으로의 전환 없음
환자 특성:
- ECOG 수행 상태 0-2
- 크레아티닌 < 2.5mg/dL
- 빌리루빈 < 2.5mg/dL(길버트 증후군으로 인한 경우 제외)
- 휴식 시 실내 공기 산소 포화도 ≥ 94%
- 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 음성 임신 테스트
- 자궁경부암 또는 적절하게 치료된 비흑색종 피부암을 제외하고 지난 5년 이내에 다른 악성 종양 없음
활동성 자가면역 질환이 없거나 전신 면역억제제를 필요로 하는 자가면역 질환의 병력이 없으며 다음을 포함하나 이에 국한되지 않습니다.
- 자가 면역 용혈성 빈혈
- 특발성 혈소판 감소증 자반병
- 염증성 장 질환
- 혈관염
- 갑상선염
- 류마티스 질환
- 알려진 HIV 혈청 항체 양성 없음
- 중증 만성 폐쇄성 폐질환 또는 천식과 같이 장기간 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제를 필요로 하는 다른 질병 없음
이전 동시 치료:
- 이전의 전신 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제(예: 사이클로스포린, 아자티오프린, 타크롤리무스 또는 마이코페놀레이트 모페틸) 투여 후 최소 2주
- 이전 성장 인자 이후 최소 3주
- MDS에 대한 이전 아자시티딘 이후 최소 2개월
- 이전의 골수 또는 기타 장기 이식 없음
- MDS에 대한 동시 세포독성 기반 요법 없음
- 에포에틴 알파, 필그라스팀(G-CSF) 또는 사르그라모스팀(GM-CSF)을 포함한 다른 동시 성장 인자 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: K562/GM-CSF 세포 백신
0주, 3주, 6주, 9주 및 17주차에 참가자에게 1x10^8 세포의 백신 접종이 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 혈액학적 반응을 달성한 참가자 수로 평가한 혈액학적 반응률
기간: 기준선, 개입 후 21주차
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주요 혈액학적 반응은 다음 중 하나로 정의됩니다: 헤모글로빈 증가 >= 기준선에서 2g/dL; 기준선에서 혈소판 증가 >= 30k/mcL; 또는 호중구 증가 >= 100% 또는 >= 베이스라인으로부터 500/mcL.
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기준선, 개입 후 21주차
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세포유전학적 반응을 달성한 참가자 수로 평가한 세포유전학적 반응률
기간: 21주차
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세포유전학적 반응은 전처리 세포유전학적 이상의 정상화로 정의됩니다.
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21주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WT-1, 서바이빈 또는 프로테이나제-3에 대해 유도된 면역 반응을 나타내는 참가자 수로 평가한 면역 반응률
기간: 기준선, 개입 후 21주차
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Elispot 분석에 의해 측정된 세포독성 T 세포에서 기준선으로부터 30% 증가로 정의된 WT-1, 서바이빈 또는 프로테이나제-3에 대한 면역 반응.
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기준선, 개입 후 21주차
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복합 면역 및 임상 반응률
기간: 개입 후 21주차
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결과 3에 의해 정의된 면역 반응과 결과 1 및 2에 의해 정의된 혈액학적 또는 세포 유전학적 반응을 각각 나타낸 참가자의 수.
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개입 후 21주차
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- J05115
- P30CA006973 (미국 NIH 보조금/계약)
- NA_00001530 (기타 식별자: JHMIRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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